Cell Reports：DNA为本：熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋
首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接（NHEJ）的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。
生物世界 - 基因编辑，遗传性耳聋 - 2022-07-16
2024 中国专家共识：NRG1/2基因融合实体瘤的诊断与治疗（英文）
本文主要针对NRG1/2基因融合实体瘤的诊断与治疗提出专家共识，并指出临床试验有望使更多的NRG1和NRG2基因融合实体瘤患者受益。
Glob Med Genet - NRG1/2基因融合实体瘤 - 2024-02-29
FDA批准Trikafta用于治疗CFTR基因突变的囊性纤维化患者
美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vertex的Trikafta（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）用于治疗囊性纤维化（CF）。该公司宣布批准将该药用于治疗12岁及以上，囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因中至少有一个F508del突变的患者。
MedSci原创 - FDA，Trikafta，CFTR基因突变，囊性纤维化 - 2019-10-22
异基因造血干细胞移植治疗黏多糖贮积症儿科专家共识
我国近十年的临床应用和随访提示粘多糖贮积症异基因造血干细胞移植治疗MPS明显改善患者预后。 中华医学会儿科学分会血液学组组织相关专家制定了该专家共识。
中国小儿血液与肿瘤杂志.2017,22( - 异基因造血干细胞移植，黏多糖贮积症 - 2017-11-26
MYO-101基因疗法治疗肢带肌营养不良症的积极结果
Sarepta制药公司本周三透露，2型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因治疗候选药物MYO-101在3名患者的I / IIa期研究中展现了积极的阳性结果。
网络 - MYO-101基因疗法，肌营养不良症，β-SG - 2019-02-28
2019年盘点：非小细胞肺癌少见/罕见驱动基因变异治疗进展
作者： 刘晓晴 解放军总医院第五医学中心 李晓燕 首都医科大学附属北京天坛医院 伴随着北京洋洋洒洒飘落的雪花，送别圣诞，即将迎来2020年元旦，肿瘤治疗的林林总总又进入了年终盘点时刻话说今年是肺癌治疗进展之小年，然与已“大红大紫”的高频驱动基因靶向治疗和“如日中天”的免疫治疗相比，几年前还乏人问津，驻足不前
医悦汇 - 非小细胞肺癌 - 2020-01-12
TP53基因突变“加”其他抑癌基因突变，癌症患者的靶向治疗效果差2到3倍！
今天癌度给大家解读一份基因检测报告，说明的是不仅仅TP53抑癌基因突变会影响靶向药治疗效果，其他的乘客突变如RB1、NF1、ARID1A、BRCA1和PTEN都会影响靶向药的治疗效果。
癌度 - TP53基因突变 - 2023-10-29
N Engl J Med：Glecaprevir-Pibrentasvir治疗HCV基因1或3型患者，可达到很好的治疗效果
采用glecaprevirp -pibrentasvir治疗无肝硬化的HCV基因1型或基因3型患者8周或12周，可达到很高的可持续病毒学应答率
MedSci原创 - Glecaprevir，Pibrentasvir，DAA，HCV，Genotype，1，HCV，Genotype，3 - 2018-02-05
EGFR/ALK基因驱动的NSCLC仍可用免疫治疗！
抗PD-L1单抗durvalumab目前已经获批用于接受了同步放化疗后未进展的局部晚期NSCLC的维持治疗。近日，durvalumab用于晚期NSCLC三线或以上治疗的II期临床试验ATLANTIC研究结果在《Lancet Oncology》杂志发表。
肿瘤资讯 - EGFR，ALK，基因，非小细胞癌 - 2018-03-17
2019 CPIC指南：CYP2D6基因型和阿托西汀治疗
2019年2月，临床药物基因组学实施联盟(CPIC)发布了CYP2D6基因型和阿托西汀治疗指南，阿托西汀是一种治疗注意缺陷/多动障碍的非刺激性药物，CYP2D6的多态性影响阿托西汀的代谢，从而影响了药物疗效和安全性本文总结了相关证据并对阿托西汀治疗的临床应用提出指导建议。
Clin Pharmacol Ther. 2019 Feb 22. - CYP2D6基因型，阿托西汀治疗 - 2019-03-11
2012 NICE 博赛泼韦用于治疗基因1型慢性丙型肝炎(TA253)
NICE - 2012-04-20
JCI：抗轮状病毒转基因水稻或可治疗轮状病毒腹泻感染
预计上市还等10年，可有效预防发展中国家儿童严重腹泻 研究人员在水稻基因组中添加了一种对抗轮状病毒的抗体。图片来源：IRRI 根据8月8日发表在《临床研究杂志》（J Clin Invest）上的一项研究成果，一种能够预防腹泻的转基因水稻为保护发展中国家的儿童提供了一条划算的途径。 通过在水稻基因组中添加一种最初在美洲驼中发现的能够抵
中国科学报 - 转基因，水稻，轮状病毒，腹泻 - 2013-12-21
中国表皮生长因子受体基因突变和间变淋巴瘤激酶融合基因阳性非小细胞肺癌诊断治疗指南(2013版)
中华肿瘤杂志2013年6月第35卷第6期 - 非小细胞肺癌，淋巴瘤 - 2013-06-01
2012 NICE 特拉泼韦用于治疗基因1型慢性丙型肝炎(TA252)
NICE - 2012-04-20
2015 中国表皮生长因子受体基因敏感性突变和间变淋巴瘤激酶融合基因阳性非小细胞肺癌诊断治疗指南
在NSCLC患者中检测EGFR、ALK基因状态具有重要的临床意义，美国和欧盟的权威学术机构均已制订出各自的检测和治疗指南。
中华肿瘤杂志, 2015,37(10): 796-799. - 表皮生长因子受体基因敏感性突变，表皮生长因子受体基因敏感性突变 - 2016-09-15
为您找到相关结果约500个
