JAMA：口服Eliglustat对1型戈谢病有显著疗效
戈谢病患者不能产生足够的葡糖脑苷脂酶，该酶缺乏会导致脾脏、肝脏和骨髓收集脂肪物质。1型戈谢病主要表现为肝脾肿大、贫血、血小板减少、以及骨骼疾病。对于该疾病，安全有效口服治疗是需要的。因此Pramod K进行了一项临床III期的随机、双盲、安慰剂对照试验。该项研究从2009年11月持续到2012年7月，共有12个国家合计18个地点参与研究。该项研究主要目的是探究一种新奇的口服底物还原疗法药
MedSci原创 - 戈谢病，脾大，Eliglustat，罕见病 - 2015-02-19
NATURE：MEK抑制对组织细胞肿瘤患者的疗效
组织细胞肿瘤是克隆性造血障碍的异质组，其特征在于丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）途径中的多种突变。
MedSci原创 - 组织细胞肿瘤 - 2019-03-16
：癌干细胞疫苗具有抗肿瘤疗效
癌干细胞(cancer stem cell)是一类能够抵抗化疗或者放疗的肿瘤细胞，能够让肿瘤再生从而导致肿瘤复发。尽管名字存在类似性，但是癌干细胞与胚胎干细胞存在很大的差别。 美国密歇根大学外科研究助理教授Qiao Li博士和同事们从两类具有免疫活性的小鼠模式动物中提取癌干细胞，然后利用它们制备疫苗。 “我们发现这些富集的癌干细胞具有免疫原性，相比于在以前的免疫治疗试验中通常使用不加选择的肿瘤
生物谷 - 癌干细胞，免疫，疫苗 - 2012-04-14
Amryt 制药公布 III期 EASE试验的疗效分析结果
Amryt是一家孤儿药公司，专注于收购、开发和商业化那些有助于改善高度未满足的医疗需求的产品，Amryt近日宣布AP101作为大疱性表皮松解症（EB）的治疗方法的关键II期EASE试验的非盲临时有效性分析结果。
MedSci原创 - 大疱性表皮松解症，AP101，孤儿药 - 2019-01-06
ASAIO J：使用体外膜氧合治疗烧伤的疗效
烧伤是全球创伤的主要原因之一，估计每年全世界有30万人死亡，而急性呼吸窘迫综合症（ARDS）是烧伤患者死亡的常见原因。
MedSci原创 - 烧伤，急性呼吸窘迫综合症 - 2022-11-24
ARB降压药还能逆转左心室肥厚，且疗效最佳！
该荟萃分析显示，β受体阻断剂和CCB逆转LVH的效果不如ARB，肾素-血管紧张素系统抑制剂（RASi）的配对分析显示，ACEI降低LVMI的效果不如ARB。
MedSci原创 - 左心室肥厚，ARB降压药 - 2022-11-29
真实病例分享：新诊断心衰患者起始应用ARNI，疗效如何？
《2018中国心力衰竭诊断和治疗指南》中，将ARNI作为Ⅰ类推荐，若有症状的HFrEF患者能够耐受ACEI/ARB，推荐替换为ARNI，比欧洲指南更积极；对于未使用过ACEI/ARB的HFrEF患者，指南推荐若患者血压能耐受可选择ARNI治疗，但同时也强调需监测其安全性。
医学界心血管频道 - 心衰，起始，ARNI - 2019-03-04
J Dent Res：一项预期的多中心对照研究评估骨质疏松症女性种植治疗的临床疗效：5年的疗效观察
因为缺少长期的对照试验，所以这篇研究的目的是为了检验罹患系统性骨质疏松症患者种植治疗的长期疗效。
MedSci原创 - 种植治疗，骨质疏松 - 2018-09-20
中国科大发明肿瘤化疗疗效评价成像新方法
半胱天冬酶家族在介导细胞凋亡的过程中起着重要的作用，对半胱天冬酶的检测可以很好地监测肿瘤细胞的早期凋亡，从而评价肿瘤化疗的疗效
中国青年报 - 中国科学技术大学，高林，中科院强磁场科学中心，钟凯，肿瘤 - 2016-04-07
【研发日报】Nabriva公司新型抗生素lefamulin显示肺炎疗效
【2017.09.19/研发NEWS】艾伯维&罗氏白血病新药组合3期临床喜获成功；中国医药子公司抗肿瘤药物获批临床；被放弃？诺华将返还Jetrea的药物权利；葛兰素史克哮喘药物Nucala申请COPD适应证……
新浪医药新闻 - 日报，中国医药，FDA - 2017-09-19
miRNA-let-7预测卵巢癌化疗效果
因此，在EOC患者中，根据let-7a表达水平可能有助于选择EOC化疗药物。 MiRNA-let-7是一个小型非编码RNA家族，可调节控制重要细胞活动的许多基因的表达。
紫杉醇，microRNA，卵巢癌 - 2011-12-07
FDA指导原则：阿片类药物使用障碍的药物有效性的终点指南
本指南旨在帮助申办者开发药物辅助治疗阿片类药物使用障碍 (OUD) 的药物。 本指南解决了可接受的临床终点，以证明此类药物的有效性。
FDA - 终点 - 2021-10-22
消化性溃疡的治疗药物
2023-05-28
维生素如何充当炮灰，增强抗生素的疗效！
2017年3月29日讯 /生物谷BIOON /——日前，来自贝尔法斯特女王大学的研究人员找到了抗生素治疗囊胞性纤维症越来越没效的原因，同时表明脂溶性维生素可能是一种可行的解决方案。 由Wellcome-Wolfson实验医学研究所的Miguel Valvano教授领导的研究团队发现了一些特殊细菌对抗生素无反应的原因。 这种叫做伯克霍尔德菌的细菌具有高度抗生素耐药性，会引起囊胞性纤维症患
生物谷 - 维生素，抗生素 - 2017-03-29
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