FDA批准唯一一款治疗非透析慢性肾病患者缺铁性贫血片剂
致力于肾疾病治疗创新药物开发的Keryx Biopharmaceuticals表示,美国FDA批准了公司Auryxia(柠檬酸铁)一项新的适应症申请,这项被批准的新适应症为用于未进行透析治疗的慢性肾病成年患者缺铁性贫血的治疗
新浪医药新闻 - 缺铁性贫血,慢性肾病,柠檬酸铁 - 2017-11-08
NEJM:Vadadustat在透析或非透析依赖性慢性肾病患者中治疗贫血的作用
导语:Vadadustat在依赖或非依赖型慢性肾病患者中治疗贫血的应用中均起到了良好效果
MedSci原创 - 2021-04-29
Nat Med:β-地中海贫血成人珠蛋白慢病毒基因治疗效果如何?
这些相关结果强调了严密监测接受携带珠蛋白载体治疗的β-地中海贫血患者的必要性。
MedSci原创 - 基因治疗,β-地中海贫血,珠蛋白慢病毒 - 2022-01-05
TAH:罗特西普治疗β-地中海贫血的长期安全性和红细胞反应
对β-地中海贫血患者的长期评估显示,luspatercept与NTD患者血红蛋白水平持续升高和TD患者输血负荷持续降低相关。
MedSci原创 - β-地中海贫血,罗特西普 - 2023-01-09
专题笔谈 | 重型再生障碍性贫血患者造血干细胞移植的临床研究进展
近年随着HSCT技术进步,替代供者HSCT发展和完善,以及新药开发和临床应用,SAA的疗效和预后明显改善。
中国实用内科杂志(ID:zgsynkzz) - 干细胞移植,重型再生障碍性贫血 - 2022-01-24
PKR激活剂mitapivat治疗地中海贫血:患者血红蛋白水平持续改善
Agios制药公司近日报道了II期研究数据,结果表明,其实验性口服药物mitapivat(PKR激活剂)显著改善了血红蛋白(Hb)水平和促红细胞生成的相关标志物。
MedSci原创 - 地中海贫血,β-地中海贫血,Mitapivat - 2020-06-14
Blood:编辑异常剪接位点可有效恢复β地中海贫血患者的β-球蛋白的表达
中心点:通过Cas9和Cas12a核糖蛋白可有效阻断β地中海贫血造血干细胞和祖细胞的异常剪接位点。破坏剪接位点可渗透性恢复β-球蛋白的表达。摘要:地中海贫血是治疗性基因编辑的一个很好的入手点,部分原因是因为校正造血干细胞(HSCs)的单等位基因就可有效持续缓解该疾病。目前主要待解决的问题就是开发一个能有效编辑HSCs的修复方案。Shuqian Xu等人发现等位破坏异常剪接位点(地中海贫血突变的主要
MedSci原创 - β-地中海贫血,基因编辑,剪接位点 - 2019-04-01
基于它的首款药已落地中国治疗肾性贫血
科技日报10月16日消息,2019年诺贝尔生理医学奖让“氧气感应机制”成为明星机制,但大多数人在看到真正应用前,仍会一脸懵:它究竟能干什么或者干了什么?毕竟,关于这个机制的研究即便是在生物界也偏冷门。近日,84岁高龄的复旦大学附属华山医院终身教授、肾脏病学专家林善锬接受科技日报记者采访时表示:“(氧气感应机制的)整个系统虽已被完整地发现,但还在发展。直到最近,系统中一些要素的种类还在不断地被发
科技日报 - 诺奖成果,首款药,中国治疗肾性贫血 - 2019-10-16
【热点解读】2024 BSH指南:地中海贫血综合征患者受孕和妊娠的管理
地中海贫血综合征是一系列疾病,从严重的输血依赖病症到更为多变的病症。本文主要针对地中海贫血综合征患者受孕和妊娠的管理提供指导建议。
网络 - 地中海贫血 - 2024-05-13
Blood:脐带血移植为难治性重度再生障碍性贫血患者带来新的希望
摘要:难治性重度再生障碍性贫血(SAA)患者预后仍是不尽如人意。或许该考虑更换供体移植,但既往研究结果并不支持这么做。Regis Peffault de Lato
MedSci原创 - 脐带血移植,重度再生障碍性贫血 - 2018-05-15
SOHO 2022:Pacritinib通过抑制骨髓纤维化中的ACVR1改善输血依赖性贫血
pacritinib(帕克替尼)是一款在研的口服激酶抑制剂,对JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R具有特异性。JAK家族的酶是信号转导途径中的核心成分,对正常血细胞生长发育、炎症细胞因子表达和免
MedSci原创 - 骨髓纤维化,Pacritinib - 2022-10-13
新冠肺炎疫情期间输血依赖型地中海贫血患儿输血现状及影响因素分析
探讨新冠肺炎疫情期间输血依赖型地中海贫血(transfusion-dependent thalassemia, TDT)患儿输血现状及影响因素,为实施干预措施提供依据。
右江医学 - 输血依赖型地中海贫血 - 2022-12-06
NEJM:一种与新生儿发绀和贫血相关的血红蛋白变异体
A Hemoglobin Variant Associated with Neonatal Cyanosis and Anemia 莫伊拉·A·克罗利等 美国俄亥俄州克利夫兰市凯斯西储大学新生儿科 提要 珠蛋白基因突变是发绀
中国医学论坛报 - 新生儿,发绀,贫血,血红蛋白变异体 - 2013-07-25
维生素矿物质补充剂在营养性贫血防治中的临床应用:专家共识
中华临床营养杂志2013年10月第21卷第5期 - 维生素,贫血 - 2013-10-01
2010 重组人促红细胞生成素在肾性贫血中合理应用的专家共识
贫血 - 2010-01-01
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