2023 WHF共识:转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种进行性和致命性疾病,需要早期诊断、管理和特殊治疗。新的疾病改善疗法的可用性使成功治疗成为现实。本文主要提供了ATTR淀粉样变的全面介绍。
Glob Heart - 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 - 2023-11-02
AHA 2022:新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病
新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病
MedSci原创 - 基因编辑,转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病 - 2022-11-07
NEJM:氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效
由此可见,在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中,与安慰剂相比,氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率,并且减缓了功能性能力和生活质量的下降速度。
MedSci原创 - 氯苯唑酸,转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,疗效 - 2018-09-13
NEJM:Acoramidis治疗转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效和安全性
在转甲状腺蛋白淀粉样心肌病患者中,与安慰剂相比,接受Acoramidis可显著改善包含死亡率、发病率和功能成分的初级分级结果。两组的不良事件相似。
MedSci原创 - 限制性心肌病,Acoramidis,转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-01-11
NEJM:NI006抗体对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病初见曙光
2022年3月1日,全球领先制药公司阿斯利康(AstraZeneca)旗下专注于罕见病领域的Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,NI006 - 2023-05-20
《新英格兰杂志》:Acoramidis治疗转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病的疗效和安全性
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(transthyretin cardiac amyloidosis,ATTR-CA)心肌病的患者,俗称“淀粉人”。这是一种罕见的致死性疾病,患者往往
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病 - 2024-03-14
2022 亚洲临床建议:转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者的诊断和监测
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的临床表现多样,为一种衰弱和致命性疾病。本文主要针对亚洲ATTR-CM的诊断和监测提供了实用性指导建议。
Clin Cardiol.2022 Jul 6. - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 - 2022-07-11
辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批,助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗
辉瑞公司今日(10月9日)宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。
医谷网 - 维万心 - 2020-10-09
Circulation:转甲状腺素淀粉样变性心肌病——老年人的又一杀手
转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是老年人心力衰竭的一个病因。现研究人员对ATTR-CM的发病过程进行归纳总结,并比较获得性和遗传性ATTR-CM患者的预后和生活质量。
MedSci原创 - 转甲状腺素淀粉样变性心肌病,ATTR-CM,心衰,V122I - 2019-07-06
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗中国专家共识
转甲状腺素心脏淀粉样变是转甲状腺素蛋白在心肌间质外沉积所致,临床主要表现为心力衰竭和心律失常,严重影响患者的生活质量和生存率。由于该病临床表现缺乏特异性、既往缺乏无创性确诊手段和有效治疗药物,导致临床
中华心血管病杂志.2021.49(4):324-332. - 心脏淀粉样变 - 2021-05-18
Neurology:获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的临床特征
由此可见,由于从DLT到疾病发作的时间范围较广,而且DLT受者的临床特征不同于肝脏供体,所以需要仔细监测ATTv肝移植的DLT受者。
MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性,临床特征 - 2019-09-12
Eur J Heart Fail:钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病:短期疗效和安全性分析
研究表明,SGLT2抑制剂在治疗ATTR-CM中短期内能够改善患者的体液状态和对利尿药的抵抗,但需要进行随机研究以确认这些发现。
MedSci原创 - 钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 ,甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 - 2024-03-18
Circulation:野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心衰研究
由于野生型转甲状腺素淀粉样变性(ATTRwt)引起心脏衰竭是老龄化人群发病率和死亡率的一个被低估的原因。这项研究的目的是检查疾病的特性和在一项大的ATTRwt队列研究的表征结果。
MedSci原创 - 野生型转甲状腺素淀粉样变性,心衰 - 2015-12-16
2021 临床实践建议:转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性的诊断和管理
心脏淀粉样变性(CA)是一种浸润性限制性心肌病,主要是由于错误折叠蛋白形成的淀粉样纤维沉积在心脏间质引起。常见的CA类型包括轻链淀粉样变性和转甲状腺素淀粉样变性。本文主要针对转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变
Heart Fail Rev . 2021 Jan 15. - 心脏淀粉样变性 - 2021-01-24
NEJM:CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性
在小型遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者中,NTLA-2001仅与轻度不良事件相关,并通过靶向敲除TTR可降低血清TTR蛋白浓度。
MedSci原创 - 基因编辑,CRISPR-Cas9,转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-05
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