自体造血干细胞基因疗法OTL-203治疗I型黏多糖贮积症：获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病称号
接受治疗的患者随访一年，与基线水平相比，运动技能得到改善，认知评分稳定，并且生长正常。
MedSci原创 - 孤儿药，I型黏多糖贮积症，造血干细胞基因疗法OTL-203 - 2020-07-21
长寿基因可维持造血干细胞功能
记者8日从杭州师范大学教授鞠振宇团队获悉，该团队发现长寿基因Sirt6在造血干细胞稳态维持过程中的重要作用，对延缓干细胞衰老和防治骨髓衰竭性疾病有重要意义，可以作为骨髓衰竭性疾病治疗的靶点
科技日报 - 长寿基因，造血干细胞 - 2016-05-10
异基因造血干细胞移植临床输血专家共识
本共识由多家已开展allo-HSCT的血液病学和输血医学专家共同探讨形成，旨在建立allo-HSCT患者临床输血的推荐方案，为推动allo-HSCT的规范化治疗提供参考。
临床输血与检验 - 异基因造血干细胞移植，临床输血 - 2023-11-22
NEJM：自体造血干细胞基因疗法治疗黏多糖贮积症I型患儿
HSPCs基因疗法使得黏多糖贮积症I型患儿持续稳定地表达α-L-艾杜糖苷酸酶，矫正外周组织和中枢神经系统症状。
MedSci原创 - 黏多糖贮积症I型，α-L-艾杜糖苷酸酶，糖胺聚糖 - 2021-11-18
Cell Stem Cell：长寿基因可维持造血干细胞功能
科技日报北京5月8日电 （记者马爱平）记者8日从杭州师范大学教授鞠振宇团队获悉，该团队发现长寿基因Sirt6在造血干细胞稳态维持过程中的重要作用，对延缓干细胞衰老和防治骨髓衰竭性疾病有重要意义，可以作为骨髓衰竭性疾病治疗的靶点
科技日报 - 长寿，基因，造血干细胞，衰竭 - 2016-05-09
Blood：CLL患者异基因造血干细胞移植：如何进行？何时进行？
异基因造血干细胞移植（allo-SCT）是高危慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗选择之一，也是唯一有治愈可能的治疗手段。随着B细胞受体抑制剂（BCRi）BCL2抑制剂的出现，CLL患者的选择和行allo-SCT的合适时机也变得困难。
肿瘤资讯 - CLL，造血干细胞移植，白血病，免疫化学治疗 - 2018-06-24
Am J Hematol：异基因造血干细胞移植治疗前的调理治疗
我们对成年AA患者从有血缘关系或无血缘关系的供体进行异基因移植进行了前瞻性研究。我们评估了降低剂量的环磷酰胺（CY）是否能在维持移植的同时降低毒性，以及
MedSci原创 - 再生障碍性贫血，环磷酰胺，胸腺球蛋白 - 2020-10-06
Leukemia：AML异基因造血干细胞移植后可测量残留克隆性造血对预后的影响
《Leukemia》近日发表一项纳入143例诊断时至少有一个已知 CH 相关突变、接受异基因HSCT的AML 患者，并分析了移植后可测量残留克隆性造血对预后的影响。
聊聊血液 - 急性髓性白血病，异基因造血干细胞移植，残留克隆性造血 - 2023-11-13
Be The Match BioTherapies和Kiadis Pharma宣布战略合作以加速造血干细胞移植疗法
Be The Match BioTherapies是一家为开发和商业化细胞和基因疗法的生物制药公司，Be The Match BioTherapies近日宣布，将与Kiadis Pharma合作，使造血干细胞移植（HSCT）疗法更安全、更有效。
网络 - 造血干细胞移植疗法，Kiadis，Be，the，Match，BioTherapies - 2019-05-23
异基因造血干细胞移植治疗黏多糖贮积症儿科专家共识
我国近十年的临床应用和随访提示粘多糖贮积症异基因造血干细胞移植治疗MPS明显改善患者预后。 中华医学会儿科学分会血液学组组织相关专家制定了该专家共识。
中国小儿血液与肿瘤杂志.2017,22( - 异基因造血干细胞移植，黏多糖贮积症 - 2017-11-26
Nature：成功实现造血干细胞靶向基因组编辑
日前，来自意大利 San Raffaele 科学研究所的研究人员在《自然》（Nature）杂志上称，他们在人类造血干细胞（HSC）突破性地实现了靶向基因组编辑。基因治疗为一些因基因缺陷引起的遗传性疾病提供了良好的治疗效果。然而传统的方法是采用一种遗传工程载体将突变基因的一个功能拷贝传送到病变细胞添 加到基因组中。
MedSci原创 - 基因编辑，干细胞，基因组编辑 - 2014-06-09
异基因造血干细胞移植治疗黏多糖贮积症儿科专家共识
我国近十年的临床应用和随访提示粘多糖贮积症异基因造血干细胞移植治疗MPS明显改善患者预后。 中华医学会儿科学分会血液学组组织相关专家制定了该专家共识。
中国小儿血液与肿瘤杂志.2017,22(5):227-230. - 异基因造血干细胞移植，黏多糖贮积症 - 2017-11-26
2016 异基因造血干细胞移植感染性疾病预防指南
2016年6月，德国血液学与医学肿瘤学学会感染性疾病工作组发布了异基因造血干细胞移植感染性疾病预防指南，指南主要聚焦成人患者，涉及四部分内容，分别为：一般预防措施，移植前筛查，预防性治疗和免疫策略。
Ann Hematol. 2016 Jun 24. - 异基因造血干细胞移植，感染性疾病 - 2016-06-24
Lancet Haematology：CMVPepVax疫苗对于异基因造血干细胞移植，初步临床效果较好
巨细胞病毒（CMV）血清反应阳性并且正在接受异基因造血干细胞移植（HCT）的患者正处于CMV再次激活的风险。通过接种刺激病毒免疫可能实现不需要抗病毒剂的CMV病毒血症的控制。CMVPepVax是嵌合肽，由细胞毒性CD8 T细胞表位与CMV pp65和破伤风辅助T细胞表位组成。它与佐剂PF03512676被配制出来，一种Toll样受体9激动剂，增加细胞免疫。
MedSci原创 - CMVPepVax疫苗，异基因造血干细胞移植 - 2015-12-26
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