FDA批准Celgene的JAK2抑制剂Inrebic治疗骨髓纤维化
FDA近日批准了Celgene的JAK2抑制剂Inrebic（fedratinib）治疗高危原发性或继发性骨髓纤维化的成人患者。这项批准得益于III期JAKARTA研究的数据，其涉及608例骨髓纤维化患者。
MedSci原创 - Celgene，JAK2，Inrebic，骨髓纤维化 - 2019-08-19
Clinica Chimica Acta：土耳其囊性纤维化患者CFTR基因突变和新变异？
囊性纤维化是最常见的由CFTR基因突变引起的常染色体隐性遗传疾病。土耳其患者CFTR突变的频谱和频率表现出一定的异质性。
MedSci原创 - 囊性纤维化患者，基因突变；新变异 - 2020-08-09
Sci Transl Med：利用药物ABT-263让肌成纤维细胞靶向凋亡可逆转纤维化
在一项新的研究中，一个国际研究小组发现药物navitoclax能够导致小鼠中的肌成纤维细胞凋亡，从而降低硬皮病（scleroderma）中的纤维化扩散。
“细胞”微信号 - 硬皮病，纤维化，ABT-263 - 2017-12-17
Chest：特发性肺纤维化急性加重对肺移植结局的影响
与在IPF稳定期间移植的患者相比，AE-IPF期间移植的IPF患者的长、短期生存率更差。
MedSci原创 - 特发性肺纤维化，急性加重，肺移植，预后，生存率 - 2018-07-04
Orkambi：首个欧盟批准的2-5岁儿童囊性纤维化治疗药物
欧盟委员会批准囊性纤维化（CF）药物Orkambi用于治疗2-5岁的儿童。此次批准使Orkambi成为欧洲第一个治疗CF儿童患者的药物，目前这一类患者人数约为1500。
MedSci原创 - 囊性纤维化，2-5岁儿童，ORKAMBI - 2019-01-26
珐博进 Pamrevlumab 我国获批临床，治疗胰腺癌、肺纤维化
近日，CDE官网显示：FibroGen（珐博进）公司研发的抗体药物 Pamrevlumab 两大适应症进入临床试验默示许可，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）以及局部进展期无法切除的胰腺癌（LAPC）患
珐博进 - 胰腺癌，珐博进 - 2021-08-20
Hepatology: 肝功能不全患者缺乏肝再生蛋白会促进非酒精性脂肪性肝炎和纤维化的发生
肝再生（ALR）蛋白（由生长因子ERV1同源基因编码）的增强剂在肝脏中高表达，主要在肝细胞中，并在细胞质，细胞核和线粒体中发现。
网络 - 肝病，ALR - 2020-11-10
JCI Insight：囊性纤维化患者使用沙丁三醇可减轻肺部症状
囊性纤维化(CF)是一种进行性的遗传疾病,损害内脏器官,肺部和肠道受损尤为严重。CF患者存在囊性纤维化跨膜调节基子(CFTR)基因突变。由于离子进出细胞平衡发生变化，使得黏液积聚。
MedSci原创 - 囊性纤维化，感染，呼吸衰竭 - 2016-06-04
加拿大卫生部批准ORKAMBI（lumacaftor / ivacaftor）治疗儿童囊性纤维化
Vertex制药公司近日宣布，加拿大卫生部已批准其ORKAMBI®（lumacaftor / ivacaftor）用于治疗2至5岁儿童的囊性纤维化（CF）。Vertex执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani博士说：“我们认为尽早治疗囊性纤维化对于幼儿来说是非常重要的。
MedSci原创 - 儿童囊性纤维化，ORKAMBI，lumacaftor - 2018-12-14
J Hematol Oncol：延缓晚期骨髓纤维变性患者骨髓纤维化进展 鲁索利替尼大放异彩
2018年3月，德国和美国学者发表在《J Hematol Oncol》的一项研究，考察了鲁索利替尼vs最佳现有治疗对骨髓纤维变性（MF）患者骨髓纤维化的长期影响。
环球医学 - 骨髓纤维，鲁索利替尼 - 2018-12-12
Lancet：CFTR基因治疗对肺囊性纤维化有一定效果
背景 与阳离子脂质体复合的编码CFTR基因的质粒DNA是肺囊性纤维化患者的潜在的治疗选择。该研究的目的是评估在囊性纤维化患者的非病毒CFTR基因疗法的疗效。 方法 研究人员在英国18个地点的2个囊性纤维化患者中心的患者做这项随机，双盲，安慰剂对照，2b期试验。患者（年龄≥12岁）在1秒内用力呼气呼气量（FEV1）预测为5
MedSci原创 - 基因治疗，CFTR基因，囊性纤维化 - 2015-07-04
服用他汀或促肺纤维化（间质肺病），与NLRP3有关
MedSci评论： 随着科技发展，人们对药物的认识越来越深，不再是一个药物，一种疾病，或一个药物，一种机理。其实，人体象庞大的网络系统一样，相互关联，往往牵一发而动全身，而传统所谓“特异性”抑制剂，其实并不是那么特异！不少药物，随着大范围使用，和长期使用，会逐渐暴露一些潜在的风险，如他汀类能导致不少潜在危害，降糖类药物，长期使用，有
MedSci原创 - 吸烟，他汀，间质性肺病 - 2012-02-04
特发性肺间质纤维化患者人群中有疾病负担的人数较高
美通社 - 2017-07-28
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