Int Forum Allergy Rhinol：囊性纤维化慢性鼻窦炎的严重度临床预测因子研究
慢性鼻窦炎（CRS）是一种囊性纤维化（CF）的显著表现，并且症状广泛，疾病严重度也不一。
MedSci原创 - 鼻窦炎，预测因子，严重度 - 2019-06-22
Circulation: SOX9是缺血性心肌纤维化的关键调节因子
tomo-seq基于精确的局部表达情况，可用于鉴定涉及心脏重塑特定方面的新基因和关键转录因子。使用tomo-seq，研究人员能够揭示SOX9作为心脏纤维化的关键调节因子的未知功能，而且，SOX9可以作为心脏纤维化的潜在治疗靶点。
MedSci原创 - 心肌纤维化，缺血性损伤 - 2017-07-20
FDA批准KALYDECO（ivacaftor）作为首个也是唯一的CFTR调节剂治疗囊性纤维化患儿
制药公司Vertex今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准KALYDECO（ivacaftor）用于患有至少一种CFTR基因突变的4个月至小于6个月的囊性纤维化（CF）患儿。
MedSci原创 - 囊性纤维化，ivacaftor，CFTR基因突变 - 2020-09-26
Gastroenterology：自身免疫性疾病胰腺腺泡细胞及组织功能的修复
研究发现纠正导管功能可恢复腺泡细胞功能，囊性纤维化跨膜转导调节因子激动剂有望治疗干燥综合征和自身免疫性胰腺炎
MedSci原创 - 干燥综合征，自身免疫性胰腺炎，囊性纤维化跨膜转导调节因子 - 2017-06-20
NEJM：联合用药改善囊性纤维化蛋白质不足
囊性纤维化是由于有缺陷或不足的囊性纤维化跨膜转导调节器(CFTR) 蛋白-Phe508del基因编码引起的常见的致寿命缩短的遗传性疾病。
MedSci原创 - 囊性纤维化蛋白质 - 2015-07-29
NATURE：小分子离子通道增加囊性纤维化气道上皮细胞的宿主防御
最近，研究人员发现，顶端添加两性霉素B，一种形成非选择性离子通道的小分子，可以恢复HCO3-分泌，并增加来自囊性纤维化患者的气道上皮细胞的气道表面液体pH。
MedSci原创 - 囊性纤维化 - 2019-03-16
【盘点】有关囊性纤维化治疗进展一览
Vertex制药公司宣布，FDA批准Orkambi治疗儿童囊性纤维化！治疗对象为6岁至11岁、F508del突变的囊性纤维化患者。F508del突变是囊性纤维化患者最常见的突变，美国大约有2400名6-11岁患者有这个突变。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。在此之前，FDA只批准Orkambi用于12岁或以上患者
MedSci原创 - 囊性纤维化 - 2016-10-20
2017 CFF共识指南：囊性纤维化的诊断
2017年2月，囊性纤维化基金会(CFF)发布了囊性纤维化的诊断指南，囊性纤维化主要是由囊性纤维化跨膜传导调节蛋白基因突变导致，本文的主要目的是改善囊性纤维化的诊断并在世界范围内形成标准定义。
J Pediatr. 2017 Feb;181S:S4-S15. - 囊性纤维化的诊断 - 2017-02-03
勃林格殷格翰开展全球合作开发新型基因疗法治疗囊性纤维化
勃林格殷格翰与英国囊性纤维化基因疗法联盟（GTC）、帝国创新和牛津生物医学（OXB）宣布进行全球合作，为囊性纤维化（CF）患者开发一线长期疗法。
MedSci原创 - 基因疗法，囊性纤维化，勃林格殷格翰 - 2018-08-06
Nat Commun：研究证实CFTR蛋白参与调控胰岛素分泌
来自香港中文大学、四川大学等处的研究人员证实，在胰岛β细胞中囊性纤维化跨膜转运调节因子（cystic fibrosis transmembrane conductance&
生物通 - CFTR，囊性纤维化，陈小章，糖尿病 - 2014-07-18
欧盟批准Vertex囊性纤维化药物Kalydeco用于8种非G551D门控突变
-福泰制药（Vertex）7月31日宣布，药物Kalydeco（ivacaftor）获欧盟委员会（EC）批准，用于囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中存在8种非G551D门控突变（non-G551Dgating mutations）之一的6岁及以上囊性纤维化患者的治疗。
生物谷 - 囊性纤维化，基因突变 - 2014-08-04
VX-770在有囊性纤维化和G551D-CFTR突变者中的效果
背景 治疗囊性纤维化的一种新方法涉及改善突变囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）的功能。VX-770，一种CFTR增强剂，已显示可增加野生型和有缺陷细胞表面CFTR的体外活性。 方法 我们将39例有囊性纤维化和至少一个G551D-CFTR等位基因的成年病人随机分为两部分：第一部分包括四组：分别每12小时接受口服VX-770 25 mg、75 mg或150 mg，或者接受安慰剂治疗
囊性纤维化，CFTR，突变 - 2010-11-19
FDA最新批准的呼吸道新药盘点
2011年8月至2012年3月期间FDA批准的呼吸科新药盘点： XALKORI：治疗ALK阳性的局部晚期或转移的非小细胞肺癌 (NSCLC) XALKORI （通用名：crizotinib capsule，克里唑蒂尼胶囊） 2011年8月26日，辉瑞公司的XALKORI?(crizotinib)胶囊获得美国食品药品管理局(FDA)批准，这是第一个对间变性淋巴瘤激酶 (ALK)进行靶向治疗的药
MedSci原创 - 呼吸，FDA - 2012-03-12
全胰腺切除后的胰岛细胞自体移植
分泌过程的异常会导致胰酶的过早激活，导致胰腺疤痕形成及纤维化。导管细胞启动碳酸氢盐分泌至细胞内，这一过程的障碍也将导致疤痕形成及纤维化。损伤或代谢损害诸如大量
cmt - 胰岛细胞，自体移植，胰腺炎 - 2013-07-31
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