丙型肝炎直接抗病毒药物临床试验评价专家建议
近年来，丙型肝炎直接抗病毒药物(DAA)的研究开发已进入快速发展阶段，不断有新药获准上市。目前国内已有越来越多的临床医师和医疗单位在不同程度上参与DAA的药物临床试验工作，但国内尚无相关指南或规范，为使这方面的工作更规范、更符合国内新药评价的要求并与国际接轨，“重大疾病新药临床评价研究综合技术平台建设”课题组就丙型肝炎DAA的新药临床试验的相关问题进行了广泛讨论，并参考国内外相关文献，形成了《
中华肝脏病杂志 - 肝炎病毒，丙型，直接抗病毒药物 - 2016-05-11
Vertex揭示了在首批接受CRISPR/Cas9基因编辑疗法患者中激动人心的数据
Vertex及其合作伙伴CRISPR Therapeutics公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001治疗的前两名患者的初步阳性数据。令人印象深刻的数据表明，这两名患有严重血红蛋白病，分别为依赖输血的β地中海贫血（TDT）和严重的镰状细胞病（SCD）的患者很可能可以通过该疗法被治愈。
MedSci原创 - Vertex，CRISPR，/，Cas9，基因编辑疗法，严重血红蛋白疾病 - 2019-11-23
Vertex和CRISPR Therapeutics的镰状细胞基因疗法已获得PRIME称号
Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的CRISPR / Cas9基因疗法CTX001已获得欧洲药物管理局的优先药物（PRIME）称号。
MedSci原创 - CRISPR/Cas系统，镰状细胞血症，CRISPR-Cas，CTX001，PRIME称号 - 2020-09-28
诺华与 Precision合作开发潜在的镰状细胞性贫血基因治疗
Precision BioSciences 已与诺华达成独家全球体内基因编辑研发合作和许可协议。两家公司将致力于开发治疗镰状细胞病和β-地中海贫血等血红蛋白病的潜在疗法。
MedSci原创 - 镰状细胞性贫血 - 2022-06-23
J HEPATOL：博赛泼维药物组合治晚期纤维化/肝硬化安全有效
源自丙型肝炎病毒（HCV）基因1型的晚期纤维化/肝硬化的患者，对聚乙二醇干扰素-利巴韦林联合博赛泼维（Boceprevir）有时会有持续的病毒学应答
J HEPATOL - 博赛泼维，聚乙二醇干扰素，利巴韦林，丙型肝炎，肝硬化 - 2012-12-11
Cell Chem Biol：科学家成功利用模拟进化的方法来治疗癌症
最近，一项刊登于国际杂志Cell Chemical Biology上的研究报告中，来自维多利亚大学等机构的研究人员通过研究开发了一种新型的化疗方法来专门靶向作用癌细胞。这种化疗方法是一种具有高度靶向性的方法，其能够对癌症患者进行有效治疗，同时副作用还较小。 研究者David Ackerley教
生物谷 - 模拟进化，癌症，前体药物，PR-104A，PET扫描 - 2017-03-08
丙肝治疗步入短周期高治愈率时代
长期以来，我国都是以干扰素联合利巴韦林（PR疗法）为标准的丙肝治疗方案。但是PR疗法需要注射用药，治疗时间长，副作用大，治愈率仅为44%～70%。
科学网 - 丙肝治疗，短周期高治愈率 - 2017-12-04
【盘点】生殖健康研究小结
【1】Lab Invest：视网膜相关孤核受体α（RORα）缺陷表现出睾丸形态缺陷 https：//www.nature.com/articles/s41374-019-0299-5视网膜相关孤核受体（已报道的睾丸中转录因子）在睾丸功能中的作用仍旧不清楚。最近，有研究人员在RORα缺陷小鼠中，使用光学、电子显微镜和免疫组化染色对睾丸结构的变化进行了定性和定量分析。研究发现，变异小鼠睾丸中最为明
MedSci原创 - 生殖健康 - 2019-09-26
张曦教授：去甲基化药物维达莎®在急性髓系白血病中的应用
2019中国血液病大会于5月24日～26日在武汉隆重召开，会议由中国医师协会、中国医师协会血液医师分会、中国医疗保健国际交流促进会血液学分会联合主办，华中科技大学同济医学院附属协和医院和北京大学血液病研究所承办。会议立足国内进展、锁定学术前沿，来自中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院的张曦教授结合急性髓系白血病（AML）的最新相关研究，针对阿扎胞苷治疗老年AML患者的相关问题展开了深入讲解。
肿瘤资讯 - 维达莎®，急性髓系白血病 - 2019-05-28
PNAS：利用“睡美人”基因传输系统来开发抵御真菌性感染的新型疗法
近日，刊登在国际杂志PNAS上的一篇研究论文中，来自德克萨斯大学安德森癌症研究中心的研究人员利用睡美人基因（转座子）传输系统成功地对T细胞进行了修饰，旨在开发抵御侵袭性曲霉属真菌引发的致命性感染。目前这种基因疗法已经成功用于识别和肿瘤相关的抗原，研究者在临床研究中也首次利用睡美人基因（转座子）对免疫系统的T细胞进行了修斯和来攻击特殊类型的白血病细胞和淋巴瘤细胞。研究者Laurence Coop
生物谷 - 真菌性感染 - 2014-07-11
聚焦慢性丙型肝炎“三联”抗病毒治疗
在第62届美国肝病研究学会（AASLD）年会期间，举行了“迎接新挑战，开创丙肝治疗新纪元”专题研讨会，给与会者带来了抗丙型肝炎病毒（HCV）治疗研究的最新成果。会议由美国北加州大学肝病中心主任菲尔德（Fried）主持，多位国际知名专家进行了主题演讲。现将会议精华呈现给读者。 优化三联方案的患者选择 讲者：美国圣路易斯大学 培根 （Bacon） 教授 慢性丙型肝炎抗病毒治疗已走
中国医学论坛报 - 丙型肝炎，抗病毒治疗，HCV - 2012-02-04
Clin Cancer Res：辅助转移性三阴性乳腺癌预后分析
对极少量的细胞的检测技术的发展，使得如今基于血液样本的分析能够提供比以往更加可靠的、可计量的数据，尤其是提供了一幕崭新的视野：循环肿瘤细胞的基因组分析能力。
MedSci原创 - 乳腺癌 - 2014-12-26
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