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NEJM：氯苯唑酸治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>的疗效

NEJM：氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效

由此可见，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中，与安慰剂相比，氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率，并且减缓了功能性能力和生活质量的下降速度。

MedSci原创 - 氯苯唑酸，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，疗效 - 2018-09-13

“<font color="red">淀粉</font>人” | <font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>(ATTR)

“淀粉人” | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)

。我国ATTRv患者的疾病特征逐渐为大家所认识，单一系统损害的患者较少，多数患者表现为周围神经、心脏等多个系统受累。

神经科学论坛 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变 - 2026-06-26

eGastroenterology：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>治疗进展

eGastroenterology：转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗进展

本文系统梳理了ATTR的发病机制、临床亚型、诊断策略与治疗进展，全面呈现了该领域近年来的重要突破，也为未来精准医疗的发展寄予了新期待。

eGastroenterology - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2025-07-24

Circulation：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>——老年人的又一杀手

Circulation：转甲状腺素淀粉样变性心肌病——老年人的又一杀手

转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是老年人心力衰竭的一个病因。现研究人员对ATTR-CM的发病过程进行归纳总结，并比较获得性和遗传性ATTR-CM患者的预后和生活质量。

MedSci原创 - 转甲状腺素淀粉样变性心肌病，ATTR-CM，心衰，V122I - 2019-07-06

<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>的流行<font color="red">病</font>学

转甲状腺素蛋白淀粉样变性的流行病学

此次综述强调了ATTR淀粉样变性的流行病学和死亡率在全球范围内的复杂性和多样性。

MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2025-02-28

NEJM：NI006抗体对转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>初见曙光

NEJM：NI006抗体对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病初见曙光

2022年3月1日，全球领先制药公司阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，NI006 - 2023-05-20

辉瑞罕见<font color="red">病</font>创新药维万心®在中国获批，助力<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>治疗

辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批，助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗

辉瑞公司今日（10月9日）宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。

医谷网 - 维万心 - 2020-10-09

Neurology：获得性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>的临床特征

Neurology：获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的临床特征

由此可见，由于从DLT到疾病发作的时间范围较广，而且DLT受者的临床特征不同于肝脏供体，所以需要仔细监测ATTv肝移植的DLT受者。

MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，临床特征 - 2019-09-12

Circulation：野生型<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>引起的心衰研究

Circulation：野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心衰研究

由于野生型转甲状腺素淀粉样变性（ATTRwt）引起心脏衰竭是老龄化人群发病率和死亡率的一个被低估的原因。这项研究的目的是检查疾病的特性和在一项大的ATTRwt队列研究的表征结果。

MedSci原创 - 野生型转甲状腺素淀粉样变性，心衰 - 2015-12-16

<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">心肌病</font> Gillmore 分期系统 (ATTR-CM)

转甲状腺素淀粉样心肌病 Gillmore 分期系统 (ATTR-CM)

转甲状腺素淀粉样心肌病 Gillmore 分期系统 (ATTR-CM)

网络 - 转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-10-14

<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">心肌病</font> Grogan 分期系统 (ATTR-CM)

转甲状腺素淀粉样心肌病 Grogan 分期系统 (ATTR-CM)

转甲状腺素淀粉样心肌病 Grogan 分期系统 (ATTR-CM)

网络 - 转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-10-21

JACC：在<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>患者中的SGLT2抑制剂疗法

JACC：在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中的SGLT2抑制剂疗法

本研究表明，在转甲状腺素蛋白心肌病（ATTR-CM）患者中，SGLT2抑制剂治疗安全有效，可显著改善心衰症状并降低心血管事件和全因死亡率。

MedSci原创 - SGLT2，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 - 2024-06-16

NEJM：CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>

NEJM：CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性

在小型遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者中，NTLA-2001仅与轻度不良事件相关，并通过靶向敲除TTR可降低血清TTR蛋白浓度。

MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR-Cas9，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-05

《新英格兰杂志》：Acoramidis治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>心脏<font color="red">淀粉样</font>变<font color="red">心肌病</font>的疗效和安全性

《新英格兰杂志》：Acoramidis治疗转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病的疗效和安全性

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA）心肌病的患者，俗称“淀粉人”。这是一种罕见的致死性疾病，患者往往

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病 - 2024-03-14

NEJM：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>型心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>患者Patisiran治疗疗效分析

NEJM：转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者Patisiran治疗疗效分析

转甲状腺素淀粉样变性，也称为ATTR淀粉样变性，是一种进行性、衰弱性和致命性疾病。在这项试验中，在12个月的时间内给予Patisiran导致ATTR心脏淀粉样变性患者的功能得以保留。

MedSci原创 - Patisiran，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-10-26

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