Nature Medicine：反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验
渐冻症，又称肌萎缩侧索硬化，是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的，一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸，渐冻症 - 2021-12-24
STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩
因为一种遗传缺失导致脊髓运动神经元渐进性破坏，大多数的脊髓性肌萎缩（SMA）的患儿永远都不能够跳绳、捉迷藏或甚至是行走。通过纠正患者干细胞中的这一突变，意大利的科学家们在一种小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。 “这是一个
STM - 研究 - 2013-01-25
2022 NHS 临床指南：中风后痉挛服务使用肉毒杆菌毒素 A (980)
痉挛是上运动神经元综合征的一部分，常见于影响大脑和脊髓的疾病，例如脑瘫 (CP)、获得性脑损伤 (ABI)、中风 (CVA)、多发性硬化症 (MS)、遗传性痉挛性截瘫。 HSP）和脊髓损伤（SCI）。
nhsggc官网 - 痉挛，卒中后痉挛，肉毒杆菌毒素A - 2022-08-11
Neurology：渐冻症，眼动异常或可预测认知变化
ALS患者表现出一系列临床上明显的OMAs，这些改变与认知（而非行为）的改变有明显的相关性
MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症 - 2021-09-19
脑干解剖（二）| 脑干的纤维束
背柱 - 内侧丘系神经通路。背柱 - 内侧丘系神经通路是传递振动、本体感觉、精细触觉和皮肤与关节两点辨别觉的主要感觉通路。
神经病学医学网 - 脑干的纤维束，脊髓丘脑束，脊髓小脑束 - 2023-02-10
Neurology：神经丝蛋白检测在肌萎缩性侧索硬化症诊断中的应用
研究证实，神经丝蛋白检测可提高肌萎缩性侧索硬化症诊断的准确性
MedSci原创 - 肌萎缩性侧索硬化，神经丝蛋白，运动神经元病 - 2017-12-10
定价为天价的SMA疗法卖得还好吗
近日，渤健发布2020年财报，其全年收入134亿美元，其中，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的明星产品Spinraza销售额达到20.5亿美元，占总营收约15%左右，但相较于2019年21亿美元的销售
医谷网 - SMA疗法 - 2021-02-15
JNNP:诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿童的运动单位变化
脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。共同特
MedSci原创 - 诺西那生钠，运动单位，运动神经病变疾病 - 2020-11-11
肉跳就是渐冻人吗？
神经肌肉病门诊及病房中，以上对话时常出现，患者因肉跳上网查询，从而给自己诊断为肌萎缩侧索硬化，即被人们所熟知的“渐冻人”。
健康界 - 肉跳，渐冻人，良性 - 2019-06-21
Nat Cell Biol：热休克伴侣蛋白HSPB1调节细胞质TDP-43相分离和聚集的机制
研究确定了HSPB1以及HSP70伴侣活性，是维持细胞质中相分离TDP-43液滴的液态所必需的。
brainnew神内神外 - 应激诱导的蛋白毒性TDP-43液滴/凝胶，细胞质TDP-43液滴消耗核TDP-43 - 2022-11-30
Scholar Rock融资4700万美元，给脊髓性肌萎缩症患者带来新希望
今日致力于研究生长因子抑制剂的生物技术公司Scholar Rock获得C轮融资4700万美元，用于推进脊髓性肌萎缩症(SMA)、肿瘤免疫、纤维症和银屑病研究。
药渡头条 - Scholar，ROCK，脊髓，肌萎缩 - 2018-01-04
PNAS：痴呆？帕金森？说不定是大脑缺了这个蛋白！
万事知其然才能知其所以然，但这些疾病的发病机制至今众说纷纭，有效的治疗方法扑朔迷离，研究长期桎梏于困境。近日，洛克菲勒大学的研究人员发现了造成神经退行性疾病患者大脑中异常蛋白斑块的罪魁祸首——缺失PI31蛋白。他们指出，这种蛋白的缺失可引发两大问题，不仅使异常蛋白的分解受损，还阻碍了神经元间的蛋白酶体交流，进而导致局部蛋白异常淤积，AD的β淀粉样蛋白和PD的α-突触核蛋白的大量聚集正是来源于此。泛
转化医学网 - 神经退行性疾病 - 2019-12-06
Lancet：Nusinersen-治疗小儿肌萎缩的新曙光
Nusinersen多剂量鞘内给药具有可接受的安全性和耐受性，药理学效应符合其预期的作用机制，支持其临床疗效。这些结果表明可以针对用Nusinersen治疗小儿脊髓性肌萎缩，开始设计一个持续的、安慰剂对照的3期临床研究临床研究了。
MedSci原创 - 小儿脊髓性肌萎缩 - 2016-12-07
JAMA Neurol：ACEI可降肌萎缩侧索硬化症风险？
论文于11月10在线发表于《美国医学会杂志·神经病学》。此项基于人群的病例对照研究共纳入729例新诊断ALS患者，以及14580例性别、年龄、居住地和保险与之相匹配的对照者。
医学论坛网 - ACEI，肌萎缩侧索硬化症 - 2014-11-17
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