百健/Sobi长效B型血液病新药Alprolix（rFIXFc）获欧盟批准
欧盟委员会（EC）近日批准了由百健（Biogen）与合作伙伴Sobi联合开发的一款新药Alprolix（rFIXFc），用于B型血液病的治疗。之前，该药在欧盟监管方面已获得孤儿药地位。Alprolix是唯一一种重组因子IX Fc融合蛋白疗法，具有延长的半衰期，适用于所有年龄段的B型血液病患者的按需治疗和预防性治疗，该药以较少的预防性注射次数，即可针对出血发作提供长期的保护。
不详生物谷Bioon.com - B型血液病，Alprolix，rFIXFc - 2016-05-21
III期临床试验证实Fc融合凝血因子延长半衰期，可为血友病患者提供有效的围手术期止血
Sobi和Sanofi公司的Elocta（efmoroctocog alfa）和Alprolix（eftrenonacog alfa）可以在各种主要和次要手术中分别为严重A型和B型血友病患者提供围手术期止血控制
MedSci原创 - 凝血因子，延长半衰期，血友病，围手术期 - 2019-05-12
美欧药审报告2016第二季，各有何看点？
今年第二季度，第一个可以带回家的纳洛酮产品（Prenoxad）获批上市吸引笔者眼球。5月11日，英国Martindale Pharma宣布Prenoxad注射液在瑞典、丹麦等5个欧洲国家获得批准。这个药被设计用于由非医疗专业人员在社区治疗阿片类中毒。此药的获批再次提醒人们“毒品猛于虎”，需时刻提防毒品的泛滥。 当然，全球其他区域在2016年第二季还有众多新药获得批准，它们给我们带来了一些不一
刘姹/医药经济报 - 药审报告，中美欧 - 2016-07-22
赛诺菲携3款罕见病新药亮相进博会: 为法布雷病、血友病及黏多糖贮积症患者带来新希望
2019年11月6日 ，全世界已知的罕见病约有7000种，但其中只有约6%的疾病有药可治。“去世前，希望能够用上一次药”是很多罕见病患者短暂生命中的唯一期盼。作为罕见病治疗领域的先行者和领导者，赛诺菲在第二届中国国际进口博览会上带来了三款罕见病领域的创新药物，以期助力中国法布雷病、B型血友病及黏多糖贮积症Ⅰ型患者直面健康挑战，绽放生命的希望。先行探索，积极推动罕见病药物可及性罕见病，又称孤儿病，是
医谷 - 赛诺菲，罕见病 - 2019-11-06
Blood：功能异常的FIX可干扰正常的FIX发挥止血作用
IX因子（FIX）可与内皮细胞下基底膜的胶原IV (Col4)结合。在B型血友病中，FIX-Col4的结合可减少输注的FIX的血浆回收率，在止血过程中具有重要意义。在交联反应阴性（cross-reactive material negative， CRM-）的B型血友病小鼠模型中评估输注的BeneFix（FIXWT）的回收情况的研究表明Col4结合FIX的适合浓度为~405 nM（95% CI 3
MedSci原创 - FIX，止血，血友病，Col4 - 2019-04-18
2020年度药品审评报告
2020年是极不平凡的一年，面对突如其来的新冠肺炎疫情，中国国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）在中国国家药品监督管理局（以下简称国家药监局）的坚强领导下，贯彻《药品管理法》《疫苗管理法
CDE - 药品审评报告 - 2021-06-23
盘点：2014年FDA批准的孤儿药
1982年，美国的罕见病家庭和支持团体成立了一个“非正式联盟”，呼吁立法支持孤儿药和治疗罕见病的药物研发，1983年，这个组织成功使美国国会通过了“孤儿药法案”，该法案制定了发展孤儿药的诸多激励性措施。30多年过去了，FDA共认证近3000个孤儿药，获批的有400多个，涉及447种罕见病的治疗。在其2013年批准的27个新药中，也有10个是孤儿药。下面就让我们细数2014年1月至今FDA批
咸达数据 - 孤儿药，罕见病 - 2014-09-26
“常见”的罕见病(rare diseases，RD)有哪些？
近年来，不少罕见病“砸入”了我们的眼球，从引发全球关注“冰桶挑战”，常被误认为是颈椎病的ALS（肌萎缩侧索硬化症，患者俗称“渐冻人”），到有一个可爱名字的“瓷娃娃”病（也就是成骨不全症），从香港艺人杜汶泽患上的“怪病”——Fisher综合征（一种多发性神经炎疾病），到被称为月亮孩子的白化病，罕见病 (rare diseases，RD)不仅给患者及其家庭带来了无尽的痛苦，而且也造成了不少社会问题
MedSci原创 - 罕见病，多发性硬化 - 2015-01-01
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