Circulation：野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心衰研究
由于野生型转甲状腺素淀粉样变性（ATTRwt）引起心脏衰竭是老龄化人群发病率和死亡率的一个被低估的原因。这项研究的目的是检查疾病的特性和在一项大的ATTRwt队列研究的表征结果。
MedSci原创 - 野生型转甲状腺素淀粉样变性，心衰 - 2015-12-16
《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病
与历史安慰剂组相比，Eplontersen治疗组表现出显著降低的转甲状腺素蛋白浓度、较少的神经病损害和较好的生活质量变化。
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01
NEJM：CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性
在小型遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者中，NTLA-2001仅与轻度不良事件相关，并通过靶向敲除TTR可降低血清TTR蛋白浓度。
MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR-Cas9，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-05
2021 临床实践建议：转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性的诊断和管理
心脏淀粉样变性（CA）是一种浸润性限制性心肌病，主要是由于错误折叠蛋白形成的淀粉样纤维沉积在心脏间质引起。常见的CA类型包括轻链淀粉样变性和转甲状腺素淀粉样变性。本文主要针对转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变
Heart Fail Rev . 2021 Jan 15. - 心脏淀粉样变性 - 2021-01-24
EUR HEART J：野生型甲状腺素运载蛋白——心脏淀粉样变性的临床特征
野生型甲状腺素运载蛋白淀粉样变性(ATTRwt)主要被认为是一种以老年男性为主的疾病，其特征为向心性左心室（LV）肥厚、残留的左心室射血分数（LVEF）和低的QRS电压。
MedSci原创 - ATTRwt，心脏淀粉样变性，心室肥大 - 2017-06-25
JAHA：神经激素阻断与甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性患者生存率无关
使用神经激素阻滞剂与转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性患者的存活率无关。对于整个队列，停用βB治疗可能与提高患者生存率有关。但需要更多的研究来证实这些结果。
MedSci原创 - 生存率，神经激素阻断，甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性 - 2021-11-04
NEJM：转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者Patisiran治疗疗效分析
转甲状腺素淀粉样变性，也称为ATTR淀粉样变性，是一种进行性、衰弱性和致命性疾病。在这项试验中，在12个月的时间内给予Patisiran导致ATTR心脏淀粉样变性患者的功能得以保留。
MedSci原创 - Patisiran，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-10-26
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）：症状与体征，流行病学，病因，诊断与治疗
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA），也称为ATTR-CM，属浸润性心肌病变，是除免疫球蛋白轻链心脏淀粉样变（immunog
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-09-25
NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性
2021年06月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/
MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-08
《转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗中国专家共识》解读及诊断路径更新
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(ATTR-CA)是转甲状腺素蛋白(TTR)在心肌间质沉积所致，临床主要表现为心力衰竭和心律失常，严重影响患者的生活质量和生存率。由于该病表现缺乏特异性、既往缺乏无创性确诊手
罕见病研究 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-03-03
Tafamidis符合甲状腺素心肌病III期试验的主要目标
辉瑞近日宣布，Tafamidis的III期临床试验（ATTR-ACT）结果显示，与安慰剂相比，Tafamidis可显著降低甲状腺素心肌病患者的全因死亡率和心血管相关住院率。
MedSci原创 - Tafamidis，甲状腺素心肌病，安慰剂 - 2018-04-03
Eur Heart J：早期心脏转甲状腺素淀粉样变的特征和自然病程
I期的ATTR-CM患者可根据诊断时NT-proBNP浓度和利尿剂需求进一步进行分层。尽管短期和中期生存率良好，但Ia期ATTR-CM患者心血管疾病发病率显著升高。
MedSci原创 - 特征，自然病程，早期心脏转甲状腺素淀粉样变 - 2022-05-26
JAHA：转甲状腺素型心脏淀粉样变性的多器官功能障碍及预后
心脏和非心脏生物标志物异常在ATTR-CA患者中十分常见，这反映了ATTR-CA的复杂性和多面性，广泛的生物标志物仍然与死亡率独立相关。需要临床试验来明确生物标志物异常是否代表可改变的危险因素。
MedSci原创 - 预后，多器官功能障碍，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2024-02-10
2024 专家建议：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的诊断和治疗
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种罕见的、多系统的、进行性的、致命疾病，以多神经病变为主要表现。本文主要针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的识别、监测和治疗提供专家建议。
Muscle Nerve - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2024-01-05
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）
hATTR淀粉样变性 - 2023-09-25
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