FDA延长法布雷病治疗药物长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期
Protalix BioTherapeutics是一家致力于开发、生产和商业化由其专有的ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的生物制药公司。近日，该公司与合作伙Chies
网络 - 法布雷病 - 2020-12-02
2022 NICE指南：阿曲波普治疗原发性慢性免疫性血小板减少症
2022年NICE发布了阿曲波普治疗原发性慢性免疫性血小板减少症。主要内容涉及阿曲波普治疗原发性慢性免疫性血小板减少症适应症及临床证据。
NICE官网 - 原发性慢性免疫性血小板减少症 - 2022-12-20
2023 AHA科学声明：关于心脏手术后急性缺血管理的思考
多种因素与心脏手术后急性PMI相关，并可能因手术类型而异。本文对急性PMI的现有诊断和治疗证据进行总结，并提供临床指导。
Circulation - 心脏手术，急性缺血 - 2023-10-16
2022 美国结直肠癌多社会工作组的建议：胃肠道错构瘤性息肉病综合征中癌症风险的诊断和管理
胃肠道错构瘤性息肉病综合征是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，与良性和恶性肠道和肠外肿瘤的风险增加有关。它们包括 Peutz-Jeghers 综合征、幼年性息肉病综合征、
Gastroenterology - 胃肠道错构瘤性息肉病综合征 - 2022-10-15
【盘点】梳理胆固醇研究最新进展
胆固醇是临床生化检查的一个重要指标，在正常情况下，机体在肝脏中合成和从食物中摄取的胆固醇，将转化为甾体激素或成为细胞膜的组分，并使血液中胆固醇的浓度保持恒定。当肝脏发生严重病变时，胆固醇浓度会降低。而在黄疸性梗阻和肾病综合征患者体内，胆固醇浓度往往会升高。小编汇总了近期有关胆固醇的最新研究，与大家一起学习。【1】Am J Clin Nutr：大量摄入胆固醇和鸡蛋并不会增加记忆障碍的风险一项来自
MedSci原创 - 胆固醇，最新进展 - 2017-03-26
妊娠期急性脂肪肝临床管理指南(2022)
妊娠期急性脂肪肝（AFLP）是一种罕见但病情危急的产科特有疾病，致死率高，对母儿安全构成严重威胁。为规范临床管理，改善母儿结局，特制订本指南。基于前期多次的临床问卷调查环节，指南制订小组确定了临床医师
临床肝胆病杂志 - 产科疾病， 妊娠期急性脂肪肝 - 2022-04-16
Cell：徐浩新/胡美钦/李平/王策等揭示帕金森病发病风险的新机制
该研究开辟了溶酶体 pH 调节的新方向，首次鉴定出溶酶体膜上的氢离子通道：TMEM175 是一种新型的氢离子激活的氢离子通道。
网络 - 帕金森病，发病机制，新机制 - 2022-08-01
Cell Metab | 重磅综述！探究脑衰老与神经退行性疾病的奥秘
在正常衰老过程中，人脑会逐渐萎缩，灰质和白质减少，脑室增大。纵向磁共振成像（MRI）研究表明，与增龄相关的灰质减少在颞叶和额叶最为显著。
brainnew神内神外 - 神经退行性疾病，脑衰老，线粒体功能障碍 - 2023-02-09
中东妇产科学院(MCOG)实践指南:预测模型在剖宫产后试产管理中的作用
剖宫产率一直在稳步上升。由于缺乏循证指导和审计，以及私人执业的扩大，发展中国家的发病率日益上升。本指南评估患者选择策略和预测模型的使用，以促进咨询和提高考虑剖宫产后阴道分娩的妇女的安全性。
Journal of Gynecology Obstetrics and Human Reproduction - 2023-07-31
2020 ERS声明：慢性血栓栓塞性肺动脉高压
2020年12月，欧洲呼吸学会(ERS)发布了慢性血栓栓塞性肺动脉高压管理声明，慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH）是一种罕见的急性肺栓塞并发症，本文概述了当前关于CTEPH诊治相关文献和实践，主要
Eur Respir J . 2020 Dec 17;2002828. - 肺动脉高压 - 2020-12-30
Cell Discov：华中科技大学陈建国/王芳等合作发现成人海马神经发生的调控新机制
该研究揭示了NRBF2依赖性自噬在预防慢性应激性AHN损伤中的重要作用，并提示靶向NRBF2在MDD治疗中的治疗潜力。
iNature - 重度抑郁症，海马神经 - 2023-09-02
原发性抗体缺陷病的诊断与管理：德国跨学科基于证据的共识
种类有如下几种：1.全丙种球蛋白低下血症，指血清丙种球蛋白大于3-4g/L的原发性抗体缺陷疾病。
Eur J Immunol . 2020 Aug 26. doi: 10.1002/eji.202048713. - 原发性抗体缺陷病 - 2020-08-29
印度国家研究协会关于急性肝衰竭的肝病共识声明（第1部分）：流行病学，发病机制，表现和预后
急性肝功能衰竭（ALF）是由多种病因引起的罕见，不可预测，可能致命的急性肝损伤（ALI）并发症。文献报道的ALF病因存在地区差异，这会影响临床表现和自然病程。在旨在反映印度临床实践的共识文章的这一部分
J Clin Exp Hepatol . Jul-Aug 2020;10(4):339-376 - 急性肝衰竭 - 2020-10-19
西罗莫司治疗淋巴管肌瘤病专家共识（2018）
淋巴管肌瘤病(1ymphangioleiomyomatosis，LAM)，又称淋巴管平滑肌瘤病，是一种以双肺弥漫性囊性变为主要特征的、罕见的多系统低度恶性肿瘤性疾病，主要发生于女性。LAM可导致肺功能逐渐下降，并可反复发生气胸、乳糜胸等并发症。近年来的研究发现，Tscl／Tsc2基因突变是LAM发病中的关键机制，并研发了第一个治疗LAM的靶向治疗药物西罗莫司(又称雷帕霉素)。
中华结核和呼吸杂志.2019, 42(2):92-97. - 西罗莫司，淋巴管肌瘤病 - 2019-05-05
2018 EMN建议：罕见浆细胞病的诊断和管理
不同于多发性骨髓瘤，浆细胞疾病可以呈现不同的临床表现形式，本文主要针对罕见的浆细胞疾病的诊断和管理提供专家指导建议。
Leukemia. 2018 Jul 23. - 罕见浆细胞病 - 2018-07-27
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