Science：结直肠癌对靶向疗法的适应性变异
耐药性的出现限制了靶向疗法在人类肿瘤中的功效。现在大家普遍的看法是耐药是既成事实：开始治疗时，癌症已经含有耐药性突变细胞。
MedSci原创 - 结直肠癌，靶向疗法 - 2019-12-14
Arthritis Rheumatol：MPO- ANCA再现与ANCA相关血管炎复发的关联
MPO-ANCA再现可以作为预测MPO-ANCA阳性AAV缓解患者复发的有用临床生物标志物。这说明应在该类患者群体中进行常规的MPO-ANCA监测。
MedSci原创 - ANCA相关血管炎，MPO-ANCA，复发，生物标志物 - 2018-05-27
Circulation：兰峰/王永明团队合作采用碱基编辑技术治疗遗传性心律失常
该研究发现Scn5a的体内碱基编辑可拯救小鼠3型长QT综合征。
iNature - 遗传性心律失常，SCN5A，碱基编辑技术 - 2023-11-21
Ultragenyx宣布DTX401基因治疗Ia型糖原贮积病的第一组1/2期研究数据为阳性
Ultragenyx公司的DTX401（一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法）正处于1/2期临床研究治疗Ia型糖原贮积病（GSDIa）。治疗24周后，参加组1治疗的三名患者均得到显着改善。
MedSci原创 - AAV8，基因治疗，糖原贮积病 - 2019-02-22
Cell Stem Cell：病毒疗法将衰竭肝脏变成健康器官
一项日前发表于《细胞干细胞》杂志的研究表明，一种改良型病毒能通过将坏细胞变成好细胞修复病变肝脏。该疗法或许有一天能为成千上万的肝功能衰竭患者提供一条生路。在美国，每年有3.5万余人死于肝脏疾病。而这种新的病毒疗法靶向了使肝脏逐渐出现瘢痕并导致器官衰竭的肝纤维化。当被称为肝细胞的健康细胞受到酒精和疾病的损伤时，肝脏衰竭便会发生。这些细胞留下的孔隙被肌成纤维细胞填充，而肌成纤维细胞会产生来自胶原的瘢痕
《细胞—干细胞》 - 肝脏，病毒疗法 - 2016-06-12
诺华的基因疗法Luxturna获得CHMP肯定
诺华制药公司近日表示，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）对Luxturna（voretigene neparvovec）用于治疗因RPE65基因突变引起的视力丧失采取了积极意见。
MedSci原创 - 诺华，Luxturna，CHMP - 2018-09-23
STTT：暨南大学李晓江等团队发现Tau蛋白病促进脊髓依赖性产生有毒的β淀粉样蛋白
该研究首次证明了Tau蛋白病可以触发灵长类脊髓中的Aβ病理，并为Tau蛋白病的发病机制和治疗提供了新的见解。
iNature - β淀粉样蛋白，tau蛋白病 - 2023-09-24
Cell：突破！路中华/戴辑/鲍进开发靶向神经调控策略，为帕金森病干预带来新希望
该研究研究报道了一种全新的基于逆向腺相关病毒的神经调控策略，为帕金森病临床治疗提供了潜在的全新精准干预技术。
iNature - 帕金森病 - 2023-11-03
NBT：基因编辑再创“首次”，这次造福的是心脏病患者！
基因编辑技术真是让人惊喜不断！最新发表在Nature Biotechnology杂志上的一项研究中，科学家们首次利用基因编辑技术让成年猴大部分肝细胞中的一种基因“失效”，从而降低了实验动物的血液胆固醇水平。Science杂志的报道称，这一基因疗法将为心脏病患者带来希望。
生物探索 - 基因编辑，心脏病，Nature - 2018-07-12
Nature：突触可塑性调控新机制——揭秘突触囊泡的快速补充关键分子SYT3的作用
神经递质的释放受到易于释放的囊泡池（RRP）大小的限制，这些囊泡会被突触活动迅速耗尽。囊泡耗竭降低了神经递质的释放，从而降低了神经元信号的保真度。
brainnew神内神外 - 突触可塑性调控新机制，揭秘突触囊泡的快速补充关键分子SYT3的作用 - 2022-11-13
Cell：诺奖得主最新Cell论文：大量病毒存在CRISPR系统，从中挖掘更小更高效的Cas酶
在噬菌体和细菌/古菌的“军备竞赛”中，究竟有多少噬菌体进化出了自己的 CRISPR-Cas 系统，目前还缺少系统性研究。
“生物世界”公众号 - 病毒，CRISPR系统 - 2022-11-24
Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
图片来源：medicalxpress.com 近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良（DMD）的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。 DMD是男孩儿中常见的一种严重形式的肌营养不良症，主要特点为
生物谷 - 基因编辑，肌营养不良，CRISPR/Cas9 - 2016-01-05
PLos One ：ANCA阳性肉芽肿伴多血管炎中的低补体血症与肾脏存活率降低相关
GPA或MPA诊断时C3和/或C4水平低的低补体血症可能导致了更差的生存率和肾脏预后。
MedSci原创 - 肉芽肿伴多血管炎，低补体血症，肾脏，生存率 - 2018-04-07
年度巨献—2016年HIV研究领域的创新性突破疗法
长期以来，科学家们都在不遗余力地研究寻找治疗HIV的创新性疗法，随着研究的不断深入，免疫疗法、基因疗法等等多种疗法在治疗，甚至治愈HIV感染上都展现出了巨大的潜力，2016年即将过去，崭新的2017在向我们招手，在过去的一年里，科学家们在艾滋病疗法研究领域又有哪些创新性的结果呢？请跟随小编的脚步，慢慢来学习！ 【1】Nat Genet：利用CRISPR鉴定出潜在的HIV治疗靶标
生物谷 - HIV，疗法，CRISPR，CAR-T，抗体疗法，实验性药物 - 2016-12-22
杨仁池教授：从长效凝血因子和非因子治疗到基因治疗，血友病治疗正走向治愈
在辞旧迎新之际，梅斯医学对中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授进行了采访，一起回顾一下关于血友病治疗进展以及对未来的展望。
MedSci原创 - 血友病，基因治疗，长效凝血因子，非因子治疗 - 2024-01-09
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