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Circulation：兰峰/王永明团队合作采用<font color="red">碱基</font><font color="red">编辑</font>技术治疗遗传性心律失常

Circulation：兰峰/王永明团队合作采用碱基编辑技术治疗遗传性心律失常

该研究发现Scn5a的体内碱基编辑可拯救小鼠3型长QT综合征。

iNature - 遗传性心律失常，SCN5A，碱基编辑技术 - 2023-11-21

<font color="red">碱基</font><font color="red">编辑</font>可恢复遗传性视网膜疾病损害的视觉功能！

碱基编辑可恢复遗传性视网膜疾病损害的视觉功能！

遗传性视网膜疾病（IRD）是由250多种不同基因的突变引起的一组致盲性疾病。Leber氏先天性黑蒙症（LCA）是IRD最常见的一种，多数LCA患者在整个儿童时期都会有严重的视力障碍。

生物探索 - 遗传性，视网膜疾病，视觉功能，碱基编辑 - 2020-10-29

Circulation 兰峰和王永明团队采用<font color="red">碱基</font><font color="red">编辑</font>技术治疗遗传性心律失常

Circulation 兰峰和王永明团队采用碱基编辑技术治疗遗传性心律失常

该研究以编码心脏钠通道α亚基(Nav1.5)的Scn5a基因作为靶点，提出了一种全面的靶点可编辑性筛选策略。

论道心血管 - 心源性猝死，遗传性心律失常，碱基编辑技术，钠通道α亚基 - 2023-11-18

Circulation：西湖大学常兴团队利用<font color="red">碱基</font><font color="red">编辑</font>，为治愈杜氏肌营养不良症带来希望

Circulation：西湖大学常兴团队利用碱基编辑，为治愈杜氏肌营养不良症带来希望

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种单基因遗传性疾病，患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化，10岁左右失去行走能力，最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右去世。其发病原因在于DMD基因突变，造成肌营

“E药世界”公众号 - 杜氏肌营养不良症 - 2021-11-14

里程碑突破：<font color="red">碱基</font><font color="red">编辑</font>疗法成功治愈白血病，让13岁小女孩重获新生

里程碑突破：碱基编辑疗法成功治愈白血病，让13岁小女孩重获新生

碱基编辑（Base Editing）是由刘如谦（David Liu）等人于2016年开发并逐步扩展、完善的一种新兴基因编辑技术，碱基编辑能够在特定点以高精度和高效率对单个碱基对进行编辑。

“生物世界”公众号 - 白血病，碱基编辑疗法 - 2022-12-14

宣称“打一针永久预防心脏病”，Verve公司首个<font color="red">碱基</font><font color="red">编辑</font>临床试验申请被FDA暂停

宣称“打一针永久预防心脏病”，Verve公司首个碱基编辑临床试验申请被FDA暂停

目前尚不清楚 FDA 暂停其 IND 申请的具体原因，预计 Verve 公司将在30天内受到 FDA 正式通知信函，其中包括 FDA 针对该申请提出的问题。

“生物世界”公众号 - 心脏病，剪辑编辑 - 2022-11-08

Nature BME:一种未检测到RNA和DNA脱靶突变的肝细胞内胞苷<font color="red">碱基</font><font color="red">编辑</font>方法

Nature BME:一种未检测到RNA和DNA脱靶突变的肝细胞内胞苷碱基编辑方法

很大一部分遗传病是由单核苷酸突变引起的，这种突变有可能被RNA可编程脱氨酶（被称为碱基编辑器（BEs））当作为靶点。BEs通过尿嘧啶和肌苷中间产物，通过单链DNA特异性胞嘧啶或腺苷脱氨酶，使单个C&m

MedSci原创 - 肝细胞，胞苷碱，脱靶突变 - 2021-02-17

Nat Neurosci：仇子龙/程田林成功利用全脑单<font color="red">碱基</font><font color="red">编辑</font>技术改善孤独症小鼠核心症状

