营养不良的五阶梯治疗相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

2020 临床管理建议：成人肌强直<font color="red">营养不良</font>患者心脏病<font color="red">的</font><font color="red">治疗</font>

2020 临床管理建议：成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗

肌强直性营养不良是一种影响骨骼肌和心脏的遗传性系统性疾病。肌强直性营养不良通过基因检测是诊断和识别存在心脏并发症风险患者。本文主要针对成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗提出了专家建议。

网络 - 成人肌强直营养不良，心脏病 - 2020-02-28

MYO-101基因疗法<font color="red">治疗</font>肢带肌<font color="red">营养不良</font>症<font color="red">的</font>积极结果

MYO-101基因疗法治疗肢带肌营养不良症的积极结果

Sarepta制药公司本周三透露，2型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因治疗候选药物MYO-101在3名患者的I / IIa期研究中展现了积极的阳性结果。

网络 - MYO-101基因疗法，肌营养不良症，β-SG - 2019-02-28

FibroGen <font color="red">的</font>CTGF单抗pamrevlumab<font color="red">治疗</font>Duchenne肌<font color="red">营养不良</font>症，获得FDA孤儿药指定

FibroGen 的CTGF单抗pamrevlumab治疗Duchenne肌营养不良症，获得FDA孤儿药指定

生物制药公司FibroGen宣布其抗结缔组织生长因子（CTGF）单抗pamrevlumab，治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD），获得美国食品和药物管理局授予Orphan Drug Designation

MedSci原创 - CTGF单抗，pamrevlumab，Duchenne肌营养不良症，孤儿药指定 - 2019-04-16

Edasalonexent<font color="red">治疗</font>杜兴氏肌<font color="red">营养不良</font>症<font color="red">的</font>III期PolarisDMD试验即将开始

Edasalonexent治疗杜兴氏肌营养不良症的III期PolarisDMD试验即将开始

临床阶段的生物制药公司Catabasis近日宣布，已完成Edasalonexent治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的III期临床试验的注册。

MedSci原创 - PolarisDMD试验，Edasalonexent，杜兴氏肌营养不良症 - 2019-10-01

Neurology：儿童期肾上腺脑白质<font color="red">营养不良</font>症状前损害<font color="red">的</font>时机和<font color="red">治疗</font>

Neurology：儿童期肾上腺脑白质营养不良症状前损害的时机和治疗

X连锁肾上腺脑白质营养不良（ALD）是一种由ABCD1基因突变引起的遗传性疾病。该研究结果提供了对症状前CCALD男孩病变形成、增强和治疗时机更精确的理解，为标准化临床护理和设计未来的临床试验提供基准

MedSci原创 - X-连锁肾上腺脑白质营养不良，治疗窗 - 2022-07-10

PNAS：肌<font color="red">营养不良</font>性心脏病发生<font color="red">的</font>分子机制

PNAS：肌营养不良性心脏病发生的分子机制

近日，来自斯坦福大学医学院的研究人员通过研究发现，进行性的端粒缩短或许会促进心脏功能减弱及变大，而这会直接导致很多杜氏肌营养不良症患者直接死亡，研究者发现，这种端粒缩短尤其会发生在实验室培养的疾病模型小鼠的心肌细胞中，而且端粒缩短还诱发DNA的损伤进而会导致细胞线粒体功能衰退，最终，心肌细胞就无法有效向全身泵出血液作为营养供给了。

生物谷 - 肌营养不良性心脏病，机制 - 2016-11-15

PNAS：体力消耗加剧杜兴肌<font color="red">营养不良</font>症<font color="red">的</font>肌肉萎缩

PNAS：体力消耗加剧杜兴肌营养不良症的肌肉萎缩

至今为止，我们尚不清楚在萎缩的肌肉中观察到的肌浆钙的增加是肌肉收缩机械损伤的起因还是后果。这些知识对患者具有重要意义，因为潜在的理疗治疗可能有助于或加剧症状，这具体取决于营养不良的肌肉与健康肌肉的不同程度。

MedSci原创 - 运动，DMD - 2019-02-15

JHPN：严重急性<font color="red">营养不良</font>儿童<font color="red">的</font>恢复时间及其预测因素

JHPN：严重急性营养不良儿童的恢复时间及其预测因素

该研究强调出院时的MUAC、消瘦、5月至8月和体重变化是复杂SAM结局的预测因素。

MedSci原创 - 营养不良，康复时间 - 2023-03-13

Pulm Circ:<font color="red">营养不良</font>对肺动脉高压患者预后<font color="red">的</font>影响

Pulm Circ:营养不良对肺动脉高压患者预后的影响

为了阐明营养状况是否可以预测PAH患者的预后，我们评估了营养指标（GNRI、PNI和CONUT评分）与PAH诊断后全因死亡或肺移植之间的关联。

MedSci原创 - 肺动脉高压，营养不良 - 2023-09-15

Sci Transl Med：修复肌<font color="red">营养不良</font>症中细胞损伤<font color="red">的</font>蛋白

Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白

据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。

EurekAlert! - SCI，Transl，Med，营养不良，修复肌，研究 - 2012-07-03

Science：对海绵状脑白质<font color="red">营养不良</font>症<font color="red">的</font>基因疗法

Science：对海绵状脑白质营养不良症的基因疗法

来自一个进行了长达10年的临床试验的新结果指出，基因疗法是罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）儿童的一个可行的治疗选项，该疾病是一种出生时便开始的神经退行性疾病。罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的人缺乏天冬酰转移酶（aspartoacylase enzyme），它是由ASPA基因产生的。

EurekAlert!中文 - 基因疗法，海绵状脑白质 - 2013-05-06