aav相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

Hepatology：HNF4α激活是终止肝脏再生的必要条件

肝细胞核因子4α（HNF4α）对肝脏分化至关重要。最近的研究强调了它在抑制肝细胞增殖和抑制肿瘤方面的作用。然而，HNF4α在肝脏再生（LR）中的作用尚不清楚。我们推

MedSci原创 - 肝脏再生 - 2020-07-13

Diabetologia：Akap1缺陷通过NDUFS1介导的线粒体功能障碍和细胞凋亡加剧了小鼠糖尿病性心肌病

糖尿病心肌病的特点是氧化损伤和线粒体功能障碍增加，进而导致糖尿病患者心力衰竭的风险增加。

MedSci原创 - 糖尿病，细胞凋亡 - 2020-07-20

Circulation：OSM受体gp130参与调控心肌细胞增殖和心脏再生

心血管疾病高死亡率的主要原因是心肌细胞损伤后无法自我更新修复。补充功能性的心肌细胞以进行心脏修复是一种有前途治疗方案，但目前我们对心脏再生的细胞和分子机制尚未完全明确。

MedSci原创 - 心脏再生，OSM，心肌细胞损伤，gp130，心肌细胞增殖 - 2020-07-01

Biogen以27亿美元与基因编辑公司Sangamo签署协议，再次在阿尔茨海默氏病领域巨额投资

Biogen在阿尔茨海默氏病领域进行了另一笔巨额投资，与基因编辑公司Sangamo签署了3.5亿美元的前期协议，以获得针对tau蛋白ST-501药物的权利。

MedSci原创 - Biogen，27亿美元，基因编辑，Sangamo，阿尔茨海默氏病，巨额投资 - 2020-03-02

Ann Rheum Dis：利妥昔单抗的个体化定制与固定时间表方案维持ANCA相关性血管炎缓解的比较

利妥昔单抗的个体化定制和固定时间表方案的AAV复发率无显著差异。个体化定制组患者的利妥昔单抗输注次数较少。

MedSci原创 - ANCA，ANCA相关性血管炎，利妥昔单抗，给药方案 - 2018-04-26

基因疗法治疗充血性心衰：NAN-101的I期临床试验已开始

临床阶段的腺相关病毒（AAV）基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）今日宣布，NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。

MedSci原创 - 充血性心衰，NAN-101，基因疗法，PP1 - 2020-02-05

Nature：治疗脑肿瘤新策略——突破脑屏障，对肿瘤实行免疫监视！

众所周知，脑屏障可以保护人脑，防止危险病原体进入。而胶质母细胞瘤是成人颅内最常见的恶性肿瘤，目前尚无非常有效的治疗方法，临床治疗主要是手术切除，再辅以放化疗，但预后生存率仅为18个月，因此探索新的治疗途径非常重要。

生物探索 - 脑肿瘤，脑屏障，血管内皮生长因子C - 2020-01-18

【盘点】NEJM 12月原始研究第一期汇总

新的一项研究中，研究人员给10名因子IX促凝活性为正常值2%或以下的男性血友病B患者输注经生物工程改造的衣壳、肝特异性启动子和因子IX Padua（因子IX-R338L）转基因组成的单链腺相关病毒（AAV

MedSci原创 - 2017-12-07

油酸可防高血压左室肥厚和纤维化！阜外医院陈敬洲等Hypertension杂志发文

阜外医院陈敬洲教授研究团队发现，油酸（oleic acid，单不饱和Omega-9脂肪酸）可能有助于预防高血压患者左室肥厚和纤维化。研究者认为，补充油酸可考虑作为高血压患者预防左室肥厚和纤维化的一种新方法。油酸，是一种单不饱和脂肪酸，几乎存在于所有的植物油和动物脂肪中，在橄榄油、棕榈油、花生油等中含量较丰富。单不饱和脂肪酸具有调节血脂、降低胆固醇作用，还可减轻氧化应激和过度炎症反应。研究者发现，在

中国循环杂志 - 高血压左室肥厚 - 2020-01-17

张宇辉教授：ESC2015心衰领域临床研究点评

2015欧洲心脏病学会年会（ESC2015）专题报道 2015年欧洲心脏病学会(ESC)年会在心衰领域主要有4项随机对照研究结果公布，整体上为阴性或中性，似乎并不让人振奋。但非阳性的结果其实同样重要，给我们带来更多的是对相应领域的评价或治疗手段对心衰患者利弊的深度反思，也更激发对未知领域的探索。这些研究在设计和实施上总体是严谨的并具有一定的创新性，且耗费巨大，同样值得我们去学习和尊重。

中国医学论坛报 - ESC2015，心衰领域临床研究点评 - 2015-09-10