Nat Neurosci：仇子龙/程田林成功利用全脑单碱基编辑技术改善孤独症小鼠核心症状

该研究开发了一种载脂蛋白B信使RNA编辑酶，催化多肽嵌入胞嘧啶碱基编辑器(AeCBE)系统，用于将C·G转化为T·A碱基对。

iNature - 自闭症谱系障碍，碱基编辑，载脂蛋白B信使RNA编辑酶，单碱基基因突变 - 2023-12-01

JCMM 北京大学郭宇轩课题组发表心脏单<font color="red">碱基</font><font color="red">编辑</font>载体的设计流程和经验教训

JCMM 北京大学郭宇轩课题组发表心脏单碱基编辑载体的设计流程和经验教训

研究证实了DeepABE对体内基因编辑效率的预测作用，但是这种作用可能仅适用于SpCas9来源的ABE。

论道心血管 - 心肌病，单碱基编辑，ABE - 2024-05-30

NEJM：首个<font color="red">碱基</font><font color="red">编辑</font>通用型CAR-T疗法临床结果发布，挽救两名白血病儿童生命

NEJM：首个碱基编辑通用型CAR-T疗法临床结果发布，挽救两名白血病儿童生命

研究团队将这种基于碱基编辑的CAR7-T细胞疗法用于治疗3名患有T细胞白血病，且经过多种治疗后仍复发的儿童。这也是全球首个基于碱基编辑的通用型细胞疗法的人体临床实验。

“生物世界”公众号 - 白血病，CAR-T疗法 - 2023-06-17

CRISPR将不再是罕见遗传病专属：<font color="red">碱基</font><font color="red">编辑</font>实现对常见心脏病的预防和永久性保护

CRISPR将不再是罕见遗传病专属：碱基编辑实现对常见心脏病的预防和永久性保护

该研究使用基于CRISPR-Cas9的腺嘌呤碱基编辑器（ABE），在小鼠模型上将CaMKIIδ的两个甲硫氨酸（ATG）编辑为缬氨酸（GTG），阻止CaMKIIδ的过度激活。

生物世界 - 心脏病，CRISPR，碱基编辑 - 2023-01-25

暨南大学闫森研究员/涂著池研究员《STTT》：使用单<font color="red">碱基</font><font color="red">编辑</font>技术构建免疫缺陷猴模型

暨南大学闫森研究员/涂著池研究员《STTT》：使用单碱基编辑技术构建免疫缺陷猴模型

暨南大学闫森研究员/涂著池研究员等人成功地使用CBE4max系统构建了一种能够支持肿瘤生长的免疫缺陷猴模型。这些免疫缺陷猴是很有前途的工具，必将有利于生物医学和转化研究。

BioMed科技 - 单碱基编辑，免疫缺陷猴模型 - 2023-09-06

Nat Biomed Eng ：单<font color="red">碱基</font><font color="red">编辑</font>首次在治疗遗传性眼病上取得成功，安全高效治疗先天性黑蒙症

Nat Biomed Eng ：单碱基编辑首次在治疗遗传性眼病上取得成功，安全高效治疗先天性黑蒙症

先天性黑蒙症（LCA）是一类因影响视网膜功能的几个重要基因的功能丧失突变引起的遗传性视网膜疾病，主要为常染色体隐性遗传。大多数LCA患者在婴儿期或儿童期就开始出现严重的视力障碍。

Bio生物世界 - 治疗，遗传性眼病，先天性黑蒙症 - 2020-10-22

Cell封面 | David Liu再取新突破：不需要做实验，就能知道基因<font color="red">编辑</font>的结果

Cell封面 | David Liu再取新突破：不需要做实验，就能知道基因编辑的结果

尽管碱基编辑器被广泛用于目标点突变，但是决定碱基编辑结果的因素尚不十分清楚。

iNature - 基因编辑 - 2020-07-28

David Liu再出手，背靠背两篇NBT论文，再次升级CRISPR基因<font color="red">编辑</font>系统

David Liu再出手，背靠背两篇NBT论文，再次升级CRISPR基因编辑系统

2017年10月25日，David Liu（刘如谦）等人在 Nature 发表论文，成功开发了腺嘌呤碱基编辑器 (ABE)，可以将A？T碱基对转换成G？C碱基对。这些发现，在不依赖DNA双链断裂的情况下，实现对单个碱基的定向修改。胞嘧啶碱基编辑器(CBEs)能够在基因组DNA中实现C？G到T？A的转换。

iBioWorld - CRISPR基因编辑 - 2020-02-13

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