Mol Ther Nucleic Acids：剪接体介导的前mRNA反式剪接可以修复CEP290 mRNA的表达异常
美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院眼科学高级视网膜和眼科治疗中心的Dooley SJ近日在Mol Ther Nucleic Acids杂志上发表了一篇重要的文章，他们针对与Leber先天性黑蒙10型（LCA10）和包括Joubert综合征在内的几种综合征疾病，采用剪接体介导的前mRNA反式剪接策略，在体外细胞系中和体内小鼠模型中对CEP290进行编辑，证明有效。
MedSci原创 - 剪接体，前mRNA反式剪接，CEP290，mRNA - 2018-09-20
PNAS：U2AF的不同构象在mRNA前体剪接中起着关键性作用
在基因的RNA转录本能够表达蛋白之前，它们的非编码区被一种称作剪接体的复合体移除。在一项新的研究中，德国科学家们报道这种分子复合体的一种成员的不同构象在这种移除过程中发挥着至关重要的作用。在细胞核中，DNA的特定片段首先转录为mRNA前体（pre-mRNA）。在很多情形下，这些主要的RNA转录本含有打断实际的蛋白
生物谷 - mRNA - 2016-11-07
【盘点】：miRNA 在眼科中研究进展
Exp Eye Res：MicroRNA-218-5p通过PI3K / Akt / mTOR信号通路靶向EGFR抑制翼状胬肉上皮细胞的迁移和增殖 天津市眼科医院的Han S等人近日在Exp Eye Res杂志上发表了一项重要工作。翼状胬肉是一种常见的眼表疾病，可引起各种眼表症状。微RNA在各种眼部疾病的发展中起重要作用。然而，对于microRNA在翼状胬肉中的发病机制中的作用很少研究。他
MedSci原创 - miRNA，眼科，研究进展 - 2018-10-21
PNAS: 融合基因组学揭示横纹肌肉瘤细胞起源
基因融合一直被认为是肿瘤独有的特征。基因融合是指染色体上两个异位的基因嵌合在一起，由于染色体发生易位、缺失或者倒置造成的，通常在癌症的发生发展扮演着重要的角色，并且可以作为诊断和治疗癌症的靶标。基因融合现象最早在慢性粒细胞白血病中发现 BCR-ABL基因融合（费城染色体）。除血液系统肿瘤外，在实体瘤中也存在着基因融合，例如前列腺癌中的TMPRSS2-ERG、小细胞肺癌中的EML4-ALK、结直
生物谷 - 肌肉瘤细胞 - 2016-11-03
Nat Commun ：武汉大学徐永镇团队在脊肌萎缩症的次要剪接调控研究取得新进展
脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy， SMA）是一类主要由SMN基因缺陷引起的运动神经元变性和肌肉萎缩遗传性疾病，在我国新生儿中的患病率为1/10000-1/6000。
Bio生物世界 - 治疗，基因组编辑，脊肌萎缩症 - 2020-11-07
Molecular therapy：新技术可减缓小鼠渐冻症进展
美国伊利诺伊大学厄巴纳—香槟分校研究人员开发出一种新的 CRISPR 基因编辑方法，能够使一种导致遗传性肌萎缩侧索硬化症（ALS）的突变基因永久失活。小鼠模型研究显示，这种新颖的治疗方法可以减缓 ALS 小鼠的病情进展，改善肌肉功能并延长其寿命。
科技日报 - 渐冻症，新技术 - 2020-02-29
STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
生物世界 - 遗传性失明，双AAV载体 - 2023-02-11
Nat Commun：肠道，而非神经或其他组织，是胰岛素信号通路调控衰老的主要场所
只要在肠道这一种组织中降低胰岛素信号通路活性，就可以使线虫的寿命几近翻倍，而且避免了降低全身所有组织的胰岛素信号通路活性而造成的对生殖和发育的严重影响。
北京生科所 - 衰老，肠道 - 2022-11-18
Nat Rev Genet. :环状RNA的合成与功能,与糖尿病、神经系统疾病、心血管疾病和癌症等疾病有关
环状RNA(circular RNA，circRNA)是一种新兴的内源性非编码RNA(noncoding RNA，ncRNA)，是继microRNA (miRNA)以及long noncoding RNA (IncRNA)后非编码RNA家族中极具研究潜力的新成员。越来越多的研究表明，环状RNA具有种类丰富、结构稳定、序列保守以及细胞或组织特异性表达等特点。近年来，随着RNA研究技术的进步，研究者们
BioArt - 环状RNA，合成，功能，糖尿病，心血管，癌症 - 2019-11-09
RNA靶向基因激活疗法
RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制（如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位）增强蛋白质生产的能力。
小药说药 - NBT，RNA靶向疗法 - 2023-06-08
Science：生命中心施一公研究组报道酵母剪接体催化第二步剪接反应激活状态的三维结构
2016年12月16日，生命中心施一公研究组于《科学》（Science）杂志就剪接体的结构与机理研究再发长文（Research Article），题为《酵母剪接体处于第二步催化激活状态下的结构》（Structure
生命科学联合中心 - 酵母剪接体，催化，第二步剪接反应，三维结构 - 2016-12-17
Oncogene：AR-V7 mRNA合成来抑制前列腺肿瘤细胞生存研究
这些变异体，比如AR-V7，来源于AR前体Mrna的异常剪接和mRNA中包含终止密码子的外显子引入。配体结合区域的丢失导致AR-V7成为一种持续性激活的转录因子。最近，有研究人员设计了2个反义寡核苷酸（AONs）直接拮抗AR前体mRNA隐式剪接信号。实验结果表明，这2个AONs（AON-ISE和AON
MedSci原创 - 前列腺癌，雄激素受体，细胞生存 - 2019-02-03
环状RNA的过去，现在与未来
“所有的真理都经历三个阶段。第一，被嘲笑。第二，被激烈反对。第三，被认可且是不言而喻的。”——Arthur Schopenhauer环状RNA是近年来的研究热点。近日，美国Brandeis大学生物系的Sebastian Kadener等人在EMBO上综述了环状RNA的研究进展。BioArt对其进行了编译，以飨读者。
BioArt - 环状RNA，进展，转化医学 - 2019-09-04
PLOS Genetics：中科院上海生科院发表肺癌新成果
RNA-Binding Protein QKI Suppresses Cancer-Associated Aberrant Splicing”的研究论文，指出RNA结合蛋白QKI可抑制肺癌相关的异常剪接，将QKI确定为肺癌细胞中一种关键的可变剪接调节
不详 - 肺癌，新成果 - 2014-04-17
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