罗氏以11.5亿美元的预付款,收购Sarepta的DMD基因疗法

2019-12-24 不详 MedSci原创

Sarepta和罗氏(Roche)签署了一项协议,为罗氏(Roche)提供SRP-9001(AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)在美国以外的的独家商业权。该基因疗法是用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)。

Sarepta和罗氏(Roche)签署了一项协议,为罗氏(Roche)提供SRP-9001(AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)在美国以外的的独家商业权。该基因疗法是用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)。

根据协议,Sarepta将获得11.5亿美元的预付款和股权投资,高达17亿美元的监管和销售里程碑付款。两家公司透露,罗氏公司和Sarepta公司将平均分担全球开发费用。

Sarepta在美国保留SRP-9001的所有权利。

DMD是一种X连锁罕见的变性神经肌肉疾病,可导致严重的进行性肌肉丢失和过早死亡。

SRP-9001(目前正在DMD的临床开发中)旨在将微肌营养不良蛋白编码基因直接递送至肌肉组织,以有针对性地产生微肌营养不良蛋白。

Sarepta总裁兼首席执行官表示:"这次合作不仅会提高SRP-9001使美国境外DMD患者受益的速度,还将大大扩展SRP-9001改善和挽救DMD患者的地区范围。"

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  1. 2019-12-25 天地飞扬

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