CHMP建议批准罗氏的COVID-19疗法
根据临床数据，罗氏的新型 COVID-19 疗法 Actemra/RoActemra 降低了危重成年患者的死亡风险。
MedSci原创 - Actemra/RoActemra - 2021-12-09
今日ASCO要闻: 免疫疗法、精准医学、Claudin18.2
今天ASCO渐入佳境，免疫疗法和精准医学作为本届年会的两大主题贯穿几个主要进展。不出所料，检查点抑制剂及其组合是大家关注的重点。
美中药源 - 美中药源 - 2016-06-06
Lancet：新疗法可治愈多发性硬化
最新的一项研究指出，一种新的疗法有望治愈多发性硬化。最近一项在加拿大进行的、囊括24名病患的临床试验中，一名患者从治疗前需要坐轮椅的状态，在治疗后能够获得正常人的生活。不过需要注意的是，该疗法程度十分猛烈，一名患者在治疗过程中死亡。就此，研究者们希望能够进一步优化治疗用药物，以达到对多发性硬化患者安全的标准。这一疗法是加拿大渥太华医院研究所的研究者们偶然发现的，当时他们正在为同时患有白血病与多发性
生物谷 - 骨髓细胞，多发性硬化 - 2016-06-13
Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR
该公司指出，该药物在2018年8月11日被FDA批准后，现在再次获得欧盟批准，成为欧盟批准的首个RNAi疗法。
MedSci原创 - RNAi，hATTR，欧盟 - 2018-08-30
Sanfilippo综合征A型的基因疗法：基因疗法ABO-102的I/II期临床试验取得阶段性成果
Abeona Therapeutics是一家基因和细胞治疗领域的领导者，今天宣布其正在进行的I/II期临床试验已经取得阳性数据，该试验评估了腺相关病毒9（AAV9）基因疗法ABO-102治疗Sanfilippo
MedSci原创 - ABO-102，Sanfilippo综合征A型，AAV9 - 2019-07-26
Nature：糖尿病再生医学疗法或见曙光
来自德国慕尼黑理工大学和德国糖尿病研究中心的科学家们通过研究发现，标志物Flattop可以将胰岛素β细胞再细分为维持葡萄糖代谢的细胞以及成熟的细胞，这些成熟的β细胞会发生频繁分裂并且适应不同的代谢改变，该研究或为后期科学家们开发再生糖尿病疗法提供新的希望
生物谷 - 糖尿病，再生医学 - 2016-07-15
靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作
急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porphyrias，AHP）是一种罕见的代谢紊乱，主要是常染色体显性遗传，由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型：急性间歇性卟啉症（acute intermittent porphyria， AIP），遗传性卟啉病（hereditary coproporphyria， HCP）和斑驳卟啉症（variegate porphyr
药明康德 - RNA干扰，卟啉症 - 2017-06-02
免疫细胞疗法完全治愈宫颈癌
宫颈癌是最常见的妇科恶性肿瘤之一，据世界卫生组织估计，全球每年有50万宫颈癌新发病例，每年约有20多万女性死于宫颈癌，我国每年约有13.1万宫颈癌新发病例，约占全世界新发病例的28.8％。近年来，宫颈癌发病率和死亡率均呈现年轻化态势，35岁以下的妇女发病率明显上升，其发病率已由5%上升到10%，约占年新发病例的1/3。
医谷 - 宫颈癌，免疫细胞疗法 - 2018-04-03
Lanifibranor治疗NASH：FDA授予“突破性疗法称号”
美国食品和药品监督管理局（FDA）授予该公司的主要候选药物Lanifibranor治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的“突破性疗法称号”。
MedSci原创 - NASH，非酒精性脂肪性肝炎（NASH），突破性疗法，lanifibranor - 2020-10-13
Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展
Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司，近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。
MedSci原创 - Gaucher病，AAV基因疗法，β-葡萄糖脑苷脂酶 - 2020-02-13
FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病（polyneuropathy）。目前，Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。 hATTR是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内
MedSci原创 - FDA，RNA - 2018-10-06
盘点肾癌界新近获批的“组合拳”疗法
近期就有两款PD-1"组合拳"疗法获得了令人振奋的研究数据，因此顺利通过了FDA的上市批准。我们一起来看看这两套"组合拳"。
CPhI制药在线 - 肾癌 - 2019-07-29
美批准免疫疗法治疗非小细胞肺癌
中国科学报 - 2016-11-03
uniQue公布基因疗法Glybera 6年随访积极数据
Glybera是一种基因疗法，于2012年10月获欧盟批准，用于治疗一种极其罕见的遗传性、代谢性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（L
生物谷 - 新药，FDA - 2014-03-18
为您找到相关结果约500个
