Cell stem Cell:华人学者带来“吃不胖”的基因疗法，有望治疗糖尿病
近日，在顶尖学术刊物《细胞》的子刊《Cell Stem Cell》中，来自芝加哥大学的Xiaoyang Wu教授团队发表了他们的一项新发现——将干细胞技术、CRISPR基因编辑技术、与皮肤移植技术相结合，一款基因疗法有望对肥胖症与2型糖尿病这两种常见疾病进行治疗。
学术经纬 - 肥胖症，2型糖尿病，CRISPR - 2017-08-04
Blood：科学家识别出治疗成人血液癌症的新型基因靶点
研究人员定义了CDK6或许能作为ATLL的新型治疗性靶点，同时还支持了进一步评估帕博西尼联合mTORC1抑制剂在治疗顽固性肿瘤中的治疗效应。
生物谷 - 血液癌症 - 2022-04-13
研究者发现晚期前列腺癌个体化治疗的基因疗法
梅奥诊所个性化药物研究中心的研究人员发现了肿瘤抵抗治疗晚期前列腺癌的特效疗法的遗传学线索。这一发现可以指导医疗卫生人员对去势抵抗性前列腺癌进行个体化治疗，这是一种对标准激素治疗无效的致命疾病。美国食品和药物管理局批准了一些治疗去势抵抗性前列腺癌的疗法，但这些疗法对每个病人的疗效均不同。
MedSci原创 - 晚期前列腺癌，基因疗法 - 2017-11-02
热议NGS检测在肺癌中的作用和驱动基因阳性NSCLC的治疗
就NGS（二代测序）检测在肺癌中的作用及驱动基因阳性晚期NSCLC的治疗选择进行探讨。
肿瘤资讯 - NGS检测，肺癌，基因，阳性NSCLC，治疗 - 2019-06-22
Nature Biomedical Engineering：基因疗法新进展！CRISPR 技术有望治疗自闭症
CRISPR 基因编辑技术被誉为是本世纪至今最有潜力的生物技术突破之一，人们相信以它为代表的一系列基因编辑手段，有望为诸多人类的遗传疾病提供创新治疗方案。
学术经纬 - 自闭症，CRISPR - 2018-06-26
NEJM：基因疗法Evrysdi（risdiplam）治疗1型脊髓性肌萎缩婴儿，取得阳性数据
Evrysdi治疗组患者的SMN蛋白在治疗12个月时比的基线增加1.9倍。
MedSci原创 - 基因疗法，1型脊髓性肌萎缩症，Evrysdi（risdiplam），1型脊髓性肌萎缩 - 2021-02-25
首个LNP-mRNA体内遗传性血管性水肿（HAE）的基因编辑治疗，终身只需一次治疗!
2024年6月2日，由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的基因编辑治疗公司
网络 - 遗传性血管性水肿 - 2024-06-04
安我基因发布《儿童过敏基因检测白皮书》、《消费基因检测行业白皮书》和《安我基因大数据技术白皮书》
12月17日，以“基因&数据&母婴”为主题的安我基因媒体沟通会暨白皮书发布会在上海召开，安我基因创始人兼CEO吴健、安我基因首席遗传学家李鑫磊博士、安我基因CTO温德亮、艾瑞合伙人邹蕾、易观副总裁李智、
医谷 - 基因检测，安我基因 - 2019-12-18
Circulation：“垃圾基因”并不是一无是处，它可以治疗心脏病
加州大学洛杉矶分校和霍华德休斯医学研究所的科学家近日发现，LeXis这个“垃圾DNA”，或许并不是一无是处，或许可以使用它来治疗心脏病。研究成果发表在《Circulation》杂志上。
生物探索 - 心脏病，循环 - 2017-08-29
PNAS：个体基因差异影响基因编辑“有效性”
今年7月，CRISPR大神张锋在Nature Medicine发表论文称，人类DNA中的天然差异可能会削弱CRISPR技术精准编辑人类基因组的能力。而这些发现也为“用基因编辑技术治疗人类疾病”提出了“警告”。
生物探索 - 个体基因差异，基因编辑 - 2017-12-14
免疫治疗无效的肝细胞癌患者，基因检测发现MET扩增获益卡博替尼二线治疗
本文报告了一名携带c-MET扩增的HCC患者，在对免疫治疗无效后，对卡博替尼二线治疗产生反应。据研究人员所知，这是首例根据CGP结果接受二线治疗的HCC患者得到有效治疗的报告。
苏州绘真医学 - 肝细胞癌，卡博替尼 - 2024-05-14
2018年ASH年会：LentiGlobin基因疗法治疗镰刀型红血球疾病的最新数据
bluebird生物技术公司近日在第60届美国血液学会（ASH）年会上公布了LentiGlobin™基因疗法治疗镰刀型红血球疾病（SCD）的I/II期HGB-206研究的最新数据。
MedSci原创 - LentiGlobin，ASH年会，镰刀型红血球疾病 - 2018-12-06
Nat Med：胶质母细胞瘤免疫治疗老是耐药？靶向这个基因准没错！
标准治疗方案无法安全、特异地消除所有癌细胞，仅能提供给患者有限的生存获益。免疫治疗通过特异性识别和杀伤肿瘤细胞，为GBM治疗开辟了新道路。
转化医学网 - 胶质母细胞瘤，免疫治疗，耐药 - 2019-12-27
EASL 2014：含SOF/LDV方案可有效治疗HCV基因1型初治患者
ION-3是一项非盲的3期临床研究，旨在评估较短的治疗时间内，固定剂量的sofosbuvir（SOF）400毫克/ ledipasvir（LDV）90毫克联合或不联合利巴韦林（RBV）治疗，对HCV基因研究将患者随机分配接受SOF / LDV±利巴韦林治疗8周或SOF / LDV 治疗12周。根据HCV亚型随机化分层。主要治疗终点为SVR12。 共647例患
dxy - HCV，巴韦林 - 2014-04-14
中国表皮生长因子受体基因敏感突变和间变淋巴瘤激酶融合基因阳性非小细胞肺癌诊断治疗指南(2014版)
中华肿瘤杂志.2014,36(7):555-557. - 非小细胞肺癌，淋巴瘤 - 2014-07-30
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