治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准
日前，美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定，在经过了一年多的考虑和争论后，随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足，如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。病人的倡导者对这项决定表示非常高兴，很多人都非常想使用药物eteplirsen，该药
生物谷 - 新药Eteplirsen - 2016-09-26
Expert Opin Biol Ther：Stargardt黄斑营养不良治疗研究进展
迈阿密米勒医学院Bascom Palmer眼科研究所眼科的Hussain RM等人近日在Expert Opin Biol Ther发表了一篇综述，系统性的总结了Stargardt黄斑营养不良的临床治疗现状，并对未来可能的治疗方式进行了详细的讨论。
MedSci原创 - Stargardt黄斑营养不良，综述，研究进展 - 2018-09-09
NEJM：早期X-连锁肾上腺脑白质营养不良的基因治疗
研究认为Lenti-D慢病毒载体基因治疗可有效缓解早期X-连锁肾上腺脑白质营养不良患者的病情，是异基因造血干细胞移植之外的一个治疗选择
MedSci原创 - X-连锁肾上腺脑白质营养不良，基因，病毒载体 - 2017-10-26
NAT CELL BIOL：干细胞治疗杜氏肌营养不良症
然而，相对于人胎儿或成人的卫星细胞（骨骼肌干细胞），hPSC-SMPC的肌原性仍不清楚。
MedSci原创 - 肌肉，干细胞，肌萎缩 - 2017-12-19
JGH Open：门失弛缓患者营养不良的影响因素
门失弛症患者营养不良的概率不高，研究也相对较少。因此，本项研究旨在探究：（i）贲门失弛缓患者中的营养不良发生率，以及（ii）气胀（PD）对营养不良的影响。
MedSci原创 - 贲门失弛缓症，营养不良 - 2020-03-15
Nutrients：43%的COPD稳定期患者存在能量营养不良
稳定期 COPD 患者存在能量营养不良，提示早期营养损害的可能性和早期营养干预的需要。
MedSci原创 - 慢性阻塞性肺疾病，营养不良 - 2022-07-21
ARVO 2016：角膜内皮营养不良及抗角膜新生血管治疗的前沿热点
2016的视觉与眼科学会协会（ARVO）年会上，作为第一作者，Keisuke Ogata和Crystal Shin阐述了他们的在角膜疾病领域的新发现。Keisuke OgataFuchs角膜内皮营养不良（FECD）是最常见的基因遗传性角膜营养不良。虽然对其基因背景所知甚少，梅约诊所的Wieben等人报道了在FECD患者中常可观察到转录因子4（TCF4）中三核苷酸重复扩增。Keisuke Ogata
国际眼科时讯 - 角膜，视觉，角膜内皮营养不良 - 2016-06-19
Nat Commun：基因编辑治疗杜氏肌营养不良，克服关键难题
胚胎发育是一个不可思议的复杂过程，在这个过程中数百万个分子和细胞事件陆续发生。然而，对于这个精巧的生物学过程，有时即使是单个核苷酸的改变也会严重地改变生活。杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）就是一个明显的例子。据统计，在全球范围内，每3500名新生男婴中就有1名罹患此病。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，基因编辑 - 2017-03-19
NEJM：靶向微生物群的补充食品用于治疗儿童营养不良
研究认为，靶向微生物群的补充食品(MDCF-2)可作为中度急性营养不良儿童膳食补充剂，该研究同时证明了微生物组分调控与儿童生长发育的相关性
MedSci原创 - 营养不良，靶向微生物群的补充食品，MDCF-2 - 2021-04-08
外显子跳跃疗法Vyondys 53治疗Duchenne肌营养不良症
FDA近日批准了Sarepta Therapeutics的Vyondys 53（golodirsen）的加速审批，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）且存在肌营养不良蛋白基因突变的患者。
MedSci原创 - Vyondys，53，外显子跳跃疗法，Duchenne肌营养不良症 - 2019-12-13
2020 临床管理建议：成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗
肌强直性营养不良是一种影响骨骼肌和心脏的遗传性系统性疾病。肌强直性营养不良通过基因检测是诊断和识别存在心脏并发症风险患者。本文主要针对成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗提出了专家建议。
网络 - 成人肌强直营养不良，心脏病 - 2020-02-28
MYO-101基因疗法治疗肢带肌营养不良症的积极结果
Sarepta制药公司本周三透露，2型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因治疗候选药物MYO-101在3名患者的I / IIa期研究中展现了积极的阳性结果。
网络 - MYO-101基因疗法，肌营养不良症，β-SG - 2019-02-28
Clinical Nutrition: 营养不良对胰腺切除术后结果的影响
营养不良是一个描述健康状况的用语，由不适当或不足饮食所造成。通常指的是起因于摄入不足、吸收不良或过度损耗营养素所造成的营养不足,但也可能包含由于暴饮暴食或过度的摄入特定的营养素而造成的营养过剩。
MedSci原创 - 胰腺，营养不良 - 2022-07-08
AAN 2014：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良安全有效
在某些杜氏肌营养不良症（DMD）患者中，Eteplirsen可以在超过2年的时间内安全地维持其对行走速度的有益作用，并且是首个能在这一时间段内稳定膈肌功能的药物。 Jerry R.Kaye博士深入报告了安全性和药代动力学数据：在这项小规模研究中，eteplirsen未引起明显的治疗相关不良事件。迄今尚无患者停止或
爱唯医学网 - AAN，Eteplirsen，杜氏肌营养不良症 - 2014-05-13
Science：肠道微生物导致了严重的营养不良
一则对马拉维的年幼双胞胎的研究揭示，一种叫做夸休可尔症（kwashiorkor）的严重、急性形式的营养不良与某些肠道细菌有关，而不是仅仅与营养有关。这些结果表明，对世界上某些营养不良的儿童来说，仅仅让他们摄入更多的卡路里将不足以让他们变得健康。更令人乐观的是，在一则相关的《观点栏目》中，David Relman写道，这些发现“带来了希望，即通过理解肠道微生物群在营养不足中所扮演的作用，我们可以设计
EurekAlert!中文 - 肠道微生物 - 2014-05-04
为您找到相关结果约500个
