亨廷顿氏病药物研究折戟沉沙!罗氏终止了tominersen的研究
瑞士制药公司罗氏(Roche)近日宣布,将在一项III期临床研究中停止给药,该研究正在评估其研究性候选药tominersen治疗亨廷顿氏病的有效性和安全性。
MedSci原创 - 亨廷顿氏病,反义疗法,tominersen,亨廷顿蛋白 - 2021-03-27
Cell:GWAS分析发现亨廷顿氏病潜在治疗靶基因
来自美国马萨诸塞总医院的研究人员利用GWAS分析方法对影响亨廷顿氏病发生的遗传因素进行了研究,最终发现了两个以上可以加快或延迟该疾病发生的基因突变。相关研究结果发表在国际学术期刊Cell上。
生物谷 - 基因治疗,亨廷顿氏病 - 2015-08-05
浅谈青少年亨廷顿病
亨廷顿病是一种常染色体显性遗传性脑部疾病,通常在成年后表现出来。所有在21岁之前出现症状的患者,无论他们现在的年龄如何,都被称为青少年型亨廷顿病(JHD)。
MedSci原创 - 神经发育,疾病机制,青少年亨廷顿病,小儿神经退行性疾病 - 2021-10-22
2019 国际指南:亨廷顿病的治疗
2019年7月,欧洲亨廷顿病网(EHDN)联合国家专家小组共同提出了亨廷顿病治疗全球指南,主要目的是规范亨廷顿病的药物、手术以及非手术治疗方案,改善患者的生活质量。
网络 - 亨廷顿病 - 2019-07-30
Acta Neuropathologica: 亨廷顿病脑源性小RNA在幼年小鼠中重现亨廷顿病主要病理特征
进行性运动改变和纹状体中棘神经元(MSNs)的选择性死亡是亨廷顿病(HD)的主要病理特征,HD是由亨廷顿(HTT)基因编码区CAG三核苷酸重复序列扩增引起的一种神经退行性疾病。
MedSci原创 - 亨廷顿病,纹状体,RNA毒性 - 2021-03-13
SCIENCE:亨廷顿病会改变人类神经发育
虽然亨廷顿病是一种晚期才会出现表型的神经退行性疾病,但小鼠研究和对无症状突变携带者的神经影像学研究都表明,亨廷顿病可能会影响神经发育。
MedSci原创 - 亨廷顿病,神经发育 - 2020-07-20
Nat Commun:新研究成功应用干细胞疗法延缓小鼠亨廷顿氏病进展
近日,研究人员成功地利用健康人类脑细胞延缓了亨廷顿氏病小鼠模型的疾病进展,缓解了疾病症状。相关研究结果发表在国际学术期刊Nature Communication上,这项研究为治疗亨廷顿氏病提供了一个新方法。 亨廷顿氏病是一种遗传性神经退行性疾病,主要是由于负责运动控制的中型多棘神经元发生损伤所导致的。患有该病的病人会出现运动失调,认知下降以及抑郁等病症,目前仍然没有治疗或延缓
生物谷 - 干细胞 - 2016-06-10
STM:PGC-1α和TFEB两种蛋白可治疗亨廷顿氏病
近日,刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的一篇研究报告中,研究人员发现了错误折叠的蛋白是如何从患有亨廷顿氏病的脑中被清除的。提高2种参与该过程的关键性调节蛋白——PGC-1alpha 和TFEB——的水平可能可以治疗亨廷顿氏病及其它的神经退行性疾病。Taiji Tsunemi及其同事在他们试验中改变了罹患亨廷顿氏病的小鼠基因,使其能产生更多的PGC-1
EurekAlert! - 亨廷顿氏病,错误折叠的蛋白,PGC-1α,TFEB - 2012-07-17
新药实现亨廷顿舞蹈病治疗突破
英国伦敦大学学院12月11日宣布,该校研究人员领衔的团队在一期临床试验中证实,一种亨廷顿舞蹈病治疗新药可成功降低患者神经系统中与这种疾病相关的变异蛋白质水平。
中国科学报 - 亨廷顿舞蹈 - 2017-12-13
Neuron:治疗亨廷顿氏病的新希望
在亨廷顿氏病动物模型中,通过调整一个关键信号蛋白的水平,研究人员能够改善运动功能和脑畸形,亨廷顿氏病是严重的神经变性疾病的一种形式。新的研究结果可能为这种致命疾病奠定新的治疗基础。这项研究显示了对于亨廷顿氏病发展至关重要的生物途径,研究负责人Beverly L. Davidson博士说:我们的动物结果开启了研发潜在疗法的新希望。
生物谷 - 亨廷顿氏病 - 2015-01-08
PLoS ONE:亨廷顿氏病发病的分子机制
20多年前,科学家们发现基因亨廷丁的突变会引发亨廷顿病,亨廷顿病是一种恶性的神经变性疾病,主要会影响患者机体的不随意运动、情绪障碍以及认知损伤,然而目前该基因(亨廷丁基因)在正常大脑活动中的作用尚不清楚[pdf free]近日,刊登在国际杂志PLoS ONE上的一篇研究论文中,来自斯克利普斯研究所的研究人员通过研究揭示了亨廷丁基因在个体长效记忆过程中的关键作用,研究者Sathyanaray
生物谷 - 亨廷顿氏病,分子机制 - 2014-08-15
Nat Neurosci:亨廷顿氏病如何杀死脑细胞
2014年6月25日讯 /生物谷BIOON/--亨廷顿病是由亨廷顿基因(生成亨廷顿蛋白)缺陷引起的,发病后平均生存期大约是20年。近日,研究人员相信他们已经在引发亨廷顿氏病的基因突变如何杀死脑细胞方面获得突破性进展,这一发现可能打开用于治疗这种致命疾病的新机遇。 每10万中,就有五到七人受亨廷顿氏病影响。
不详 - 脑细胞 - 2014-06-25
2019 国际指南:亨廷顿病的治疗
2019年7月,欧洲亨廷顿病网(EHDN)联合国家专家小组共同提出了亨廷顿病治疗全球指南,主要目的是规范亨廷顿病的药物、手术以及非手术治疗方案,改善患者的生活质量。
Front Neurol. 2019 Jul 3;10:710. - 亨廷顿病 - 2019-07-30
干细胞移植有望治疗亨廷顿病
经过5年多潜心研究,复旦大学上海医学院解剖与组织胚胎学系青年教师马丽香在长江学者、复旦大学特聘教授张素春博士指导下,发现了来源于人胚胎干细胞的GABA能神经细胞可以修复运动障碍,对治疗人类亨廷顿病有重要意义 研究发现,亨廷顿病产生原因是由于
复旦大学 - 干细胞移植,亨廷顿病,GABA能神经细胞,人脑神经环路 - 2012-03-22
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