STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩
因为一种遗传缺失导致脊髓运动神经元渐进性破坏，大多数的脊髓性肌萎缩（SMA）的患儿永远都不能够跳绳、捉迷藏或甚至是行走。通过纠正患者干细胞中的这一突变，意大利的科学家们在一种小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。 “这是一个
STM - 研究 - 2013-01-25
PLoS One：褪黑素在预防年龄相关听力损失中的作用
年龄相关的听力损失（ARHL）是听觉系统老化的结果。ARHL中细胞死亡最清楚的机制为由于活性氧种类产生的增加导致的细胞凋亡。据此，有研究人员假设由于褪黑素具有高度的抗氧化能力和在线粒体中的作用，认为能够预防或者延迟外毛细胞的功能异常（HCD）。最近，有研究人员在一个易感的小鼠C57BL/6J模型中评估了ARHL过程中，褪黑素对HCD功能异常的预防作用情况。研究人员将C57BL/6J动物分成2个组：
MedSci原创 - 褪黑素，听力损失，细胞凋亡 - 2020-03-02
FDA批准美国WorldMeds的B型肉毒杆菌MYOBLOC注射治疗慢性流涎
WorldMeds宣布美国食品和药物管理局（FDA）批准其MYOBLOC（rimabotulinumtoxinB）注射剂的补充生物制剂许可申请（sBLA）用于治疗成人慢性流涎。
MedSci原创 - FDA，WorldMeds，B型肉毒杆菌，MYOBLOC，慢性流涎 - 2019-08-27
Clin Cancer Res：靶向治疗胰腺神经内分泌肿瘤新药物---PI3K蛋白
Bellvige生物医学调查研究所(IDIBELL)的研究人员Mariona Graupera博士称：PI3蛋白激酶(PI3K)抑制剂对胰腺神经内分泌肿瘤(PanNETs)具有潜在的治疗希望。这项研究发表在《Clinical Cancer Research》杂志上，该研究为人们提供了PI3K作用于癌症的重要信息并开启了治疗胰腺神经内分泌肿瘤和其它类型癌症的新方法。 胰腺神经内分泌肿瘤通常
生物谷 - 神经内分泌，肿瘤新药物 - 2016-06-22
你真的需要每天走10000步吗？
如果你最近对健康追踪器比较感兴趣，那你肯定对那些唠唠叨叨的消息提醒不陌生，不停的提醒你每天要走到10000步。但这个大概的数字是哪里来的呢？它是衡量我们每天要进行多少运动的准确数据吗？正如本杰明皮尼罗在科技报道中指出,10000步的数量实际上是可以追溯为1964年营销活动的结果。在东京奥运会那年掀起了一股骑行的运动狂潮，一家名叫Yamasa Tokei的公司开发了一个计步器叫Manpokei。直译
MedSci原创 - 走路，运动 - 2016-02-04
J AFFECT DISORDERS：40至59岁乳腺癌患者易患抑郁症
先前的研究的结果发现通过辅助化治疗包括化疗、放疗、选择性雌激素受体调节剂(如三苯氧胺),第三代芳香化酶抑制剂(AIs;例如阿那曲唑、曲唑或依西美坦),和单克隆抗体(如trastuzumab)抑郁症在乳腺癌幸存者中的患病风险的结果不一致。因此我们以人群为基础在乳腺癌患者中接受辅助治疗后抑郁症的发病风险。 我们从台湾医疗保险研究数据库（NHIRD）中选择了36586名乳腺癌患者进行了一项回顾性研究
MedSci原创 - 乳腺癌，抑郁症 - 2015-04-29
这些只能治疗一名患者的疗法，或将带来个体化医疗的新时代
她们的故事登上了顶尖学术杂志《科学》，也在《纽约时报》上牵动了成千上万读者的心。她们的故事是患者追寻挽救生命的一线希望的故事，也是创新治疗模式展现潜力的故事。如今她们的成功案例可能带来一个崭新的个体化疗法时代。她们的名字是米拉（Mila）和杰姬（Jaci）。
药明康德 - 罕见病，个体化疗法 - 2019-10-11
PTC杜氏营养肌不良症药物被拒
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna（ataluren）被FDA拒绝受理。Translarna已经在欧盟有条件上市，但如果三期临床失败仍可能被撤市。在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显着改善DMD儿童6分钟走，但PTC认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。PTC前总经理说她不能肯定Translarn
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02
Nature：疾病中肌肉再生增加或导致TDP-43的有害积聚
本周《自然》在线发表的一篇论文TDP-43 and RNA form amyloid-like myo-granules in regenerating muscle报道称，蛋白质TDP-43会在正常的肌肉生长和再生过程中积聚并发挥功能性作用。
科技日报 - TDP-43，肌肉再生，神经肌肉疾病 - 2018-11-03
五篇基础的SCI，申请2018年国自然(NSFC)够不够？
群里近期比较活跃，当然也经常有医生朋友咨询我们：老师，我有五篇基础的SCI，申请国自然(NSFC)够不够，有希望吗？这个问题，其实也比较容易回答，不过要分几种情况，我们逐一列出：
解说国自然 - SCI，申请，国自然(NSFC) - 2017-12-23
让渐冻人通过呼吸说话：16岁的印度男孩发明替代性沟通设备TALK
全球有1.4%的人群（相当于德国人口）存在发展性障碍，比方说不久前兴起的冰桶挑战筹款运动针对的渐冻人（ALS）、闭锁综合症（LIS）等，著名的英国科学家霍金就是一位渐冻人。
36氪 - 渐冻人，TALK设备 - 2014-09-16
Neuron：治疗亨廷顿氏病的新希望
在亨廷顿氏病动物模型中，通过调整一个关键信号蛋白的水平，研究人员能够改善运动功能和脑畸形，亨廷顿氏病是严重的神经变性疾病的一种形式。新的研究结果可能为这种致命疾病奠定新的治疗基础。 这项研究显示了对于亨廷顿氏病发展至关重要的生物途径，研究负责人Beverly L. Davidson博士说：我们的动物结果开启了研发潜在疗法的新希望。她补充说，恢复这些微妙生物过程的平衡或可治疗其他神经系统疾病如肌萎
生物谷 - 亨廷顿氏病 - 2015-01-08
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