FDA的孤儿药物指定相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

<font color="red">FDA</font> 指导文件：取消突破性治疗<font color="red">指定</font><font color="red">的</font>注意事项

FDA 指导文件：取消突破性治疗指定的注意事项

本指南解释了在评估药物开发计划期间，FDA 如何考虑是否撤销突破性治疗指定 (BTD)。

FDA官网 - 突破性治疗指定 - 2022-07-06

<font color="red">FDA</font>授予亚盛医药<font color="red">的</font>第三代TKI抑制剂HQP1351<font color="red">孤儿</font>药<font color="red">指定</font>，用于治疗慢性粒细胞白血病

FDA授予亚盛医药的第三代TKI抑制剂HQP1351孤儿药指定，用于治疗慢性粒细胞白血病

亚盛医药宣布，FDA已授予其HQP1351孤儿药称号（ODD），用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）。

MedSci原创 - 慢性粒细胞白血病，孤儿药指定，第三代TKI抑制剂HQP1351 - 2020-05-06

<font color="red">FDA</font>授予Prevail公司<font color="red">的</font>帕金森基因疗法快速通道<font color="red">指定</font>

FDA授予Prevail公司的帕金森基因疗法快速通道指定

美国食品和药物管理局（FDA）已授予Prevail Therapeutics公司的帕金森病候选药物PR001 快速通道指定，用于GBA1突变的患者，该类患者占帕金森病患者的7％至10％。

MedSci原创 - 帕金森，基因疗法，快速通道指定 - 2019-07-13

复星医药新开发<font color="red">的</font>白血病<font color="red">药物</font>FN-1501获得<font color="red">FDA</font><font color="red">孤儿</font>药称号

复星医药新开发的白血病药物FN-1501获得FDA孤儿药称号

由复星医药自主研发的创新型小分子化学药物FN-1501主要用于治疗白血病（最初由中国药科大学陆涛教授研发）。

MedSci原创 - 白血病，FN-1501，FDA孤儿药称号 - 2019-11-30

Asceneuron<font color="red">的</font>ASN120290从<font color="red">FDA</font>获得了进行性核上性麻痹<font color="red">的</font><font color="red">孤儿</font><font color="red">药物</font>认定

Asceneuron的ASN120290从FDA获得了进行性核上性麻痹的孤儿药物认定

Asceneuron是开发用于治疗神经退行性疾病的创新小分子的新兴领导者，近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ASN120290的孤儿药物认定

MedSci原创 - FDA，Asceneuron，ASN120290 - 2018-07-29

PLN-74809获得<font color="red">FDA</font><font color="red">孤儿</font><font color="red">药物</font>认定用于治疗特发性肺纤维化

PLN-74809获得FDA孤儿药物认定用于治疗特发性肺纤维化

Pliant制药是一家专注于纤维化疾病治疗的生物技术公司，Pliant制药近日宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司抗纤维化铅化合物PLN-74809的孤儿药资格，用于治疗特发性肺纤维化（IPF

MedSci原创 - 特发性肺纤维化，PLN-74809，孤儿药物 - 2018-08-07

Astellas<font color="red">的</font>gilteritinib<font color="red">药物</font>被评为<font color="red">孤儿</font>药

Astellas实验性急性骨髓性白血病药物gilteritinib已被欧洲委员会授予孤儿药名称。这一决定表明，监管机构认为这种药物可能对罕见病患者有重大益处，其中每年在西欧确诊的新病例约有13，000例。Gilteritinib正在开发用于FLT3突变阳性复发或难治性AML的成人患者，这与特别不良的预后相关。最初通过与Kotobuki制药公司合作发现的药物目前正在III期试验中进行研究。Astel

MedSci原创 - Gilteritinib，孤儿药 - 2018-01-23

嗜酸性粒细胞性食管炎：Fasenra被<font color="red">FDA</font>授予<font color="red">孤儿</font><font color="red">药物</font>资格

