Nature Neuroscience：段文贞团队等使用CRISPR-Cas13d靶向RNA，治疗亨廷顿舞蹈症
虽然亨廷顿症病因明确，但目前尚无有效方法治疗、延缓或改善疾病的发作和发展。
“生物世界”公众号 - 亨廷顿症，段文贞 - 2022-12-16
Molecular Therapy：治一次管3年！基因编辑展现长效降低胆固醇能力
一次性基因编辑可以显著降低动物体内的PCSK9蛋白和LDL-C水平并维持疗效长达3年之久。这一疗法的应用将使广大心血管疾病患者获益。
MedSci原创 - 2021-02-20
优秀案例 | 脑功能环路研究的新技术方法和工具的研发与转化
通过AAV辅助病毒补偿重靶向HSV感染和跨突触必需蛋白，建立了严谨顺向跨单级突触HSV示踪系统。
网络 - 脑功能环路研究 - 2022-06-28
Science:皮肤驻留记忆性T细胞的形成机制
一次成功的免疫应答可以诱导出一定量的记忆性T细胞，机体再次遭遇相同的病菌时，这些记忆性T细胞就可以迅速反应，杀伤病菌，保护机体。一些记忆性T细胞可以随着血液和淋巴液在机体各个组织器官中循环往复，而另一些则固定存在于外周某特定器官组织，其中，就包括特异性驻留于表皮层的CD8+组织驻留性T细胞（eTRM 细胞）。这些细胞时刻戒备，接受指令，随时出击。
网络 - 皮肤，记忆性，T细胞，形成机制 - 2019-11-09
Science :一夜没睡，患阿尔茨海默症风险或升高
长期以来，睡眠不足一直被认为与阿尔茨海默症(Alzheimer’s disease)有关，但研究人员对睡眠不足如何导致这种疾病却知之甚少。此前已有研究证明，睡眠问题和阿尔茨海默症在一定程度上与该疾病的标志蛋白质β淀粉样蛋白相关。
生物探索 - 睡眠，阿尔茨海默，风险 - 2019-01-30
BRAIN：戈鹉平/洪韬团队阐述海绵状血管畸形小鼠模型及发病机制
团队证明MAP3K3单基因过表达突变能够导致小鼠脑脊髓海绵状血管畸形的发生，成功构建中枢神经系统海绵状血管畸形的动物模型，并为脑脊髓海绵状血管畸形患者提供了有前景的治疗靶点。
brainnew神内神外 - 海绵状血管畸形 - 2023-06-23
饶毅创办基因治疗公司华毅乐健完成数亿元A轮融资
2022年3月2日，基因治疗药物研发领军企业苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”或“公司”）宣布完成数亿元人民币A轮融资。本轮融资由红杉中
网络 - 饶毅 - 2022-03-02
Nat Biomed Eng：CRISPR今年没拿诺奖，但它离人类基因疗法又近了一步
毫无疑问，CRISPR-Cas9基因编辑系统是本世纪以来生物技术领域的最大突破。尽管昨日的诺贝尔生理学或医学奖授予了“昼夜节律的分子机制”，但这并没有浇灭CRISPR-Cas9支持者的热情。他们相信，诺奖荣誉也许会迟到，但不会缺席。
药明康德 - CRISPR，诺奖，人类基因疗法 - 2017-10-03
Sci Transl Med:避免伦理争议？科学家在子宫里矫正了胚胎的致命基因突变
最新一期《科学》子刊《Science Translational Medicine》的封面论文向我们讲述了关于基因疗法的一项最新进展——来自宾夕法尼亚大学医学院和费城儿童医院的一支团队成功修复了小鼠的一种致命基因突变。令人赞叹的是，在修复突变时，这些小鼠甚至还没有诞生！
学术经纬 - 伦理争议，科学家，子宫，胚胎，致命基因突变 - 2019-04-20
Circulation：西湖大学常兴团队利用碱基编辑，为治愈杜氏肌营养不良症带来希望
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种单基因遗传性疾病，患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化，10岁左右失去行走能力，最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右去世。其发病原因在于DMD基因突变，造成肌营
“E药世界”公众号 - 杜氏肌营养不良症 - 2021-11-14
Circulation：又一种新型的肺动脉高压血管功能调节剂被发现
肺动脉高压（PH）是一种危及生命的疾病，其特点是肺血管过度重塑，导致肺动脉压升高和右心肥大。PH可由慢性缺氧引起，导致肺动脉平滑肌细胞和抗凋亡的肺微血管内皮细胞过度增殖。
MedSci原创 - 肺动脉高压，SPARC，慢性缺氧 - 2022-02-20
Nat Commun：彻底治愈艾滋病的曙光：FDA首次批准CRISPR基因编辑治疗艾滋病人体临床试验
近日，Excision BioTherapeutics宣布其基于CRISPR基因编辑技术的疗法EBT-101获得美国FDA批准，将开始进行艾滋病治疗的人体临床试验。
“E药世界”公众号 - 艾滋病 - 2021-09-22
基于脂质纳米颗粒基因药物的前景
2018年，FDA首次批准了一种基于脂质纳米颗粒（LNPs）的基因药物——siRNA patisiran（Onpattro；Alnylam），用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变引起的多发性神经病。
小药说药 - 纳米颗粒，基因药物 - 2023-01-18
南京大学张辰宇团队开发体内自组装的siRNA递送系统，用于结肠炎的多靶点联合治疗
这项技术具有重要的理论意义和转化价值，它为结肠炎的联合治疗提供了可行且有前景的解决方案，同时也显示出了这一新型递送平台可在动态的体内环境中诱导可控的siRNA自组装和递送，并能够精确调控基因表达。
生物世界 - 结肠炎，siRNA递送系统 - 2022-09-30
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