JNNP:诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿童的运动单位变化

2020-11-11 MedSci原创 MedSci原创

脊髓性肌萎缩症(SMA),是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病,临床并不少见。本病临床表现差异较大,根据患者起病年龄和临床病程,将SMA由重到轻分为4型。共同特

脊髓性肌萎缩症(SMA),是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病,临床并不少见。本病临床表现差异较大,根据患者起病年龄和临床病程,将SMA由重到轻分为4型。共同特点是脊髓前角细胞变性,临床表现为进行性、对称性,肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩,智力发育及感觉均正常。本研究探讨脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿鞘内注射诺西那生钠的运动单位反应。使用运动单位数估计(MUNE)和单运动单位振幅(SMUP)等电生理指标更准确地反映了运动神经元池的健康状况,描绘了运动单位失神经(MUNE)和侧支再神经(SMUP)能力。

方法:从2017年6月至2019年8月,在医院接受治疗的SMA症状儿童,在刺激正中神经后,对拇短展肌进行电生理研究。电生理指标包括复合肌肉动作电位(CMAP)、运动单位数估计(MUNE)、占CMAP(N50)50%-100%的运动单位数和侧支神经再支配的测量,包括最大单运动单位电位(LSMUP)和最小单位对N50(A50)的振幅。

结果:20名儿童(平均年龄99个月,范围4-193),平均13.8(4-33.5)个月。诺西那生钠治疗性干预是CMAP(p=0.005)、MUNE(p=0.001)和N50(p=0.04)升高的独立且显著的因素。这种电生理反应在病程较短的儿童中增加(p<0.05)。电生理学改变描述了那些功能稳定的儿童和那些在运动功能方面获得临床显著改善的儿童。

诺西那生钠疗法通过恢复较小的运动单位促进SMA的功能性神经支配。对治疗反应的生物机制的描述可能是识别这类和其他运动神经病变疾病的潜在新靶点的第一步。 

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