血友病日相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

严重性<font color="red">血友病</font>性骨关节<font color="red">病</font>1例

严重性血友病性骨关节病1例

患者，男性，40岁，60kg，13岁时确诊为A 型血友病。因“反复多发关节肿痛27年加重伴行走困难4年”入院。患者于13岁时无明显诱因出现双膝关节肿痛，就诊于当地医院行相关检查后诊断为“A型血友病”，给予补充凝血Ⅷ因子制剂，症状明显好转。

实用骨科杂志 - 严重性，血友病性，骨关节病 - 2019-07-11

基因疗法治愈实验鼠血友病

日本一个研究小组近日报告说，他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病的疗法。

健康报 - 基因疗法 - 2017-06-28

推动价拨冷沉淀保障血友病用药

“随着国家经济的发展，医疗水平的进步，社会保障体系的健全，我国大陆地区甲型血友病发病率正呈大幅上升趋势，用药需求也随之逐年增加。但目前我国生产人凝血因子Ⅷ产品的能力却远远满足不了患者的需求。”今年两会期间，全国人大代表军事医学科学院生物工程研究所所长陈薇将提出“保障血友病患者用药，推动价拨冷沉淀工作”的建议。甲型血友病是以出血倾向为主要表现的一种疾病，患者往往因关节及深部肌肉发生反复出

科学网 - 陈薇，血友病 - 2016-03-02

<font color="red">血友病</font>B患者管理的国际共识建议解读

血友病B患者管理的国际共识建议解读

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏的血友病A和凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏的血友病B两种。同为血友病，虽然血友病A和血友病B的遗传方式和出血表现类似，治疗上也有很多

血栓与止血学 - 血友病B - 2022-09-02

阮长耿院士呼吁完善<font color="red">血友病</font>登记制度

阮长耿院士呼吁完善血友病登记制度

中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿在接受采访时表示，尽管过去10年，我国在血友病的诊断和治疗上有着很大的进展，从一开始需要从国外进口血源性第八凝血因子到如今允许重组第八凝血因子上市并应用于患者，但我国在血友病的预防治疗上仍然亟待进一步发展。而血友病的预防治疗非常重要，应该作为一级治疗帮助血友病患者预防出血。“儿子曾经跟我说，‘真希望这个病最终有一天消失，因为得这种病不仅

人民网 - 血友病，登记制度 - 2016-12-31

Shire制药的长效<font color="red">血友病</font>疗法获欧盟首肯

Shire制药的长效血友病疗法获欧盟首肯

作为一家罕见病治疗领域的全球领导者，英国Shire制药的Adynovi已经被欧盟批准，用于12岁及以上的罕见性出血性疾病（A型血友病）患者的按需和预防性使用。血友病是一种遗传性疾病，病人先天缺乏凝血因子，其中A型血友病患者的凝血因子VIII基因存在缺陷，导致凝血功能障碍（但并非血小板数量不足），不易止血，且绝大部分患者为男性。

MedSci原创 - 血友病，Adynovi，长效制剂 - 2018-01-20

拜耳A型<font color="red">血友病</font>药物Kovaltry获FDA批准

拜耳A型血友病药物Kovaltry获FDA批准

近日，美国FDA批准拜耳A型血友病药物Kovaltry上市，用于儿童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一种是未经修饰的重组因子VIII化合物。FDA此次积极监管意见主要依据一项名为LEOPOLD的长期临床试验研究，主要考察Kovaltry常规预防给药在成人、青少年和儿童A型血友病患者中的药动学、安全性和疗效,以及对围手术期出血护理的影响。

生物谷 - 拜耳，FDA，血友病 - 2016-03-21