美国FDA向Amicus的AT-GAA治疗迟发型庞贝氏病授予了突破性治疗指定
Amicus Therapeutics今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Amicus一项突破性治疗指定（"BTD"）给AT- GAA用于治疗迟发型糖原贮积症II型(Pompe氏病)。
MedSci原创 - 迟发型庞贝氏病，酸性α-葡糖苷酶，突破性治疗指定 - 2019-02-25
重组白介素2 Aldesleukin治疗肌萎缩性侧索硬化症，获得FDA的孤儿药称号
Aldesleukin已被证明可增强调节性T细胞（Tregs）的水平，在自身免疫和炎症性疾病中具有调节作用。
MedSci原创 - 孤儿药，肌萎缩性侧索硬化症（ALS），重组白介素2 Aldesleukin - 2020-07-14
Neurology病例：坏死性自身免疫性肌病伴管状聚集体
肌纤维内管状聚集体（TA）的形成可见于中毒性，代谢性和遗传性肌病，先天性肌无力综合征（CMS）以及最近报道的帕博利珠单克隆抗体（pembrolizumab）相关肌病。
神经科病例撷英拾粹 - 坏死，自身免疫，先天性，肌无力 - 2019-08-29
罕见病重大进展！FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）
美国食品和药物管理局（FDA）近日有条件批准Sarepta治疗公司的新药Exondys 51，成为首个获批治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。 Exondys 51（eteplirsen）专门适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，该类患者约占全部DMD患者的13%。Exond
生物谷 - Sarepta，杜氏肌营养不良，Exondys，51，Eteplirsen - 2016-09-26
最新版"手足口病诊疗指南"来了，快来划重点！
为了更好地规范手足口病诊治，最新版《手足口病诊疗指南2018版》近日发布，简称2.0版。就在今年4月9日，国家卫健委刚刚发布手足口病发病高峰的疫情预警。
医学界儿科频道 - 手足口，重点 - 2018-05-26
哪些患者术后需要进ICU、需要上呼吸机？
本期，我们从《围术期麻醉相关生命质量调控策略》一书中找出哪些患者术后需要进ICU、需要上呼吸机方面的知识分享给大家。
麻醉MedicalGroup - 麻醉 - 2023-10-29
《JAMA Neurology》：雷夫利珠单抗治疗成人肌萎缩性侧索硬化症的疗效和安全性
雷夫利珠单抗抑制终末补体C5并不能减缓ALS患者的功能下降，目前仍迫切需要高效、创新的治疗方法来减缓ALS患者的功能衰退和延长生存期。
MedSci原创 - 肌萎缩性侧索硬化症 - 2023-09-28
神经指南：中国肌萎缩侧索硬化诊断和治疗指南
运动神经元病是一种病因未明、主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病，包括肌萎缩侧索硬化进行性肌萎缩、进行性延髓麻痹和原发性侧索硬化4种临床类型。
ANDs - 2022-10-14
解“秘”——泻药的合理应用
在生活节奏不断加快的今天，很多人出现了便秘，包括老年人、年轻人、办公职员、司机、小孩等各个职业和各年龄阶段的人士。慢性便秘是一种常见的消化系统病症，给患者带来许多痛苦和烦恼，严重时影响人们身体健康和生活质量。
上海药讯 - 泻药，合理应用，医学知识 - 2018-04-13
Neurology：晚发型庞贝病成人运动功能特征的系统评价
在患有LOPD的成年人中，肌肉无力的程度和运动功能改变之间的关系也有待确定。
MedSci原创 - 罕见病，庞贝氏症，运动特征 - 2024-01-27
关于院前急救箱及急救药品管理
院前医疗急救，是指由急救中心（站）和承担院前医疗急救任务的网络医院（以下简称急救网络医院）按照统一指挥调度，在患者送达医疗机构救治前，在医疗机构外开展的以现场抢救、转运途中紧急救治以及监护为主的医疗活
院前急救联盟 - 院前急救 - 2021-09-23
肌萎缩侧索硬化症：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗
肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS），也叫运动神经元病（MND），后一名称英国常用，法国又叫夏科（Charcot）病，而美国也称卢伽雷（Lou Gehr
MedSci原创 - 肌萎缩侧索硬化症 - 2022-08-29
Cytokinetics的快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂Reldesemtiv获得欧洲孤儿药称号，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症
Cytokinetics宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA）reldesemtiv孤儿药产品称号，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。先前，reldesemtiv已被美国食品和药物管理局授予用于ALS治疗的孤儿药称号。
MedSci原创 - Cytokinetics，快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂，Reldesemtiv，欧洲，孤儿药称号，肌萎缩性侧索硬化症 - 2020-03-06
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