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<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治愈实验鼠<font color="red">血友病</font>

基因疗法治愈实验鼠血友病

日本一个研究小组近日报告说，他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病的疗法。

健康报 - 基因疗法 - 2017-06-28

<font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>获美国FDA突破性<font color="red">疗法</font>认定

血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定

今日，BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII（FVIII）缺乏症或经典血友病，是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍，所以它主要影响男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患

药明康德 - 血友病，基因疗法，进步 - 2017-10-27

Blood：BAX 335<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>有望攻克B型<font color="red">血友病</font>

Blood：BAX 335基因疗法有望攻克B型血友病

通过将功能性人F9基因（编码凝血因子IX）转入肝细胞中，基因疗法有可能将B型血友病患者的治疗性凝血因子IX（FIX）水平维持在正常水平。

MedSci原创 - B型血友病，BAX 335基因疗法，F9基因 - 2020-10-19

NEJM：SPK-8011<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治疗A型<font color="red">血友病</font>

NEJM：SPK-8011基因疗法治疗A型血友病

SPK-8011可实现A型血友病患者持续的因子8表达，出血风险降低90%以上

MedSci原创 - 血友病A，SPK-8011 - 2021-11-18

NEJM：<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>再创颠覆性突破，有望治愈<font color="red">血友病</font>！

NEJM：基因疗法再创颠覆性突破，有望治愈血友病！

你了解血友病吗？即使是一些看起来非常简单的事情，比如伸手去拿壁橱里的东西，或者伸手去绑鞋带，都会引发麻烦。来自加拿大的比尔就是一名血友病患者，在此次研究中，比尔加入了血友病基因治疗计划。

medicalxpress - 基因，血友病 - 2017-12-08

FDA更新A型<font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>Roctavian的PDUFA目标行动日期

FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期

血友病A，也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，但大约三分之一的病例是由自发突变引起的，这是一种非遗传的新突

MedSci原创 - 基因治疗，血友病A，Roctavian - 2023-03-13

<font color="red">血友病</font>，您知道多少？ | 世界<font color="red">血友病</font>日

血友病，您知道多少？ | 世界血友病日

呵护“玻璃人” 让生命不再“易碎”

网络 - 血友病 - 2023-04-17

NEJM：AAV5-hFVIII-SQ<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治疗A型<font color="red">血友病</font>

NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病

研究认为，AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益，可大大降低出血事件的年化率，部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗

MedSci原创 - A型血友病，AAV5-hFVIII-SQ，因子VIII - 2020-01-02

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>有望攻克B型<font color="red">血友病</font>，年出血率降低98%

基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98%

累计随访超过18个患者年（5至121周）后，所有正在参与在研新药SPK-9001的1/2期临床试验的15名中度至重度B型血友病患者已经停止了常规输注因子IX浓缩物。这些数据在世界血友病联合会（WFH）世界大会上公布。

药明康德 - 基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98% - 2018-05-23

替代凝血促进剂（ACPs）领跑<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>，促进<font color="red">血友病</font>市场增长

替代凝血促进剂（ACPs）领跑基因疗法，促进血友病市场增长

GlobalData最新的分析报告显示，罗氏公司的Hemlibra和Alnylam公司的后期候选药物fitusiran可能会在扩大血友病市场中占据比基因疗法更大的份额。

MedSci原创 - 替代凝血促进剂，ACPs，基因疗法，血友病 - 2019-07-17

Blood：B型<font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>BAX 335的临床试验结果

Blood：B型血友病基因疗法BAX 335的临床试验结果

B型血友病是由F9基因变异导致的凝血因子IX (FIX)活性不足引起的。基因疗法有可能通过将功能性人类F9基因导入肝细胞来维持B型血友病患者的治疗性FIX水平。

MedSci原创 - 基因疗法，B型血友病，BAX 335基因疗法 - 2021-02-16

ICER评估Roctavian和EtranaDez<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治疗A型和B型<font color="red">血友病</font>

ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病

临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez（etranacogene dezaparvovec）治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。

MedSci原创 - 血友病，A型血友病，EtranaDez，Roctavian - 2022-05-07

信念医药<font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>获临床试验批准，开启国内AAV<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>新篇章

信念医药血友病基因疗法获临床试验批准，开启国内AAV基因疗法新篇章

8月6日，上海信致医药科技有限公司（信念医药全资子公司）自主研发的

医麦客 - 血友病 - 2021-08-09

NEJM：严重血友病的基因疗法

最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。在这项研究中，参与者接受了三分之一剂量的基因疗法，用一种改良的

生物通 - 血友病，基因疗法 - 2014-11-24

FDA工业指南：人类血友病的基因治疗

本指南为申办者开发用于治疗血友病的人类基因疗法 (GT) 产品提供建议，包括临床试验设计和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性测定的相关开发，包括如何解决因子差异 VIII 和因

FDA - 血友病，基因治疗 - 2021-10-25

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