Vertex的囊性纤维化药物Trikafta取得了令人瞩目的成功结果
Vertex宣布了Trikafta用于治疗12岁以上的特定类型囊性纤维化（CF）的两项III期研究（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）的阳性结果
MedSci原创 - Vertex，囊性纤维化药物，Trikafta - 2019-11-03
Vertex的VX-445三联组合方案治疗囊性纤维化的III期研究达到主要终点
Vertex制药公司在本周三（2019年3月6日）宣布，研究性新药VX-445与ivacaftor和tezacaftor结合的三联方案治疗囊性纤维化（CF）患者的两项III期研究均符合其主要终点。
网络 - 囊性纤维化，VX-445，Vertex - 2019-03-07
Vertex新的三联组合治疗囊性纤维化，3期临床大获成功
自2012年推出Kalydeco以来，总部位于马萨诸塞州波士顿的Vertex公司在囊性纤维化（CF）治疗方面一直处于领先地位。全球CF患者约75000人，其目前的Kalydeco，Orkambi和Symkevi组合只能治疗这一总数的一半，Vertex公司的最终目标是治疗所有的CF患者。
MedSci原创 - Vertex，三联组合，囊性纤维化，3期临床 - 2019-06-02
FDA批准Trikafta用于治疗CFTR基因突变的囊性纤维化患者
美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vertex的Trikafta（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）用于治疗囊性纤维化（CF）。
MedSci原创 - FDA，Trikafta，CFTR基因突变，囊性纤维化 - 2019-10-22
年终盘点：2018年NEJM杂志重磅级突破性研究成果
2018年NEJM杂志发表了很多非常有意义的重磅级研究成果，比如,免疫治疗为三阴性乳腺癌带来新希望,DNA测序可预测一线结核药物的敏感性 …… 今年NEJM上还有哪些亮点研究呢？跟小M一起来看吧！ 【1】神药折戟！阿司匹林在糖尿病患者的一级预防中无用阿司匹林在冠心病二级预防中的作用毋容置疑。糖尿病与心血管风险增加有关，但是阿司匹林在糖尿病但无冠心病的患者中使用是否可获益目前还尚不清楚
MedSci原创 - NEJM，年终盘点 - 2018-12-19
欧洲药品管理局的6月会议要点：建议批准八种药物
在欧洲药品管理局（EMA）人用药物委员会（CHMP）的6月会议上，一共推荐了8种药物。
MedSci原创 - 骨质疏松症，imlifidase，欧洲药品管理局的人类药物委员会，Remdesivir，Kaftrio - 2020-06-26
全球最具价值潜在性TOP5重症候选药
Evaluate Pharma的一份最新报告预测并评估了至2024年将成为全球最具市场价值的十大潜在重磅疾病晚期治疗药物。以下将为大家盘点全球最具价值潜在性TOP5重磅晚期畅销药。
生物探索 - 价值，重症，药品 - 2019-06-21
2018年FDA批准的临床试验进展的新药汇总
新药和生物制品的提供常常意味着为患者提供新的治疗方案，从而促进公众的健康保健，而FDA的药物评价和研究中心（FDA’s Center for Drug Evaluation and Research，CDER）在帮助推进新药开发方面发挥关键作用。每年，CDER都批准许多新药和生物制品，其中一些产品是创新的新产品，以前从未在临床实践中使用，而一些产品是与先前批准的产品相同或相关，这些药品将进
MedSci原创 - 新药，FDA，2018 - 2018-12-19
那些针对罕见病的重磅药
Acalabrutinib是 BTK 的一种选择性不可逆抑制剂（acalabrutinib 与靶标上的 Cys481共价结合），用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病 (TTR-FAP)。
网络 - 孤儿药，罕见病 - 2023-03-16
2017最有可能出彩的临床试验们
2016年，我们看到了不少令人瞩目的新药研发范例。就拿刚过去的12月来说，12月14日，Clovis的PARP抑制剂Rubraca获批上市，治疗带有BRCA基因突变的经治晚期卵巢癌患者；圣诞前夕，Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。这些新药的上市，离不开临床试验中令人振奋的结果。是这些临床试验决定了研发人员多年的
药明康德 - 临床试验，出彩 - 2017-01-24
2021年度十大医疗创新榜单出炉
近日，全球顶级医疗中心克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）评选出了“2021年度十大医疗创新”。
医谷网 - 偏头痛，血红蛋白病 - 2020-10-15
FDA 2019：批准45款新药，9款生物类似药
美国FDA的药物评估与研究中心（CDER）已经批准42款新药，9款生物类似药，3款在路上，而生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月，预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年，2019年会是FDA批准新药数量最低的一年，但质量不差，比如Skyrizi、Zolgensm
MedSci - FDA，新药 - 2019-12-24
克利夫兰发布2021年十大医疗创新产品
今天，由克利夫兰医学中心在线举办第18届年度医疗创新峰会，揭晓2021年十大医疗创新产品。专家们选出了十个有望在明年产生影响的突破性医疗设备和治疗方法，这些改变医学的创新，会改变无数患者的人生，按预期
MedSci - 十大，克利夫兰，十大医疗突破 - 2020-10-07
中国研究入选《新英格兰医学杂志》评选的2018重要NEJM论文
医学不断向前发展，2018年也不例外。《新英格兰医学杂志》发表的许多文章改变了我们的观点，其中一些文章的坚实证据甚至改变了我们的做法。如果要永远站立在医学最前沿，您有必要了解这些“颠覆性”文章。以下是2018年的一些颠覆性文章。在我们的职业生涯中，过去的很长一段时间我们都在告诉发生过心肌梗死或卒中等主要心血管事件的患者，每日服用约82 mg阿司匹林有助于预防心梗或卒中复发。而且因为我们觉得这一干预
MedSci原创 - 新英格兰医学杂志 - 2019-01-11
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