Lancet：CFTR基因治疗对肺囊性纤维化有一定效果
2015-07-04 MedSci MedSci原创
背景 与阳离子脂质体复合的编码CFTR基因的质粒DNA是肺囊性纤维化患者的潜在的治疗选择。该研究的目的是评估在囊性纤维化患者的非病毒CFTR基因疗法的疗效。 方法 研究人员在英国18个地点的2个囊性纤维化患者中心的患者做这项随机，双盲，安慰剂对照，2b期试验。患者（年龄≥12岁）在1秒内用力呼气呼气量（FEV1）预测为5
背景 与阳离子脂质体复合的编码CFTR基因的质粒DNA进行基因治疗是肺囊性纤维化患者的潜在的治疗选择。该研究的目的是评估在囊性纤维化患者的非病毒载体CFTR基因疗法的疗效。
方法 研究人员在英国18个地点的2个囊性纤维化患者中心的患者做这项随机，双盲，安慰剂对照，2b期试验。患者（年龄≥12岁）在1秒内用力呼气呼气量（FEV1）预测为50-90%，和任何组合的CFTR基因突变，通过计算机随机化系统被随机分配，以接收5毫升的雾化pGM169/GL67A基因–脂质体复合物或0.9%的生理盐水（安慰剂），每28天（加上或减去5天）一次，为期1年。通过％预计FEV1（<70 VS≥70％），年龄（<18 VS≥18岁），列入机械亚研究和给药地点（伦敦，爱丁堡的）随机进行分层。参与者和调查人员都不清楚治疗分配。主要终点是在预测FEV1％的相对变化。主要分析是符合方案集。
结果 在2012年6月12日和2013年6月24日之间，研究人员随机分配140例患者接受安慰剂（n=62）或pGM169/GL67A（n=78），其中116（83％）例患者包括在符合方案集人群。研究人员注意到，在12个月的随访期间pGM169/ GL67A组与安慰剂组有显著的治疗效果，但是不大（3.7％，95％Cl 0.1-7.3;P=0.046）。这一结果显示pGM169/ GL67A组中肺功能稳定，而安慰剂组相比有所下降。研究人员记录在两组之间不良事件没有显著差异。
结论 在1年时与安慰剂相比，每个月应用pGM169/GL67A基因治疗制剂可得到显著但不大的FEV1成效，说明肺功能在治疗组中稳定。在基因疗法适用于临床护理之前，在疗效和应对当前制定响应的一致性还需要进一步改善；然而，这一研究结果还应该鼓励迅速推出更有效的基因转移载体进入早期临床试验阶段。
MedSci评论：这是一项基因用于遗传疾病的研究，而且采用非病毒载体。一般来说，非病毒载体治疗更为安全，但是治疗效果（转染效率一般较低）可能会低一些。但在本研究中，显示出良好的安全性和潜在的效果。这还是值得欣喜的，而且结论是有效，但并不大，这是非常客观的结论，这种严谨的表述，值得大家学习。
原始出处：
Prof Eric W F W Alton, FMedSci?correspondenceemail, David K Armstrong, MB ChB, Prof Deborah Ashby, CStat, Katie J Bayfield, BSc, Prof Diana Bilton, FRCP, Emily V Bloomfield, BSc, A Christopher Boyd, PhD?, June Brand, BSc, Ruaridh Buchan, MPharm, Roberto Calcedo, PhD, Paula Carvelli, BN, Mario Chan, MSc, Seng H Cheng, PhD, D David S Collie, MRCVS, Steve Cunningham, MB ChB, Heather E Davidson, Gwyneth Davies, MBChB, Prof Jane C Davies, FRCPCH, Lee A Davies, DPhil, Maria H Dewar, BSc, Ann Doherty, BSc, Jackie Donovan, PhD, Natalie S Dwyer, RN, Hala I Elgmati, MRCP, Rosanna F Featherstone, BSc, Jemyr Gavino, RN, Sabrina Gea-Sorli, PhD, Prof Duncan M Geddes, FRCP, James S R Gibson, BSc, Deborah R Gill, PhD?, Prof Andrew P Greening, FRCPE, Prof Uta Griesenbach, PhD?,Repeated nebulisation of non-viral CFTR gene therapy in patients with cystic fibrosis，Lancet，2015.7.2
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基因治疗终于走到疾病的边缘，虽然这是金字塔的效果，没有想象的这么好，但是这毕竟是个开端。此前基因治疗在血友病，也得到了尝试，疗效还是不错的。未来相信越来越多的遗传性疾病，可以使用基因治疗。甚至一些慢性疾病和常见疾病，也可能通过基因的调控，得到有效的缓解，如肿瘤，心血管疾病，糖尿病等等。
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