嗜酸性粒细胞性食管炎：Fasenra被FDA授予孤儿药物资格

阿斯利康近日宣布，美国FDA已经授予其Fasenra（贝那利珠单抗）孤儿药物资格，用以治疗嗜酸性粒细胞性食管炎。

MedSci原创 - 嗜酸性粒细胞性食管炎，Fasenra，孤儿药 - 2019-08-29

关注罕见病“真性红细胞增多症”：PTG-300获美国<font color="red">FDA</font><font color="red">孤儿</font><font color="red">药物</font>认定

关注罕见病“真性红细胞增多症”：PTG-300获美国FDA孤儿药物认定

真性红细胞增多症（polycythemia vera, PV）是一种骨髓增殖性肿瘤，骨髓增殖性肿瘤是一组源于造血干细胞、以形态学成熟度不一的骨髓细胞克隆增殖为特征的恶性肿瘤。

MedSci原创 - 真性红细胞增多症，PTG-300 - 2020-06-18

<font color="red">FDA</font>授予Ilixadencel治疗肝细胞癌（HCC）<font color="red">的</font>“<font color="red">孤儿</font>药称号”

FDA授予Ilixadencel治疗肝细胞癌（HCC）的“孤儿药称号”

制药公司Immunicum近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予Ilixadencel治疗肝细胞癌（HCC）的“孤儿药称号”（ODD）。

MedSci原创 - FDA，孤儿药，ilixadencel，肝细胞癌（HCC） - 2021-01-02

<font color="red">FDA</font>授予A4250治疗罕见肝病<font color="red">的</font><font color="red">孤儿</font>药资格认定

FDA授予A4250治疗罕见肝病的孤儿药资格认定

胆道闭锁是最常见的罕见小儿肝病之一，也是最常见的需要进行肝移植的小儿肝病。Albireo Pharma是一家正在开发新型胆汁酸调节剂以治疗罕见小儿肝病的临床阶段制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其先导药物A450治疗胆道闭锁（biliary atresia）的孤儿药资格认定。A450是一种回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，而胆道闭锁是一种罕见、危及生命的肝病，目前没有获

罕见病信息网 - 罕见肝病 - 2019-02-19

Hanmi<font color="red">的</font>NASH候选<font color="red">药物</font>HM15211治疗硬化性胆管炎，获得<font color="red">FDA</font><font color="red">孤儿</font>药称号

Hanmi的NASH候选药物HM15211治疗硬化性胆管炎，获得FDA孤儿药称号

Hanmi Pharmaceutical公司表示，其非酒精性脂肪性肝炎候选药物HM15211获得FDA孤儿药称号，用于治疗原发性硬化性胆管炎。

MedSci原创 - 原发性硬化性胆管炎，HM15211，FDA孤儿药称号，非酒精性脂肪性肝炎（NASH） - 2020-03-10

<font color="red">FDA</font>授予REV-0100治疗Stargardt病<font color="red">的</font><font color="red">孤儿</font>药称号

FDA授予REV-0100治疗Stargardt病的孤儿药称号

Stargardt病是一种原发于视网膜色素上皮层的常染色体隐性遗传病，散发性者较为少见，较多发生于近亲婚配的子女中。患者黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着。

MedSci原创 - 孤儿药称号，Stargardt病，REV-0100 - 2020-10-29

FDA：513(f)(2) 条从头分类过程（自动 III 类指定的评估）

本文件的目的是为根据《联邦食品、药品和化妆品》第 513(f)(2) 条提交和审查 De Novo 分类请求（以下简称“De Novo 请求”）的流程提供指导。法案（FD&a

FDA - 医疗器械 - 2021-10-22

FDA有关取消行业突破性治疗指定指南的注意事项（草案）

FDA有关取消行业突破性治疗指定指南的注意事项

FDA - 突破性治疗指定 - 2022-08-08

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