Hepatology: 肝功能不全患者缺乏肝再生蛋白会促进非酒精性脂肪性肝炎和纤维化的发生
肝再生（ALR）蛋白（由生长因子ERV1同源基因编码）的增强剂在肝脏中高表达，主要在肝细胞中，并在细胞质，细胞核和线粒体中发现。
网络 - 肝病，ALR - 2020-11-10
Clinica Chimica Acta：土耳其囊性纤维化患者CFTR基因突变和新变异？
囊性纤维化是最常见的由CFTR基因突变引起的常染色体隐性遗传疾病。土耳其患者CFTR突变的频谱和频率表现出一定的异质性。
MedSci原创 - 囊性纤维化患者，基因突变；新变异 - 2020-08-09
Orkambi：首个欧盟批准的2-5岁儿童囊性纤维化治疗药物
欧盟委员会批准囊性纤维化（CF）药物Orkambi用于治疗2-5岁的儿童。此次批准使Orkambi成为欧洲第一个治疗CF儿童患者的药物，目前这一类患者人数约为1500。
MedSci原创 - 囊性纤维化，2-5岁儿童，ORKAMBI - 2019-01-26
JCI Insight：囊性纤维化患者使用沙丁三醇可减轻肺部症状
囊性纤维化(CF)是一种进行性的遗传疾病,损害内脏器官,肺部和肠道受损尤为严重。CF患者存在囊性纤维化跨膜调节基子(CFTR)基因突变。由于离子进出细胞平衡发生变化，使得黏液积聚。
MedSci原创 - 囊性纤维化，感染，呼吸衰竭 - 2016-06-04
Diabetologia：成人囊性纤维化患者口服葡萄糖对低血糖的反应
本研究的目的是确定囊性纤维化(CF)患者口服葡萄糖负荷后发生低血糖的机制。
MedSci原创 - 口服葡萄糖；低血糖 - 2020-07-20
加拿大卫生部批准ORKAMBI（lumacaftor / ivacaftor）治疗儿童囊性纤维化
Vertex制药公司近日宣布，加拿大卫生部已批准其ORKAMBI®（lumacaftor / ivacaftor）用于治疗2至5岁儿童的囊性纤维化（CF）。Vertex执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani博士说：“我们认为尽早治疗囊性纤维化对于幼儿来说是非常重要的。
MedSci原创 - 儿童囊性纤维化，ORKAMBI，lumacaftor - 2018-12-14
Sci Transl Med：利用药物ABT-263让肌成纤维细胞靶向凋亡可逆转纤维化
在一项新的研究中，一个国际研究小组发现药物navitoclax能够导致小鼠中的肌成纤维细胞凋亡，从而降低硬皮病（scleroderma）中的纤维化扩散。
“细胞”微信号 - 硬皮病，纤维化，ABT-263 - 2017-12-17
Chest：特发性肺纤维化急性加重对肺移植结局的影响
与在IPF稳定期间移植的患者相比，AE-IPF期间移植的IPF患者的长、短期生存率更差。
MedSci原创 - 特发性肺纤维化，急性加重，肺移植，预后，生存率 - 2018-07-04
儿童和青少年非囊性纤维化支气管扩张的循证管理指南 2024
非囊性纤维化支气管扩张是一种慢性呼吸道疾病，由多种呼吸道疾病引起，造成较高的社会经济和医疗负担。 为了改善临床结果，早期识别、积极治疗病情加重以及预防进一步病情加重至关重要。 然而，缺乏治疗和预防非囊
Clin Exp Pediatr . 2024 Jan 23. doi: 10.3345/cep.2023.00871 - 非囊性纤维化支气管扩张，非囊性纤维化 - 2024-01-28
American Journal of Gastroenterology：非糖尿病成人的空腹酮尿与非酒精性脂肪肝病患者肝纤维化的风险
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)又称代谢性脂肪性肝炎,是病理变化与酒精性肝炎相似但无过量饮酒史的临床综合征,好发于中年特别是超重肥胖个体。
MedSci原创 - 肝纤维化，酮尿 - 2021-11-08
Lancet：CFTR基因治疗对肺囊性纤维化有一定效果
背景 与阳离子脂质体复合的编码CFTR基因的质粒DNA是肺囊性纤维化患者的潜在的治疗选择。该研究的目的是评估在囊性纤维化患者的非病毒CFTR基因疗法的疗效。 方法 研究人员在英国18个地点的2个囊性纤维化患者中心的患者做这项随机，双盲，安慰剂对照，2b期试验。患者（年龄≥12岁）在1秒内用力呼气呼气量（FEV1）预测为5
MedSci原创 - 基因治疗，CFTR基因，囊性纤维化 - 2015-07-04
特发性肺间质纤维化患者人群中有疾病负担的人数较高
美通社 - 2017-07-28
2010囊性纤维化相关糖尿病临床诊疗指南-美国糖尿病学会(ADA)立场声明,囊性纤维化基金会临床实践指南,儿童内分泌学会认可
Diabetes Care. 2010 Dec;33(12):2697-708. - ADA，糖尿病 - 2010-12-01
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