关注罕见病“地中海贫血症”：FDA授予Mitapivat孤儿药称号
制药公司Agios今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予丙酮酸激酶-R（PKR）活化剂mitapivat治疗地中海贫血的孤儿药称号。
MedSci原创 - 地中海贫血症，Mitapivat - 2020-06-09
FDA 批准 Beti-Cel 基因治疗儿科和成人输血依赖型 β-地中海贫血
FDA 批准betibeglogene autotemcel用于β-地中海贫血并需要定期输注红细胞的儿科和成人患者。
MedSci原创 - 基因治疗，β-地中海贫血 - 2022-08-25
INT J LAB HEMATOL：常见β-地中海贫血突变特征的高凝状态
β-地中海贫血中的凝血活化是多因素的，最有可能是磷脂酰丝氨酸（PS）暴露于红细胞表面的结果。研究员检测了携带常见地中海突变的β-地中海贫血（BTT）患者中红细胞的PS暴露和促凝血活性的程度。
MedSci原创 - β-地中海贫血，高凝状态 - 2017-04-12
Celgene的Reblozyl成为美国针对β地中海贫血的首个治疗药物
Celgene周五表示，FDA已批准Reblozyl（luspatercept-aamt）用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的β地中海贫血成人患者。据该公司称，该决定标志着美国已经批准了针对β地中海贫血的第一种治疗药物。
MedSci原创 - Celgene，Reblozyl，β地中海贫血，首个治疗药物 - 2019-11-09
Blood：抗ERFE抗体可阻断铁调素抑制，减轻地中海贫血
抗ERFE N-末端抗体可抑制Wpo诱导的铁调素抑制，减轻贫血小鼠的铁积累和贫血。
MedSci原创 - ERFE，BMP6，铁调素，铁负荷，地中海贫血 - 2020-01-04
Blood：促进红细胞生成联合铁限制可明显改善β-地中海贫血的贫血
增加促红细胞生成素的敏感性或活性可改善β-地中海贫血的促红细胞生成；红系刺激剂与红系铁限制剂联合使用可纠正β-地中海贫血的贫血。
MedSci原创 - β-地中海贫血，Tmprss6-ASO，促红细胞生产素，Tfr2 - 2020-06-19
非输血依赖型地中海贫血诊断与治疗中国专家共识（2018年版）
依据临床表现，地贫分为重型地贫和非输血依赖型地贫(NTDT)。NTDT是指一组不需要输血或者仅在感染、手术、妊娠、生长发育迟缓等特殊情况下需要输血的地贫类型，包括不需要输血的地贫α-地贫携带者、轻型β-地贫、HbC/β-一地贫)、偶尔需要输血的地贫(缺失型HbH病、轻度异常血红蛋白E/β-地贫)、需要间歇性输血的地贫(非缺失型HbH病、中间型β-地贫、中度异常血红蛋白E/β-地贫)。
中华血液学杂志.2018,39(9):7 - 地中海贫血 - 2018-12-22
European Radiology：CMR，实现重型地中海贫血患者的早期、无创风险分层！
研究发现， 晚期钆增强（LGE）CMR可以无创地检测局灶性/替代性心肌纤维化。
MedSci原创 - CMR，地中海贫血 - 2023-01-12
2024 BSH指南：地中海贫血综合征患者受孕和妊娠的管理
地中海贫血综合征是一系列疾病，从严重的输血依赖病症到更为多变的病症。本文主要针对地中海贫血综合征患者受孕和妊娠的管理提供指导建议。
Br J Haematol - 地中海贫血综合征 - 2024-05-11
Blood：靶向骨髓壁龛可挽救β-地中海贫血受损的造血干细胞功能
β-地中海贫血的HSC自我更新能力受损，是因为持续处于改变的BM微环境中所造成的。 纠正HSC-基质壁龛交联可通过体内再激活PTH信号恢复地中海贫血的HSC功能。
MedSci原创 - 骨髓微环境，HSCs，β-地中海贫血 - 2020-05-03
新冠肺炎疫情期间输血依赖型地中海贫血患儿输血现状及影响因素分析
探讨新冠肺炎疫情期间输血依赖型地中海贫血（transfusion-dependent thalassemia, TDT）患儿输血现状及影响因素，为实施干预措施提供依据。
右江医学 - 输血依赖型地中海贫血 - 2022-12-06
二甲双胍新疗效：治疗镰状细胞病和β地中海贫血
【使用治疗2型糖尿病的药物战斗镰状细胞病】镰状细胞病和血液疾病β地中海贫血影响超过180，000美国人和数百万世界各地的人。
来宝网 - 转化医学 - 2017-01-12
EJP：β-地中海贫血铁过载患者的维生素D水平与左心室功能
结果观察到铁蛋白升高与维生素D水平降低相关，而维生素D水平降低反过来影响这些患者的心功能。
MedSci原创 - 维生素D，地中海贫血，心功能 - 2023-03-10
2014 TIF 输血依赖性地中海贫血(TDT)管理指南（第3版）
国际地中海贫血联合会官网 - 贫血 - 2014-10-14
2013AHA 心血管功能和重度地中海贫血治疗共识声明
Circulation. June 17, 2013; - AHA，贫血 - 2013-06-17
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