ERA-EDTA 2020:RNAi疗法公司Alnylam再发力!Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功

2020-06-08 MedSci原创 MedSci原创

Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点,相对于安慰剂而言,草酸尿的平均减少量为53.5%

在2020年第57届欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会(ERA-EDTA)国际大会上,RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals宣布了其RNAi疗法lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)的III期临床研究ILLUMINATE-A的阳性数据。

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Lumasiran是皮下给药的靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的RNAi治疗药物,HAO1编码乙醇酸氧化酶(GO)。因此,通过沉默HAO1并耗尽GO酶后,Lumasiran可以抑制草酸盐的产生,草酸盐是直接影响PH1疾病进展的代谢产物。Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc-缀合物技术制备而成,可通过皮下给药提高药效和耐用性。

Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点,相对于安慰剂而言,草酸尿的平均减少量为53.5%(p = 1.7x10 -14);与基线相比,草酸尿平均减少65.4%。研究的所有次级终点均得到满足,包括尿草酸盐接近正常化(84%)或正常化(52%)的患者比例,而安慰剂组为零。

并且Lumasiran具有令人鼓舞的安全性和耐受性,没有严重的不良事件(AE),轻度的注射部位反应(ISR)是最常见的药物相关AE。

PH1是一种由草酸盐过量生产引起的罕见病,草酸尿水平升高与晚期肾脏疾病和其他全身性并发症的进展有关。

根据ILLUMINATE-A结果,Alnylam向美国食品和药物管理局(FDA)提交了新药申请(NDA)。FDA已批准NDA的优先审查。此外,lumasiran的营销授权申请(MAA)也已提交给欧洲药品管理局(EMA),并获得了加速评估的称号。

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1730549?tsid=4



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