Moderna宣布首位患者参与其mRNA-3704治疗甲基丙二酸血症的1/2期研究相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

<font color="red">Moderna</font><font color="red">的</font><font color="red">mRNA</font>纳米药物（<font color="red">mRNA</font>-3927）<font color="red">治疗</font>丙酸<font color="red">血</font><font color="red">症</font>，获得FDA快速通道指定

Moderna的mRNA纳米药物（mRNA-3927）治疗丙酸血症，获得FDA快速通道指定

Moderna公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予在研的mRNA治疗药物mRNA-3927快速通道称号，用于治疗丙酸血症（PA）。

MedSci原创 - Moderna，mRNA纳米药物，mRNA-3927，丙酸血症，FDA快速通道指定 - 2019-10-23

<font color="red">甲基</font><font color="red">丙</font><font color="red">二</font><font color="red">酸</font><font color="red">血</font><font color="red">症</font>：症状与体征、病因、流行病学、诊断与<font color="red">治疗</font>

甲基丙二酸血症：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗

甲基丙二酸血症又称甲基丙二酸尿症,属常染色体隐性遗传。临床上主要表现为早婴期起病,严重的间歇性酮症酸中毒,血和尿中甲基丙二酸增多,常伴中枢神经系统的症状。

MedSci原创 - 甲基丙二酸血症 - 2022-08-25

<font color="red">Moderna</font>公司首个基于<font color="red">mRNA</font><font color="red">的</font>蛋白替代疗法，通过早期临床试验

Moderna公司首个基于mRNA的蛋白替代疗法，通过早期临床试验

=mRNA-3927疗法的1/2期临床试验数据，该疗法通过脂质纳米颗粒封装两种mRNA，分别编码两种蛋白亚基PCCA和PCCB，从而合成丙酰辅酶A羧化酶用于治疗丙酸血症。

生物世界 - mRNA-3927，丙酸血症 - 2023-05-22

2018十大RNA疗法公司，第一名不是<font color="red">Moderna</font>？

2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？

上市公司的排名以收入计，非上市公司的排名以募集资金（含融资及合作）计。

医药魔方 - 2018，RNA - 2018-12-20

单纯型<font color="red">甲基</font><font color="red">丙</font><font color="red">二</font><font color="red">酸</font>尿<font color="red">症</font>饮食<font color="red">治疗</font>与营养管理专家共识

甲基丙二酸尿症（methylmalonic aciduria，MMA）又称甲基丙二酸血症，是我国最常见的有机酸代谢病，其中约70%合并同型半胱氨酸血症（合并型MMA），30% 为单纯型MMA。甲基丙二酰辅酶A变位酶（methylmalonyl coenzyme A mutase，MCM）缺陷是单纯型MMA的主要病因。参与腺苷钴胺素转运和合成的cblA、cblB、cblH及甲基丙二酰辅酶A异构酶缺陷

中国实用儿科杂志.2018,33(7): - 单纯型甲基丙二酸尿症，饮食治疗，营养管理 - 2018-07-29

NEJM：<font color="red">mRNA</font>-1273新冠疫苗I<font color="red">期</font>临床数据正式发表！本月底将启动III<font color="red">期</font>临床试验

NEJM：mRNA-1273新冠疫苗I期临床数据正式发表！本月底将启动III期临床试验

导言：Moderna和美国国立卫生研究院共同研发的新冠疫苗，mRNA-1273，在所有受试者体内都产生了免疫反应，并且中和抗体的水平与新冠康复患者的水平相似。这是美国首个正式发表的经同行评审的疫苗数据

转化医学网 - Covid-19 - 2020-07-17

贫血的原因，你肯定猜不到……

贫血是儿科最常见的血液系统疾病之一，在小儿科门诊并不少见。但有时候，贫血的原因并不容易找到。这是一个特殊病例，因上呼吸道感染查血常规发现严重贫血，在寻求贫血真凶的路上一波三折。

医学界儿科频道 - 贫血，感染，甲基丙二酸血症 - 2017-10-02

RNA靶向基因激活疗法

RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制（如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位）增强蛋白质生产的能力。

小药说药 - NBT，RNA靶向疗法 - 2023-06-08

这个20岁姑娘，成为世界首个接受<font color="red">Moderna</font>公司<font color="red">mRNA</font>遗传病疗法<font color="red">的</font><font color="red">患者</font>

这个20岁姑娘，成为世界首个接受Moderna公司mRNA遗传病疗法的患者

在新冠疫情出现之前，Moderna 公司就一直在研究使用 mRNA 来治疗糖原贮积病Ia型（GSD-Ia），这是一种严重的代谢紊乱遗传疾病，患者由于 G6PC 基因纯合突变导致葡萄糖-6-磷酸酶失活。

“生物世界”公众号 - mRNA遗传病疗法，糖原贮积病Ia型 - 2022-06-11

中国免疫学会理事长：病例锐减，新冠疫苗临床试验或移海外

伴随着国际疫情的严峻形势，新冠病毒疫苗的研制愈加紧迫。在全球范围内，一场新冠疫苗研发的国际竞赛早已激烈展开。世界卫生组织（WHO）统计数据显示，截至3月21日，全球共有51个候选疫苗在研发，其中有两家

网络 - 免疫学，病例，海外 - 2020-04-06

J Control Release：<font color="red">mRNA</font>疫苗迎来黎明，我们准备好了吗？

J Control Release：mRNA疫苗迎来黎明，我们准备好了吗？

近几十年来mRNA疫苗的发展与技术突破，为其在COVID-19大流行期间的快速崛起奠定了基础。在COVID-19全球爆发不到一年的时间里，已有两种基于mRNA的疫苗BNT162b2和mRNA-1273

“E药世界”公众号 - mRNA疫苗 - 2021-06-28

NEJM：血栓性微血管病最新诊疗进展

血栓性微血管病 (thrombotic microangiopathy，TMA) 是一组具有共同病理特征的急性临床病理综合征，分为遗传性和获得性，主要表现为内皮细胞肿胀脱落、内皮下绒毛状物质沉积和血管腔内血小板聚集形成微血栓TMA临床上主要表现为血小板减少、溶血性贫血和微循环中血小板血栓造成的器官受累，其临床表现与TMA 的病变范围和累及不同器官

丁香园 - TMA，丙二酸，金属蛋白酶，内皮功能，组织因子 - 2014-08-28