BJH：达雷妥尤单抗、来那度胺和地塞米松在新诊断的与多发性骨髓瘤相关的全身性轻链淀粉样变性患者中的应用
对于新诊断的与 MM 相关的全身性 AL 淀粉样变性患者，DRd 方案可能是一种有效的治疗选择，这些患者通常被排除在临床试验之外
网络 - 来那度胺，地塞米松，达雷妥尤单抗，全身性轻链淀粉样变性 - 2022-05-10
2022 爱尔兰和英国专家共识：遗传性ATTR淀粉样变性患者的临床和遗传性评估
遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性 (hATTR)依据TTR基因突变及其在个体的外显率而有所不同致使临床表现具有异质性而难以早期诊断。本文主要针对遗传性ATTR淀粉样变性患者的临床和遗传性评估提供共识建
Adv Ther - 遗传性ATTR淀粉样变性 - 2022-04-16
《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病
与历史安慰剂组相比，Eplontersen治疗组表现出显著降低的转甲状腺素蛋白浓度、较少的神经病损害和较好的生活质量变化。
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01
Lancet Neurol：Patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性长期效果及安全性研究
在为期12个月的长期研究中，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者接受Patisiran治疗后可维持临床改善，且安全性良好
MedSci原创 - Patisiran，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2020-11-17
创新治疗药物「达雷妥尤单抗注射液」在华上市 ，适用于多发性骨髓瘤全线和新诊断原发性轻链型淀粉样变性的治疗
达雷妥尤单抗注射液采用创新给药方式，能够帮助患者在3到5分钟内完成给药，显著缩短治疗时间，极大程度地提高了患者治疗的便捷性和依从性。
网络 - 多发性骨髓瘤，达雷妥尤单抗，新诊断原发性轻链型淀粉样变性 - 2023-11-09
2020 多中心意大利共识建议：遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测
遗传性转甲状腺素淀粉样变性是一种迟发性怅然儿童显性遗传病，由细胞外逐渐沉积转甲状腺素淀粉样纤维引起，可导致器官损伤和死亡。本文主要针对遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测提供共识建议。
Orphanet J Rare Dis . 2020 Dec 14;15(1):348. - 甲状腺素 - 2020-12-31
Neurology：β-淀粉样变性机制与阿尔茨海默病、路易体痴呆相关，后者共存局部性β-淀粉样蛋白和皮质萎缩相互作用
近日，研究人员通过神经心理学和结构功能性评估， 在AD和LBD谱中存在共同的β-淀粉样变性机制，BF萎缩与认知功能障碍的关系更为深刻，在LBD疾病谱中存在局部性β-淀粉样蛋白和皮质萎缩的相互作用。
MedSci原创 - 认知功能减退，β-淀粉样变性，皮质厚度，阿尔茨海默病AD，路易体病LBD，基底前脑萎缩 - 2022-01-18
Blood：生长分化因子-15（GDF-15）是轻链淀粉样变患者的存活率和肾脏预后的新的生物标志物
目前，轻链（AL）淀粉样变患者的病变是否累积心脏是预后的主要决定因素，因此用心脏标志物来判断预后，而用肾脏相关的生物标志物对肾风险进行分层。研究人员在两个独立的队列中对AL淀粉样变患者的GDF-15的血清浓度的预后意义
MedSci原创 - 生长分化因子15，轻链淀粉样本，预后 - 2018-02-01
EHA-ISA 针对全身性 AL 淀粉样变性的大剂量化疗和干细胞移植指南总结
该指南由 EHA 指南委员会成员制定和批准，为医疗保健专业人员提供关于选择和管理接受大剂量化疗和 SCT 的 AL 淀粉样变性患者的明确指导。
2022-08-03
2023 意大利专家组建议：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状的识别和管理
本文主要针对ATTRv胃肠道症状的识别和管理提供专家指导建议。
Dig Liver Dis - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状 - 2023-12-19
2024 专家建议：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的诊断和治疗
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种罕见的、多系统的、进行性的、致命疾病，以多神经病变为主要表现。本文主要针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的识别、监测和治疗提供专家建议。
Muscle Nerve - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2024-01-05
2023 NICE 技术鉴定指导意见：用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的 Vutrisiran【TA868】
关于 vutrisiran (Amvuttra) 治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的循证建议。
NICE官网 - 遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性 - 2023-02-20
FDA批准vutrisiran治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），这是第5款siRNA药物
近日，全球领先的 RNAi 疗法公司
bioSeedin柏思荟 - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2022-06-17
Neurology：遗传性转甲状腺素淀粉样变性患者与Val122Ile、Leu58His和晚发性Val30Met变异相关的表型
hATTR是罕见的常染色体显性遗传性全身性疾病，有不同外显性和临床表现。虽然V122I被认为是一种心脏病，但周围神经病变是常见的，并且与临床相关。CTS病史和阳性的Romberg征是有帮助的诊断线索。
MedSci原创 - 周围神经病变，遗传性甲状腺激素性淀粉样变性，多系统疾病 - 2023-05-09
2020 CCS/CHFS心衰指南：功能性二尖瓣反流、SGLT2抑制剂、ARNI治疗HFpEF以及Tafamidis治疗淀粉样变性的临床试验更新
主要内容涉及功能性二尖瓣反流、SGLT2抑制剂、ARNI治疗HFpEF以及Tafam
Can J Cardiol. 2020 Feb;36(2):159-169. - 心衰，二尖瓣反流 - 2020-03-12
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