FDA拒绝将Pharming公司的Ruconest用于预防遗传性血管性水肿
美国监管机构拒绝了Pharming公司的申请：将Ruconest的治疗范围扩大到预防遗传性血管性水肿（HAE）。
MedSci原创 - Ruconest，遗传性血管性水肿，预防 - 2018-09-23
四种新药获准用于苏格兰国民健康保险制度
苏格兰医药联盟已批准为四种新许可药物提供资金，扩大苏格兰的NHS治疗方案，包括卵巢癌，肺癌，尿素循环障碍和急性遗传性血管性水肿。英国Tesaro公司的Zeluja (niraparib)被接受用于晚期卵巢癌，但仅适用于不携带BRCA突变的患者。该药物于去年11月获得欧洲批准，作为第一个每日口服聚（ADP-核糖）聚合酶（PARP）1/2抑制剂清除卵巢癌患者，无论BRCA突变状态如何。在临床试验中，这
MedSci原创 - 四种新药获准用于苏格兰国民健康保险制度 - 2018-08-14
2020年度药品审评报告
2020年是极不平凡的一年，面对突如其来的新冠肺炎疫情，中国国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）在中国国家药品监督管理局（以下简称国家药监局）的坚强领导下，贯彻《药品管理法》《疫苗管理法
CDE - 药品审评报告 - 2021-06-23
盘点：2014年FDA批准的孤儿药
1982年，美国的罕见病家庭和支持团体成立了一个“非正式联盟”，呼吁立法支持孤儿药和治疗罕见病的药物研发，1983年，这个组织成功使美国国会通过了“孤儿药法案”，该法案制定了发展孤儿药的诸多激励性措施。30多年过去了，FDA共认证近3000个孤儿药，获批的有400多个，涉及447种罕见病的治疗。在其2013年批准的27个新药中，也有10个是孤儿药。下面就让我们细数2014年1月至今FDA批
咸达数据 - 孤儿药，罕见病 - 2014-09-26
“常见”的罕见病(rare diseases，RD)有哪些？
近年来，不少罕见病“砸入”了我们的眼球，从引发全球关注“冰桶挑战”，常被误认为是颈椎病的ALS（肌萎缩侧索硬化症，患者俗称“渐冻人”），到有一个可爱名字的“瓷娃娃”病（也就是成骨不全症），从香港艺人杜汶泽患上的“怪病”——Fisher综合征（一种多发性神经炎疾病），到被称为月亮孩子的白化病，罕见病 (rare diseases，RD)不仅给患者及其家庭带来了无尽的痛苦，而且也造成了不少社会问题
MedSci原创 - 罕见病，多发性硬化 - 2015-01-01
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