EHA 2020:新型抗癌肽-药物偶联物Melflufen治疗难治性多发性骨髓瘤,2期HORIZON试验成功
Melflufen是新型的抗癌肽-药物偶联物,作用于细胞内氨基肽酶的新型肽铰链烷化剂,该酶在多发性骨髓瘤中高表达。
MedSci原创 - 复发性难治性多发性骨髓瘤,新型抗癌肽-药物偶联物Melflufen - 2020-06-15
2020年度药品审评报告
2020年是极不平凡的一年,面对突如其来的新冠肺炎疫情,中国国家药品监督管理局药品审评中心(以下简称药审中心)在中国国家药品监督管理局(以下简称国家药监局)的坚强领导下,贯彻《药品管理法》《疫苗管理法
CDE - 药品审评报告 - 2021-06-23
NEJM:肾脏中的斑马体-病例报道
法布里氏病是由X连锁造成的溶酶体贮积病,由突变引起,导致α-半乳糖苷酶A的活性较低或消失。这种缺陷导致球果糖基神经酰胺在细胞中积聚,从而形成了特征性的斑马体。
MedSci原创 - 肾脏,斑马体 - 2020-07-02
NEJM:青少年黄斑变性-病例报道
ABCA4转运蛋白的功能障碍导致有毒的类视黄醇积聚,从而使视网膜色素上皮和感光细胞变性。视力丧失通常在儿童时期出现并发展。通过ABCA4测序确诊。
MedSci原创 - 青少年,黄斑变性 - 2020-06-11
NEJM:腭溃疡-病例报道
活检标本的组织病理学分析发现淋巴样增生,CD3、CD56和颗粒酶B染色阳性,并且在原位杂交中检测到爱泼斯坦-巴尔病毒,诊断为鼻型结外自然杀伤性T细胞淋巴瘤。
MedSci原创 - 淋巴瘤,腭溃疡 - 2020-07-30
NEJM:粘膜和手指黑色素瘤转移-病例报道
该患者接受了dabrafenib和曲美替尼治疗,在5个月的随访中观察到了病灶的部分消退。
MedSci原创 - 手指,粘膜,黑色素瘤转移 - 2020-07-09
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