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NEJM：氯苯唑酸治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>的疗效

NEJM：氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效

由此可见，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中，与安慰剂相比，氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率，并且减缓了功能性能力和生活质量的下降速度。

MedSci原创 - 氯苯唑酸，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，疗效 - 2018-09-13

Circulation：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>——老年人的又一杀手

Circulation：转甲状腺素淀粉样变性心肌病——老年人的又一杀手

转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是老年人心力衰竭的一个病因。现研究人员对ATTR-CM的发病过程进行归纳总结，并比较获得性和遗传性ATTR-CM患者的预后和生活质量。

MedSci原创 - 转甲状腺素淀粉样变性心肌病，ATTR-CM，心衰，V122I - 2019-07-06

NEJM：NI006抗体对转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>初见曙光

NEJM：NI006抗体对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病初见曙光

2022年3月1日，全球领先制药公司阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，NI006 - 2023-05-20

辉瑞罕见<font color="red">病</font>创新药维万心®在中国获批，助力<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>治疗

辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批，助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗

辉瑞公司今日（10月9日）宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。

医谷网 - 维万心 - 2020-10-09

Neurology：获得性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>的临床特征

Neurology：获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的临床特征

由此可见，由于从DLT到疾病发作的时间范围较广，而且DLT受者的临床特征不同于肝脏供体，所以需要仔细监测ATTv肝移植的DLT受者。

MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，临床特征 - 2019-09-12

Circulation：野生型<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>引起的心衰研究

Circulation：野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心衰研究

由于野生型转甲状腺素淀粉样变性（ATTRwt）引起心脏衰竭是老龄化人群发病率和死亡率的一个被低估的原因。这项研究的目的是检查疾病的特性和在一项大的ATTRwt队列研究的表征结果。

MedSci原创 - 野生型转甲状腺素淀粉样变性，心衰 - 2015-12-16

NEJM：CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>

NEJM：CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性

在小型遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者中，NTLA-2001仅与轻度不良事件相关，并通过靶向敲除TTR可降低血清TTR蛋白浓度。

MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR-Cas9，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-05

《新英格兰杂志》：Acoramidis治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>心脏<font color="red">淀粉样</font>变<font color="red">心肌病</font>的疗效和安全性

《新英格兰杂志》：Acoramidis治疗转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病的疗效和安全性

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA）心肌病的患者，俗称“淀粉人”。这是一种罕见的致死性疾病，患者往往

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病 - 2024-03-14

NEJM：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>型心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>患者Patisiran治疗疗效分析

NEJM：转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者Patisiran治疗疗效分析

转甲状腺素淀粉样变性，也称为ATTR淀粉样变性，是一种进行性、衰弱性和致命性疾病。在这项试验中，在12个月的时间内给予Patisiran导致ATTR心脏淀粉样变性患者的功能得以保留。

MedSci原创 - Patisiran，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-10-26

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>多发性神经<font color="red">病</font>

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病

与历史安慰剂组相比，Eplontersen治疗组表现出显著降低的转甲状腺素蛋白浓度、较少的神经病损害和较好的生活质量变化。

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01

AHA 2022：新型基因编辑疗法——静脉注射治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">心肌病</font>

AHA 2022：新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病

新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病

MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病 - 2022-11-07

NEJM：Inotersen治疗遗传性运<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>

NEJM：Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量

MedSci原创 - 遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性，反义核苷酸，Inotersen - 2018-07-05

NEJM：Acoramidis治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">心肌病</font>的疗效和安全性

NEJM：Acoramidis治疗转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效和安全性

在转甲状腺蛋白淀粉样心肌病患者中，与安慰剂相比，接受Acoramidis可显著改善包含死亡率、发病率和功能成分的初级分级结果。两组的不良事件相似。

MedSci原创 - 限制性心肌病，Acoramidis，转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-01-11

NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>

NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性

2021年06月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/

MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-08

JAHA：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>型心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>的多器官功能障碍及预后

JAHA：转甲状腺素型心脏淀粉样变性的多器官功能障碍及预后

心脏和非心脏生物标志物异常在ATTR-CA患者中十分常见，这反映了ATTR-CA的复杂性和多面性，广泛的生物标志物仍然与死亡率独立相关。需要临床试验来明确生物标志物异常是否代表可改变的危险因素。

MedSci原创 - 预后，多器官功能障碍，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2024-02-10

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