Science：基因编辑脱靶效应被张锋攻克，有望应用于临床精准基因修复
来自麻省理工学院-哈佛医学院Broad研究所和麻省理工学院McGovern脑研究所的研究人员，设计改造了革命性的CRISPR-Cas9基因编辑系统，大大减少了“脱靶”编辑错误。这一完善的技术解决了使用基因组编辑时面对的一个主要技术问题。 CRISPR-Cas9系统是通过对细胞的DNA进行精确地靶向修饰来发挥作用。借助于与靶位点序列相匹配的一段短RNA分子，Cas9蛋白可改变指定位点的DNA。尽管
MedSci原创 - 基因编辑，脱靶，精准 - 2015-12-02
PNAS: 融合基因组学揭示横纹肌肉瘤细胞起源
基因融合一直被认为是肿瘤独有的特征。基因融合是指染色体上两个异位的基因嵌合在一起，由于染色体发生易位、缺失或者倒置造成的，通常在癌症的发生发展扮演着重要的角色，并且可以作为诊断和治疗癌症的靶标。基因融合现象最早在慢性粒细胞白血病中发现 BCR-ABL基因融合（费城染色体）。除血液系统肿瘤外，在实体瘤中也存在着基因融合，例如前列腺癌中的TMPRSS2-ERG、小细胞肺癌中的EML4-ALK、结直
生物谷 - 肌肉瘤细胞 - 2016-11-03
Blood：外泌体在EBV相关性淋巴瘤的发展中发挥促炎性调控作用
中心点：EBV编码miRNAs通过外分泌的方式从感染细胞转导至未感染细胞，从而调控肿瘤发生。EBV编码miRNAs可作为将EBV+ DLBCL患者分为两组的良好诊断标志物。摘要：老年人感染EB病毒（EBV）可引发多种疾病，包括B细胞淋巴瘤，如霍奇金淋巴瘤（HL）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。近日，Blood杂志上发表一篇文献，研究人员发现EB病毒可通过外分泌方式反式作用于肿瘤中的未感染的巨
MedSci原创 - EB病毒，B细胞淋巴瘤，BART，miRNAs - 2018-04-23
Cell：高福院士揭示埃博拉病毒入侵的新机制
埃博拉病毒是引起人和灵长类动物发病且致死率很高的生物安全四级（Biosafety Level 4）烈性病毒。据世界卫生组织统计，自1976年首次被发现至今，埃博拉病毒已经在非洲肆虐了近40年；2014年3月开始，一场以几内亚、利比里亚和塞拉利昂为中心的扎伊尔型埃博拉病毒疫情迅速在整个西非蔓延开来，共导致了28000多人感染，死亡人数接近11000人。 2016年1月15日，国际学术期刊Cell
MedSci原创 - 高福，埃博拉 - 2016-01-15
用细菌孢子DNA发送秘密信息或成可能
多亏了保护归档数据免受破坏和黑客影响的新方法，“卑微”的细菌孢子正在让人类更加靠近DNA信息储存时代。 对于将数据归档，DNA或许是一项理想的长期解决方案，因为它是如此的致密：1克DNA能容纳1000亿张DVD储存的信息。和人类目前使用的磁盘相比，它还拥有更好的持久性。“磁带每隔6年便需要恢复一次。”来自英国爱丁堡大学的Brendan Largey表示，“对于DNA来说，你可以把它放在你喜欢
生物谷 - DNA，转化医学 - 2016-09-27
JCLA：在慢性阻塞性肺疾病患者中，INK4基因座中的长非编码RNA反义非编码RNA（lncRNAs ANRIL）的临床意义
本研究旨在评估INK4基因座中的长非编码RNA反义非编码RNA（lncRNAs ANRIL）在急性加重慢性阻塞性肺疾病(COPD)的预测价值。 研究人员连续招募COPD急性加重期(AECOPD)患者136例，稳定期COPD患者138例，健康对照组(HCs) 140例，收集血浆样本，采用实时聚合酶链反应检测lncRNA ANRIL的表达。采用酶联免疫吸附法检测炎症细胞因子的表达。 与稳定
网络 - 临床意义 - 2019-06-06
MOL THER:可治疗6000多种疾病的DNA药物是如何起作用的？
英国规模最大的大学之一诺森比亚大学（Northumbria University）或可改善一些由基因突变导致的疾病治疗，如癌症、囊性纤维化等其他6000种潜在遗传性疾病。
生物探索 - 疾病，DNA药物，作用 - 2017-09-23
慢性血栓栓塞性肺动脉高压的分子标志物和信号通路的改变，转录组测序和生物信息学分析的研究
