罕见病药物「依库珠单抗」在华收获里程碑进展，为罕见病治疗提供新选择
作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的处方药物，此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步。
梅斯医学 - 依库珠单抗，罕见病药物 - 2022-08-31
国际垂体协会《库欣病的诊断和管理共识（更新版）》解读——药物篇
库欣病是内源性库欣综合征最常见的病因，是垂体促肾上腺皮质激素腺瘤导致高皮质醇血症的临床综合征。由于高皮质醇血症的持续存在，库欣病患者可以出现满月脸、水牛背、向心性肥胖、代谢障碍等临床表现。对于库欣病，
中国全科医学 - 库欣病 - 2022-08-23
国际垂体协会《库欣病的诊断和管理共识（更新版）》解读——诊断篇
库欣病是以高皮质醇血症为特征的内源性库欣综合征最常见的病因，是由分泌促肾上腺皮质激素（ACTH）的垂体腺瘤引起的临床综合征。库欣病过度分泌的ACTH刺激双侧肾上腺皮质增生并引起高皮质醇血症，可导致电解
中国全科医学 - 库欣综合征 - 2022-05-24
Clin Endocrinol：伽马刀用于治疗持续性肢端肥大症和库欣病
伽马刀放射治疗（GKRS）常用于肢端肥大症或库欣病（CD）复发或术后残留病灶的患者。垂体功能减退是GKRS治疗后最常见的副反应。但因为缺乏相关的长期随访的研究，人们对肢端肥大症或库欣病术后垂体功能减退的危险性认识不足。本文研究人员报道了肢端肥大症或库欣病接受GKRS治疗后出现垂体功能减退的长期风险。研究人员在IRB批准的数据库中找到了从1989年到2008年在弗吉尼亚大学接受GKRS治疗的所有肢端
MedSci原创 - 伽马刀，肢端肥大症，库欣病，垂体功能减退 - 2016-05-24
Clin Infect Dis：复旦大学研究发现艾滋病病毒储存库有望“缩小”
复旦大学卢洪洲课题组，通过对127例已经接受抗病毒治疗的艾滋病病毒（HIV）感染者进行研究后发现，感染者在治疗前血浆中的加氧环化酶（IDO）活性高低可以预测患者治疗后HIV储存库的大小，活性越高，储存库越大，且在抗病毒治疗后活性较高的患者体内的HIV储存库依然较高。
科学网 - 艾滋病，病毒库 - 2018-08-15
J Rheumatol：古塞库单抗治疗银屑病关节炎的安全性
银屑病是一种比较常见且严重的皮肤病，生物制剂古塞库单抗是一种靶向白介素23的全人源化单克隆抗体，能对白介素23起到抑制作用，有效缓解银屑病，该药目前获批用于治疗中度至重度斑块性银屑病。
MedSci原创 - 银屑病关节炎，安全性，古塞库单抗 - 2021-09-01
Lancet haematol：硼替佐米治疗特发性多中心Castleman病的长期安全性
基于持久的疗效和安全性，硼替佐米被国际共识推荐为特发性多中心Castleman病的一线治疗。本研究旨在评估硼替佐米在长达6年治疗期间的长期安全性和疗效。
MedSci原创 - 特发性多中心Castleman病，硼替佐米，安全性 - 2020-02-04
J Endocrinol：中国扬州大学糖尿病研究新突破，来氟米特可将血糖恢复正常
根据发表在《内分泌学杂志》上的研究发现，来氟米特作为类风湿关节炎治疗中的活性代谢物，可以抑制一种影响小鼠胰岛素受体信号的蛋白质，从而使抗炎药物成为治疗2型糖尿病的潜在有效药物。
Healio - 糖尿病 - 2018-03-05
高血压常用药维拉帕米竟可玩转糖尿病！
1型糖尿病（T1D），原名胰岛素依赖型糖尿病，起病比较急剧，患者体内胰岛素绝对不足，容易发生酮症酸中毒，必须用胰岛素治疗才能获得满意疗效，否则将危及生命。但是，由于怕疼、恐针等原因，许多患者未能每日一次或两次按时注射，对健康造成严重影响，而口服胰岛素由于药物利用率等问题未曾问世，因此，科学家们试图找寻可协助胰岛素治疗糖尿病的途径。
转化医学网 - 1型糖尿病，胰岛素，维拉帕米 - 2018-07-11
依库珠单抗纳入医保目录，可治疗PNH、aHUS、gMG三种罕见病！
今日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称《医保目录》），并将于2024年1月1日起正式实施。作为全球首个C5补体抑制剂，
网络 - 依库珠单抗 - 2023-12-14
国家药监局：临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市
近日，国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）
国家药监局官网 - 药监局，临床，罕见病 - 2018-09-05
国内首个儿童罕见病临床研究项目启动，拟构建基因组数据库
3月10日，儿童罕见病诊断领域启动了国内首个临床研究项目，将系统地评估全基因组测序在不明原因智力落后或发育迟缓、多发畸形等罕见未确诊儿童患者中的应用指征及诊断效果，通过临床表型和基因型关联统计分析中国人自己的临床应用和共识，进一步规范和指导全基因组测序在儿科临床应用、实验室的检测及报告，并构建中国儿童遗传疾病检测基因组数据库。
澎湃新闻 - 儿童，罕见病，临床 - 2018-03-10
EASD 2014：卡米洛·高尔基奖获得者演讲：糖尿病神经病变
当地时间9月16日，EASD 2014将第29届卡米洛·高尔基（Camillo Golgi）奖授予英国谢菲尔德大学的所罗门·泰斯法耶（Solomon Tesfaye）教授，以表彰在他在糖尿病神经病变领域所作出的杰出贡献
全科医学周刊 - 糖尿病神经病变，Tesfaye，生物标志物，滋养血管 - 2014-09-22
2016 中国帕金森病及运动障碍疾病临床大数据库建设专家共识
为规范化﹑标准化地建立我国帕金森病及运动障碍疾病临床大数据库系统,更好地开展研究,学组根据国内外帕金森病及运动障碍疾病临床数据库的最新进展,结合我国实际情况,制定了此专家共识。标准化﹑规范化的临床数据采集内容是建立在帕金森病及运动障碍疾病临床大数据库的基础,并将有利于各研究中心的交流和合作。
中华神经医学杂志.2016,15(7):649-653 - 帕金森病 - 2016-08-18
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