推动价拨冷沉淀 保障血友病用药
“随着国家经济的发展，医疗水平的进步，社会保障体系的健全，我国大陆地区甲型血友病发病率正呈大幅上升趋势，用药需求也随之逐年增加。但目前我国生产人凝血因子Ⅷ产品的能力却远远满足不了患者的需求。”今年两会期间，全国人大代表军事医学科学院生物工程研究所所长陈薇将提出“保障血友病患者用药，推动价拨冷沉淀工作”的建议。 甲型血友病是以出血倾向为主要表现的一种疾病，患者往往因关节及深部肌肉发生反复出
科学网 - 陈薇，血友病 - 2016-03-02
血友病B患者管理的国际共识建议解读
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏的血友病A和凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏的血友病B两种。同为血友病，虽然血友病A和血友病B的遗传方式和出血表现类似，治疗上也有很多
血栓与止血学 - 血友病B - 2022-09-02
拜耳A型血友病药物Kovaltry获FDA批准
近日，美国FDA批准拜耳A型血友病药物Kovaltry上市，用于儿童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一种是未经修饰的重组因子VIII化合物。FDA此次积极监管意见主要依据一项名为LEOPOLD的长期临床试验研究，主要考察Kovaltry常规预防给药在成人、青少年和儿童A型血友病患者中的药动学、安全性和疗效,以及对围手术期出血护理的影响。
生物谷 - 拜耳，FDA，血友病 - 2016-03-21
阮长耿院士呼吁完善血友病登记制度
中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿在接受采访时表示，尽管过去10年，我国在血友病的诊断和治疗上有着很大的进展，从一开始需要从国外进口血源性第八凝血因子到如今允许重组第八凝血因子上市并应用于患者，但我国在血友病的预防治疗上仍然亟待进一步发展。而血友病的预防治疗非常重要，应该作为一级治疗帮助血友病患者预防出血。“儿子曾经跟我说，‘真希望这个病最终有一天消失，因为得这种病不仅
人民网 - 血友病，登记制度 - 2016-12-31
Shire制药的长效血友病疗法获欧盟首肯
作为一家罕见病治疗领域的全球领导者，英国Shire制药的Adynovi已经被欧盟批准，用于12岁及以上的罕见性出血性疾病（A型血友病）患者的按需和预防性使用。血友病是一种遗传性疾病，病人先天缺乏凝血因子，其中A型血友病患者的凝血因子VIII基因存在缺陷，导致凝血功能障碍（但并非血小板数量不足），不易止血，且绝大部分患者为男性。
MedSci原创 - 血友病，Adynovi，长效制剂 - 2018-01-20
拜尔A型血友病药物Jivi获得FDA批准
拜耳公司宣布，FDA批准了其开发的Jivi（重组PEG长效化人抗血友病因子）用于常规预防性治疗先前接受过治疗的成人和12岁以上青少年的A型血友病患者。同时FDA还批准Jivi用于按需治疗血友病患者的出血围手术期处理。
MedSci原创 - A型血友病，FDA，重组因子VIII - 2018-08-31
Blood：血友病的新疗法——中和PN-1
A型和B型血友病分别是因VIII 因子(FVIII)和IX 因子(FIX)缺乏使得凝血酶生成不足从而导致出血的疾病。近期新开发的血友病治疗策略不依赖凝血因子替换，而是在于中和天然抗凝蛋白。通过校准的自动凝血酶生成实验，研究人员证实在短轻中度血友病患者富含血小板的血浆（PRP）中，PN-
MedSci原创 - 血友病，PN-1，血小板，血凝块 - 2019-08-07
河南省血友病性关节病康复方案专家共识
本文就血友病性关节病的影像学表现、康复评估及康复治疗等内容，结合当前血友病性关节病康复治疗实际情况和临床经验，最后达成共识，整理成文，供临床参考。
河南医学研究 - 血友病性关节病 - 2023-05-18
FDA解除对赛诺菲血友病药物的临床控制
美国食品和药物管理局在9月份取消了对该方案的临床控制权之后，赛诺菲和Alnylam的血友病治疗药物fitusiran面临的一个主要障碍已经被消除。以抗凝血酶（AT）为靶点的RNA干扰药物现在可以在没有抑制剂的情况下恢复血友病A和B患者的II期和III期临床试验，在一名血友病患者A的开放标签II期试验中出现一例致命血块后暂停。
MedSci原创 - 赛诺菲，血友病药物 - 2017-12-18
新型血友病治疗药物III期临床数据：相比常规预防治疗和按需治疗，Marstacimab 可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%
中国将与全球同步递交上市注册申请，争取成为第一批上市的国家之一，为中国患者带来最新的前沿突破疗法，满足疾病诊治未被满足的需求。
网络 - 血友病，Marstacimab - 2023-12-11
2015 UKHCDO指南：血友病临床遗传学服务
2015年，英国血友病中心医师组织(UKHCDO)发布了血友病临床遗传学服务指南。
UKHCDO官网 - 血友病，遗传学服务 - 2015-05-01
《中国儿童血友病专家指导意见（2017年）》解读
血友病作为一种先天遗传性疾病，其诊断治疗在近几年有了较迅速的进展，新的治疗方法和新药层出不穷。该解读主要从目前进展较明显的几个方面如实验诊断、个体化预防治疗、抑制物防控、综合评价体系几个方面进行简述，为理解《中国儿童血友病专家指导意见(2017年)》提供帮助。
中国实用儿科杂志.2017,32(1):11-15. - 儿童，血友病，专家，指导，意见 - 2017-03-31
FDA工业指南：人类血友病的基因治疗
本指南为申办者开发用于治疗血友病的人类基因疗法 (GT) 产品提供建议，包括临床试验设计和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性测定的相关开发，包括如何解决因子差异 VIII 和因
FDA - 血友病，基因治疗 - 2021-10-25
FDA批准Baxalta长效A型血友病疗法Adynovate上市
FDA最近宣布批准Baxalta的长效A型血友病疗法Adynovate上市，这也是Baxalta自其前身百特公司拆分而出后在血液病研究领域的又一利好消息。此前Baxalta对Adynovate（BAX855）寄予厚望，认为这种产品将帮助公司进一步巩固其在血友病市场的地位，并与百健公
MedSci原创 - 血友病，长效 - 2015-11-19
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