目前，慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH）的分子标志物和信号通路的改变仍不清楚。我们旨在通过转录组测序和生物信息学分析，比较CTEPH患者和健康人的分子标志物和信号通路的差异。
MedSci原创 - 生物信息学，慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH），转录组测序 - 2022-08-14
Gene Therapy：我国科学家利用CRISPR破坏乙肝病毒
2月5日，来自军事医学科学院放射与辐射医学院研究所、第四军医大学西京医院、日本京都大学和华中农业大学兽医学院等处的研究人员，在Nature旗下子刊Gene Therapy发表一项最新研究成果，题为“Harnessing the clustered regularly interspaced short palindromic repeat (CRISPR)/CRISPR-associated Ca
生物谷 - 乙肝病毒，CRISPR - 2015-02-16
Nat Cell Biol：剪接因子MBNL3能促进癌症发生
肝细胞癌(Hepatocellular carcinoma, HCC)是目前我国致死率居第二位的恶性肿瘤，侵袭力强，易转移，预后差，五年预后存活率仅有10~20%。近日，国际杂志《NATURE CELL BIOLOGY》上在线发表一项关于能促进癌症发生的剪接因子MBNL3的研究。
MedSci原创 - 剪接因子，癌症 - 2017-06-05
Lancet Neurology：进行性核上性麻痹生存的遗传决定因素：一项全基因组关联研究
进行性核上性麻痹（PSP）是一种快速发展的神经退行性疾病。在经典的PSP-Richardson综合征（PSP-RS）中，患者会出现平衡问题，经常跌倒，眼球功能障碍和痴呆。
网络 - 全基因组关联研究，进行性核上性麻痹，遗传因素 - 2021-02-21
Nat Med: CKIP-1基因小核酸干扰治疗能逆转骨质疏松
最近，军事医学科学院的一项动物实验证实，一种能够特异性携带任何具有成骨潜能的小核酸到达骨形成部位的靶向递送系统，能够高效而安全地促进携带的成骨小核酸逆转骨质疏松，为骨质疏松治疗的应用基础研究与核酸药物研发提供了坚实基础。 1月30日，最新出版的国际著名学术期刊《自然－医学》杂志在线发表了香港中文大学矫形外科及创伤学系张戈教授团队、军事医学科学院蛋白质组学国家重点实验室张令强研究员团队、中国
MedSci原创 - CKIP-1，骨质疏松，siRNA - 2012-02-04
Science：解析CRISPR/Cas的分子机制
日前，来自美国蒙大拿州立大学，英国剑桥大学等机构的研究人员通过解析一种 CRISPR RNA导向监督复合物结构，揭示了 CRISPR 的组装分子机制，同时也为进一步了解靶标识别机制提供了新的信息。相关研究论文刊登在了近期出版的《科学》（Science）杂志上。CRISPR/Cas 是源于细菌及古细菌中的一种后天免疫系统，它可利用靶位点特异性的RNA指导 Cas 蛋白对靶位点序列进行修饰。自2013
生物360 - RISPR/Cas9，基因编辑 - 2014-08-08
PLoS Biology:研究发现转录因子可导致乳腺癌对抗雌激素治疗无应答
澳大利亚的科学家们已经证实一种“转录因子”如何引起乳腺癌进展为侵袭性亚型，而且这种亚型缺乏对雌激素的敏感性，同时对于像他莫昔芬和芳香酶抑制剂这样的抗雌激素药物治疗无效。 转录因子是一类可以转换基因的“开”或“关”的分子。在这种情况下，所熟知的转录因子“ELF5”在乳腺癌细胞的极早期抑制其对雌激素的敏感性。2008年，来自悉尼Garvan医学研究所的副教授Chris Orma
dxy zhihui_li - 转录因子，雌激素，乳腺癌 - 2013-01-07
Radiology:急性前循环缺血性脑卒中预后会怎样？
在急性缺血性脑卒中患者中，侧支循环功能状态决定供血区脑组织的变化，影响治疗结果。现如今急需一种准确评价侧支循环功能状态的方法来对辅助选择治疗急性缺血性脑卒中的临床决策。
MedSci原创 - 急性缺血性卒中，DWI，侧支循环 - 2020-04-23
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