FDA孤儿药称号相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

ERA-EDTA 2020：RNAi疗法公司Alnylam再发力！Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功

Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点，相对于安慰剂而言，草酸尿的平均减少量为53.5％

MedSci原创 - RNAi疗法，1型原发性高草酸尿症（PH1），Lumasiran - 2020-06-08

Cantrixil一期研究进入下一阶段

年10月10日电 /美通社/ -- 专注于肿瘤治疗的澳大利亚生物科技公司 Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA; NASDAQ: KZIA) 宣布，该公司卵巢癌治疗药

Kazia Therapeutics L - Cantrixil - 2018-10-16

NEJM Evid：瑞洛沙酶（Reloxaliase）在肠源性高草酸尿症中的随机安慰剂对照试验（URIROX-1研究）

瑞洛沙酶（Reloxaliase）是一种口服的再生草酸盐降解酶，由Allena Pharmaceuticals开发，目前正在研究对严重的高草酸尿的疗效。瑞洛沙酶（Reloxaliase）被设计为降解胃

MedSci原创 - 原发性高草酸尿症，高草酸尿症，瑞洛沙酶 - 2022-07-08

CHMP建议有条件批准强生结核病药物Sirturo

上周五，强生（JNJ）结核病药物Sirturo（bedaquiline，双芳基喹啉类抗结核药）获得了欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）的积极意见。CHMP建议授予Sirturo有条件上市许可（conditional marketing authorisation），将该药作为组合疗法的一部分，用于因耐药性或耐受性使得一种有效治疗方案不能用于其临床治疗的耐多药结核病

生物谷 - 新药，FDA - 2013-12-26

拜耳肺动脉高压药物Adempas获<font color="red">FDA</font>批准

拜耳肺动脉高压药物Adempas获FDA批准

拜耳（Bayer）10月9日宣布，FDA已批准Adempas（riociguat）用于2种类型的肺动脉高压：a）用于肺动脉高压（PAH）成人患者（WHO分级I）的治疗，以提高运动能力、WHO功能分级、推迟临床恶化

生物谷 - 动脉高压药物，FDA - 2013-10-11

2014年<font color="red">FDA</font>新批准的抗肿瘤药物

2014年FDA新批准的抗肿瘤药物

每年美国FDA">FDA审评桌案上堆积如山的报批资料和争论不休的会议，也使审评加快了速度，速度与时间在赛跑，时间就是金钱，让人们充满了希望。2014年，美国FDA药品评价和研究中心批准了41个新分子实体和生物制品许可申请。为过去18年之最。2014年美国FDA批准的41个新药中抗感染类药物有10个，而抗肿瘤领域也不示弱，仍达到了9个新药，而且获得美

新康界 - FDA，抗肿瘤药物 - 2015-02-10

生物类似<font color="red">药</font>领域的里程碑：罗氏赫赛汀安维汀生物类似<font color="red">药</font>获批

生物类似药领域的里程碑：罗氏赫赛汀安维汀生物类似药获批

肿瘤药咨询委员会一致赞成，批准贝伐单抗和曲妥单抗的生物类似药。这个专家评审结果，将是生物类似药领域的里程碑。

健点子ihealth - 罗氏，生物类似药，FDA - 2017-07-14

Horizon的teprotumumab治疗活动性甲状腺眼病III期临床试验大获成功

该结果将促使teprotumumab即将成为有史以来第一个被美国食品和药物管理局（FDA）批准的活动性甲状腺眼病（TED）的治疗药物。

MedSci原创 - 活动性甲状腺眼病，自身免疫性疾病，胰岛素样生长因子1受体 - 2019-03-01

十种罕见病：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展

1.系统性硬化（SSc）、皮肌炎（DM）Corbus与Kaken公司合作开发和商业化Lenabasum以治疗系统性硬化和皮肌炎。Corbus Pharmaceuticals Holdings公司近日宣布与Kaken Pharmaceutical公司建立战略合作，在日本开发和商业化研究性药物lenabasum，以治疗罕见而严重的自身免疫性疾病——系统性硬化（systemic sclerosis，

罕见病信息网 - 罕见病 - 2019-02-22