CHMP对Sarepta的DMD治疗持负面看法
Sarepta表示，在欧洲批准的杜氏肌营养不良疗法可能会有延迟，这表明这表明欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的投票结果是否定的。"根据与CHMP代表的讨论，我们了解到CHMP没有得出eteplirsen对于51号外显子患者无效的结论，而是Sarepta尚未达到有条件批准的监管门槛，部分原因是由于在研究中使用外部控制作为比较对象。"Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram说。Sa
MedSci原创 - CHMP，Sarepta的DMD治疗 - 2018-05-05
Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极
位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。该公司日前宣布，其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin（以下简称AAVrh74），在拥有四名DMD患者的临床试验中获得积极结果。通过免疫组化与免疫印迹检测，参与试验的四名患者均显示出了明显的微抗肌萎缩蛋白（micr
MedSci原创 - DMD，基因疗法 - 2018-10-06
DMD基因治疗患者的不良事件"错误"报告，导致Sarepta股价大跌
Sarepta Therapeutics公司的股票周四下跌了近13％，起因于FDA的不良事件报告系统（FAERS）报告了一名7岁肌肉萎缩症（DMD）男孩服用该公司的微肌营养不良蛋白基因疗法治疗后，患上了横纹肌溶解症然而，该公司称该事件被"错误地提交"到上市后监督数据库，并补充说"我们迄今为止的调查表明该报告并不是由Sarepta员工或该研究的主要调查员提交。"
MedSci原创 - 肌肉萎缩症，基因疗法，不良事件 - 2019-08-09
罗氏以11.5亿美元的预付款，收购Sarepta的DMD基因疗法
Sarepta和罗氏（Roche）签署了一项协议，为罗氏（Roche）提供SRP-9001（AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）在美国以外的的独家商业权。该基因疗法是用于治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）。
MedSci原创 - 罗氏，11.5亿美元，收购，Sarepta，杜兴氏肌营养不良症，基因疗法 - 2019-12-24
Science Translational Medicine：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种发病率相对较高的单基因疾病，由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）突变，导致无法产生足够的抗肌萎缩蛋白，患者的肌肉组织逐渐被脂肪和纤维化组织取代，大约
“生物世界”公众号 - 动物模型，DMD基因 - 2023-01-12
FDA批准Emflaza治疗年轻DMD患者
PTC Therapeutics公司近日表示，FDA已将Emflaza（deflazacort）的适应症标签扩大到年龄在2岁到5岁之间的杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的患者。2017年，FDA批准了Emflaza用于5岁及以上DMD患者。
网络 - Emflaza，杜兴氏肌肉营养不良症，deflazacort - 2019-06-10
UK监管机构扩大Raxone在DMD中的应用
英国监管机构对Santhera公司的Raxone提出了新的科学观点，通过"早期获取药物计划"(EAMS)，将其推广到杜氏肌营养不良症(DMD)患者。EAMS的目标是在有明显未得到满足的医疗需求时，为病人提供威胁生命或严重衰弱的病症，以获得尚未获得上市许可的药物。纳入EAMS允许符合条件的呼吸功能减退的DMD患者在未服用糖皮质激素的情况下接触Raxone (idebenone)，而Santhera准
MedSci原创 - Raxone，DMD - 2018-06-23
一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，引发对基因编辑疗法前景的担忧
虽然目前尚不清楚Terry Horgan去世的真正原因，以及是否与CRISPR有关，但它的去世无疑引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。
“生物世界”公众号 - CRISPR，基因编辑疗法 - 2022-11-08
辉瑞的DMD基因疗法fordadistrogene movaparvovec在患者死亡后被FDA搁置
在 Ib 期研究中1例患者死亡后，FDA 搁置了辉瑞的杜氏肌营养不良症 (DMD) 的候选药物 fordadistrogene movaparvovec 的临床试验。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症（DMD），fordadistrogene movaparvovec - 2021-12-26
FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）
美国食品和药物管理局（FDA）近日有条件批准Sarepta治疗公司的新药Exondys 51，成为首个获批治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。Exondys 51（eteplirsen）专门适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，该类患者约占全部DMD患者的13%。
生物谷 - Sarepta，杜氏肌营养不良，Exondys，51，Eteplirsen - 2016-09-26
刘小红主任谈DMD：多学科管理为治疗基石，3种基因疗法推进上市实为后盾！
本期专访有幸邀请到来自西安交通大学第一附属医院儿科刘小红主任，让我们一起倾听他对杜氏肌营养不良症诊疗的感悟与思考。
网络 - 2023-06-20
Science Translational Medicine：意外发现，这种抗癌药可用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）
据统计，全世界每3500-5000名新生男婴中就有一人患此病。患者一般在3-5岁开始发病，最早表现出进行性腿部肌无力，导致不便行走。
生物世界 - 杜氏肌营养不良症（DMD） - 2022-07-04
知晓“DMD”：罕见病中的常见病，仍无上市药但可产前筛查
18岁那年夏天，湖南永州这个不富裕的家庭在二楼客厅里装上了第一台空调。180斤的唐波便被挪到了客厅沙发上，那时起，唐波便开始练习坐着睡觉。他臃肿的身体不得动弹，但双手的指关节却纤细得不像话。手指是他目前全身上下唯一能随着意志活动的部位，妈妈甚至说过，已经22岁的他手指还这么灵活，简直是奇迹。11岁失去行走能力时，唐波还是个喜欢幻想的男孩，期待着去到更多更远的地方。
澎湃新闻 - DMD，罕见病，筛查 - 2017-09-08
medRxiv：一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，尸检结果显示，或源于对AAV载体的免疫反应
2022年10月，一位名叫 Terry Horgan 的27岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世。
“生物世界”公众号 - CRISPR，DMD - 2023-05-20
Nat Commun：DMD患者的新希望：BETs抑制可减轻氧化应激，保护肌肉完整性
杜氏肌肉萎缩症（DMD）是最常见的肌肉萎缩症形式。这种X-linked隐性疾病是由Dystrophin基因突变引起的，它影响着全世界大约1/3500的男性新生儿。
MedSci原创 - 氧化应激，杜氏肌营养不良 - 2020-12-01
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