Nature Medicine:反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验
渐冻症,又称肌萎缩侧索硬化,是世界卫生组织(WHO)认定的五大绝症之一,是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的,一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸,渐冻症 - 2021-12-24
Neurology:渐冻症,眼动异常或可预测认知变化
ALS患者表现出一系列临床上明显的OMAs,这些改变与认知(而非行为)的改变有明显的相关性
MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症 - 2021-09-19
2022 NHS 临床指南:中风后痉挛服务使用肉毒杆菌毒素 A (980)
痉挛是上运动神经元综合征的一部分,常见于影响大脑和脊髓的疾病,例如脑瘫 (CP)、获得性脑损伤 (ABI)、中风 (CVA)、多发性硬化症 (MS)、遗传性痉挛性截瘫。 HSP)和脊髓损伤(SCI)。
nhsggc官网 - 痉挛,卒中后痉挛,肉毒杆菌毒素A - 2022-08-11
脑干解剖(二)| 脑干的纤维束
背柱 - 内侧丘系神经通路。背柱 - 内侧丘系神经通路是传递振动、本体感觉、精细触觉和皮肤与关节两点辨别觉的主要感觉通路。
神经病学医学网 - 脑干的纤维束,脊髓丘脑束,脊髓小脑束 - 2023-02-10
STM:干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩
因为一种遗传缺失导致脊髓运动神经元渐进性破坏,大多数的脊髓性肌萎缩(SMA)的患儿永远都不能够跳绳、捉迷藏或甚至是行走。通过纠正患者干细胞中的这一突变,意大利的科学家们在一种小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。研究结果发表在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上,表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物,用之来治疗自身的疾病。 “这是一个
STM - 研究 - 2013-01-25
定价为天价的SMA疗法卖得还好吗
近日,渤健发布2020年财报,其全年收入134亿美元,其中,用于脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗的明星产品Spinraza销售额达到20.5亿美元,占总营收约15%左右,但相较于2019年21亿美元的销售
医谷网 - SMA疗法 - 2021-02-15
Neurology:神经丝蛋白检测在肌萎缩性侧索硬化症诊断中的应用
研究证实,神经丝蛋白检测可提高肌萎缩性侧索硬化症诊断的准确性
MedSci原创 - 肌萎缩性侧索硬化,神经丝蛋白,运动神经元病 - 2017-12-10
JNNP:诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿童的运动单位变化
脊髓性肌萎缩症(SMA),是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病,临床并不少见。本病临床表现差异较大,根据患者起病年龄和临床病程,将SMA由重到轻分为4型。共同特
MedSci原创 - 诺西那生钠,运动单位,运动神经病变疾病 - 2020-11-11
肉跳就是渐冻人吗?
神经肌肉病门诊及病房中,以上对话时常出现,患者因肉跳上网查询,从而给自己诊断为肌萎缩侧索硬化,即被人们所熟知的“渐冻人”。
健康界 - 肉跳,渐冻人,良性 - 2019-06-21
Nat Cell Biol:热休克伴侣蛋白HSPB1调节细胞质TDP-43相分离和聚集的机制
研究确定了HSPB1以及HSP70伴侣活性,是维持细胞质中相分离TDP-43液滴的液态所必需的。
brainnew神内神外 - 应激诱导的蛋白毒性TDP-43液滴/凝胶,细胞质TDP-43液滴消耗核TDP-43 - 2022-11-30
Scholar Rock融资4700万美元,给脊髓性肌萎缩症患者带来新希望
今日致力于研究生长因子抑制剂的生物技术公司Scholar Rock获得C轮融资4700万美元,用于推进脊髓性肌萎缩症(SMA)、肿瘤免疫、纤维症和银屑病研究。
药渡头条 - Scholar,ROCK,脊髓,肌萎缩 - 2018-01-04
Lancet:Nusinersen-治疗小儿肌萎缩的新曙光
Nusinersen多剂量鞘内给药具有可接受的安全性和耐受性,药理学效应符合其预期的作用机制,支持其临床疗效。这些结果表明可以针对用Nusinersen治疗小儿脊髓性肌萎缩,开始设计一个持续的、安慰剂对照的3期临床研究临床研究了。
MedSci原创 - 小儿脊髓性肌萎缩 - 2016-12-07
JAMA Neurol:ACEI可降肌萎缩侧索硬化症风险?
论文于11月10在线发表于《美国医学会杂志·神经病学》。此项基于人群的病例对照研究共纳入729例新诊断ALS患者,以及14580例性别、年龄、居住地和保险与之相匹配的对照者。
医学论坛网 - ACEI,肌萎缩侧索硬化症 - 2014-11-17
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