Circulation 上海交通大学张冰教授团队开发出具备单碱基区分能力的高精准Cas13d编辑器实现肥厚型心肌病的有效治疗
本研究首次开发了具备单碱基区分能力的精准性Cas13d，并在细胞和动物水平证明其区分单碱基突变等位基因的能力。
论道心血管 - 肥厚型心肌病，Cas13d编辑器 - 2024-05-18
Cell Discovery：新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
该系统能够将核内的CRISPR RNA (crRNA)转移到胞质中，实现对胞质RNA的高效靶向。
生物探索 - RNA，Cas13d，Cas13d-NCS - 2024-04-16
碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究对IscB进行了大量优化和改造，获得了在人类细胞中具有高效基因编辑活性的IscB变体——enIscB。
生物世界 - CRISPR，微型碱基编辑器 - 2023-05-27
Nature子刊：用AI预测CRISPR基因编辑活性，实现对基因表达水平的精准调控
这项新技术为CRISPR基因编辑疗法中的精准基因调控铺平了道路，也进一步推动了RNA靶向的CRISPR系统在人类遗传学和药物发现方面的广泛适用性。
生物世界 - CRISPR基因编辑疗 - 2023-07-10
Cell封面 | David Liu再取新突破：不需要做实验，就能知道基因编辑的结果
尽管碱基编辑器被广泛用于目标点突变，但是决定碱基编辑结果的因素尚不十分清楚。
iNature - 基因编辑 - 2020-07-28
Cell：张锋学生带来CRISPR新工具，可靶向RNA进行编辑
说到CRISPR技术，许多人都会想到CRISPR-Cas9基因编辑工具。诚然，这款能对DNA进行编辑的工具有着巨大的应用潜力，但不少科学家指出，倘若想用CRISPR技术来治疗人类的疾病，光靠DNA编辑是不够的。
学术经纬 - CRISPR，RNA，阿兹海默病 - 2018-03-18
Nature Neuroscience：段文贞团队等使用CRISPR-Cas13d靶向RNA，治疗亨廷顿舞蹈症
虽然亨廷顿症病因明确，但目前尚无有效方法治疗、延缓或改善疾病的发作和发展。
“生物世界”公众号 - 亨廷顿症，段文贞 - 2022-12-16
JCI：再取进展！杨辉等多团队合作发现治疗杜氏肌肉营养不良症的潜在新方法
该研究证明了抗肌萎缩蛋白的表达可以通过局部或全身给药在多个肌肉组织中恢复，这表明该系统有潜力治疗由PTCs引起的单基因疾病。
iNature - 杜氏肌肉营养不良症 - 2022-12-15
Nature Methods：革命性的CRISPR-CasRx筛选平台：开启癌症基因组新篇章
开发高效、系统的技术平台，对lncRNA进行全基因组规模的功能筛选，对于揭示其在生理和病理过程中的作用至关重要。
生物探索 - lncRNA，CRISPR-CasRx - 2024-03-01
Nat Commun：北京大学汪阳明团队开发新型线粒体碱基编辑器
第一代基因编辑技术ZFN和第二代基因编技术TALEN，可以靶向含有特定基因突变的mtDNA，从而消除突变的mtDNA。但这两种方法都只能消除mtDNA，而不能引入特定的序列变化。
“生物世界”公众号 - 新型线粒体碱基编辑器，汪阳明 - 2023-02-23
CRISPR Journal：领先David Liu一个月，吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑器
开发了一种名为 Cje3Cas9 的新型紧凑型 Cas9，可用于体内的高效基因编辑和腺嘌呤碱基编辑。
“生物世界”公众号 - 基因编辑疗法，碱基编辑器 - 2022-08-09
Nat Biotechnol：CRISPR单碱基编辑准确！
的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，证实了最近研发的基因编辑方法的准确性
生物通 - 基因编辑 - 2017-04-14
“逐字”修改基因的多重碱基编辑疗法获FDA批准IND！
随着这一领域层出不穷的新方法不断涌现，相信很快可以看到基因编辑技术给患者带去希望的那一天！
生物探索 - 修改基因，多重碱基，编辑疗法 - 2022-12-20
Science：奠基人Doudna揭示了碱基编辑器的分子作用机制
研究确定了ABE8e的3.2埃分辨率冷冻电子显微镜结构，其底物结合状态下脱氨酶结构域与CRISPR-Cas9中暴露的DNA结合 R环复合体。
iNature - CRISPR-Cas，碱基编辑器，分子作用机制 - 2020-07-31
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