CRISPR/ Cas9基因编辑疗法最新临床进展
12月5日， CRISPR 和 Vertex在ASH会议上联合宣布了CRISPR/Cas9基因编辑疗法(CTX001)最新数据，接受CTX001治疗的10例患者对该疗法表现出持续一致反应。
医药魔方 - 基因编辑疗法 - 2020-12-07
Nat Biotechnol：光控基因编辑CRISPR/Cas9系统问世
日本的科学家们已经开发出一种光活化的Cas9核酸酶来控制CRISPR诱导的基因编辑，一个“开关”即可激活。这个光激活的Cas9核酸酶可以为研究者在RNA诱导的核酸酶研究上提供更大的空间和时间的控制。这篇研究在线发表在最新的Nature Biotechnology中。来自加州大学的干细胞生物学家Paul Knoepfler评论这项研究时表示：“这是一种非常有效的新系统，通过光精确地控制基因编
不详 - CRISPR - 2015-06-18
Nature子刊：超小型Cas9酶助力精准基因编辑
ToolGen是一家专门从事基因编辑技术研发的韩国生物技术公司，近日公布了空肠弧菌Cas9 (CjCas9)——这一迄今为止最小的Cas9酶同源物——用于在体内基因编辑及其治疗潜力的激动人心的研究成果，该研究显示，将CjCas9的基因和sgRNA序列包装到单个腺相关病毒（AAV）载体中，可用于体内的基因编辑操作。另一方面，在体外实
药明康德 - 酶，基因编辑 - 2017-02-27
科学家发现CRISPR/Cas9基因编辑的“关闭开关”
CRISPR / Cas9基因组编辑正在迅速改变生物医学研究，但新技术尚未确切。该技术可以无意中在基因组中产生过多或不需要的改变，并产生非靶标基因突变，限制了在治疗应用中的安全性和功效。 现在，Cell发表的一项新研究，马萨诸塞医学院和多伦多大学的研究人员发现了CRISPR / Cas9活性的第一个已知的“关闭开关”，为编辑提供了更大的可控性。
生物360 pippi - CRISPR，/，Cas9基因编辑，“关闭开关” - 2016-12-11
Hum Gene Ther：中国团队基于CRISPR/Cas9基因编辑阻断HIV多个关键节点！
CRISPR / Cas9是一种适应性免疫系统，通过在DNA特定位点产生特异性双链断裂，进而抵抗入侵病毒和质粒DNA。研究人员利用这种基因编辑系统，通过靶向切除病毒长末端重复和基因编码序列来抑制HIV-1感染。如果该研究与昨日港大最新的HIV疫苗强强联手，那么攻克HIV这一世界难题也就不远了。
转化医学网 - CRISPR，Cas9，HIV - 2018-04-29
CELL：CRISPR/Cas9编辑人类胚胎可能导致大片段突变
相应地，因为两个等位基因的裂解，Cas9脱靶裂解会导致染色体损失和半合子不整合。
MedSci原创 - 突变，CRISPR/Cas系统，人类基因编辑 - 2020-10-30
三篇Nature文章揭示CRISPR/Cas9基因组编辑取得重大进展
然而，当前的基因组编辑方法不能够高效地校正细胞中的这些突变，而且经常导致随机的核苷酸插入或删除（insertions or deletion, indel）。如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛大学的研究人员对CRISPR/Cas9技术进行改进，构建出一种新的“碱基编辑器（base editor）”，并且避免
生物谷 - 遗传病，点突变，CRISPR，Cas9，胞嘧啶，尿嘧啶，基因组编辑，同源重组修复，胞苷脱氨酶，胸腺嘧啶，错配修复，缺口，Cpf1，粘性末端，APOE，平头末端 - 2016-04-22
Nature：大牛David Liu最新Nature，“升级版”Cas9，让基因编辑更灵活精确
他带领团队获得了一种“升级版”的Cas9酶，并证实可以编辑更多的基因位点。
生物探索 - 基因剪辑 - 2018-03-06
CRISPR/CAS9基因编辑技术 定向改造基因成为现实
1月30日，《细胞》杂志网站报道，全球首对靶向基因编辑猴子已在中国出生（Cell：对基因组进行精确编辑猴已经在中国出生），科学家采用的是最新基因编辑技术CRISPR，可以对目标DNA进行插入、删除或重写，类似计算机编辑文字一样让科学家对物种的基因进行编辑，而且成功率一般可提高到30%，甚至50%。美国哈佛大学的George Church说，生物学家最近开发了一些新方法来精确操纵基因，“但CRI
MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR - 2014-02-19
CRISPR/Cas9—基因编辑的魔法剪刀手
基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术，可完成基因定点InDel突变、敲入、多位点同时突变和小片段的删失等。目前，基因组编辑有三大技术：CRISPR/Cas9、TALEN和ZFN。与传统的TALEN和ZFN技术相比，CRISPR/Cas9系统更便捷、高效，应用也更广泛，目前该技术成功应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。 CRISPR/Cas9（Clus
不详 - 基因治疗 - 2014-08-20
mBio：CRISPR/Cas9基因编辑系统编辑疟原虫基因组
虽然许多疟原虫的基因组已经测序，但是它们基因组中大约一半基因的功能，仍不明确。研究基因的功能已经成为许多研究的重点；然而，对疟原虫基因组中的基因进行编辑，仍然是低效的。
生物通 - 基因编辑，疟原虫 - 2014-07-12
基因编辑工具CRISPR/Cas9：创造新生命
CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编辑工具（又称为 CRISPR-Cas9 系统），是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统，也就是一种对付攻击者的基因武器。初识基因编辑工具 1
MedSci原创 - CRISPR，基因编辑 - 2014-03-26
CRISPR/Cas9基因编辑技术快速向疾病治疗方向迈进
CRISPR这种于2012年的机制进行透彻阐述，如今脱靶的问题被迅速攻克，意味着，基因编辑技术离临床应用只有一步之遥。目前已全面应用于临床前的研究。杜氏肌营养不良症 三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明，通过编辑一个与肌肉功能相关的基因，修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能，可以治愈这一遗传性疾病。这标
生物通 - CRISPR，Cas9，基因编辑 - 2016-01-19
Transl Psychiatry：CRISPR/cas9基因编辑技术成功修复癫痫致病突变基因
编码Nav1.1通道α亚基的SCN1A基因发生突变，可导致具有各种临床表型的癫痫，这与通道功能缺失或功能获得的对比效果有关。近期，来自中国科技大学、中科院广州生物医药与健康研究院、广州医科大学第二附属医院和中南大学的研究人员采用基因编辑乳房所以成功修复人类iPSCs细胞中癫痫有关的基因突变。在这项研究中，研究人员将近年来迅猛发展的基因组编辑技术与iPSC来源的模型结合起来，纠正了癫痫患者iPSC中
MedSci原创 - 基因编辑，癫痫 - 2016-01-10
CRISPR/Cas9介导的基因组定点编辑技术
nbsp; Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/CRISPR-associated (Cas)9系统成功被改造为第三代人工核酸内切酶，与锌指核酸内切酶(zinc finger endonuclease，ZFN)和类转录激活因子效应物核酸酶(transcription acti
生物化学与生物物理学进展 - 基因编辑，CRISPR，基因打靶，CRISPR/Cas - 2014-01-03
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