复发/难治性获得性再生障碍性贫血相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

Haematologica：雷帕霉素或能治疗<font color="red">获得性</font><font color="red">再生障碍</font><font color="red">性贫血</font>

Haematologica：雷帕霉素或能治疗获得性再生障碍性贫血

获得性再生障碍性贫血（acquired aplastic anemia）是一种获得性骨髓造血功能衰竭症。主要表现为骨髓造血功能低下，全血细胞减少和贫血、出血、感染综合症，免疫抑制治疗有效。大多数再生障碍性贫血患者对免疫抑制治疗的反应通常表现为抗胸腺细胞球蛋白和环孢霉素A，但有些患者出现环孢素脱瘾复发或需要长期服用环孢霉素维持血细胞计数。

MedSci原创 - 贫血，雷帕霉素 - 2017-07-25

Leukemia：免疫介导的<font color="red">获得性</font><font color="red">再生障碍</font><font color="red">性贫血</font>患者的T细胞基因突变分析

Leukemia：免疫介导的获得性再生障碍性贫血患者的T细胞基因突变分析

获得性再生障碍性贫血（AA）是一种免疫介导的骨髓衰竭综合征，其是由细胞毒性T细胞破坏造血干/祖细胞（HSPC）所引起的。

MedSci原创 - 免疫，基因突变，CD8+T细胞，获得性再生障碍性贫血 - 2021-04-06

Blood Cancer J：艾曲波帕联合或不联合他克莫司治疗<font color="red">复发</font>/<font color="red">难治</font><font color="red">性</font><font color="red">获得性</font><font color="red">再生障碍</font><font color="red">性贫血</font>的疗效比较

Blood Cancer J：艾曲波帕联合或不联合他克莫司治疗复发/难治性获得性再生障碍性贫血的疗效比较

该研究发现EPAG+他克莫司的临床疗效优于EPAG单药治疗，且两组的安全性和克隆进化率具有可比性。此外，事后分析表明，EPAG+他克莫司在年轻和复发患者中的优势更为突出。

MedSci原创 - 艾曲波帕，他克莫司，复发/难治性获得性再生障碍性贫血，前瞻性随机试验 - 2024-01-01

儿童<font color="red">获得性</font>非重型<font color="red">再生障碍</font><font color="red">性贫血</font>中西医结合诊疗专家共识

儿童获得性非重型再生障碍性贫血中西医结合诊疗专家共识

经我国儿童血液病领域中西医专家共同商讨，认真听取多地中医血液病专家的意见和建议，提出下列共识。

中国小儿血液与肿瘤杂志 - 髓系疾病，儿童获得性非重型再生障碍性贫血 - 2021-11-16

Front Pediatr ：艾曲巴格联合免疫抑制治疗儿童<font color="red">获得性</font><font color="red">再生障碍</font><font color="red">性贫血</font>疗效观察

Front Pediatr ：艾曲巴格联合免疫抑制治疗儿童获得性再生障碍性贫血疗效观察

在一线治疗联合标准IST的基础上加入EPAG作为获得性SAA患儿的一线治疗可提高血液学反应的快速性和CR率，但不能提高OR或EFS率。

MedSci原创 - 免疫抑制，艾曲巴格，儿童获得性再生障碍性贫血 - 2023-01-31

Blood：艾曲波帕（EPAG）与<font color="red">难治</font><font color="red">性</font>重度<font color="red">再生障碍</font><font color="red">性贫血</font>（rSAA）

Blood：艾曲波帕（EPAG）与难治性重度再生障碍性贫血（rSAA）

基于43位患者治疗12周（50-150mg）的效果，艾曲波帕（EPAG）获得FDA批准用于治疗难治性重度再生障碍性贫血（rSAA）。24周时，有20位（50%）患者获得缓解，其中5位（25%）在12周时被认为是无反应者。15/19

MedSci原创 - 艾曲波帕，再生障碍性贫血，rSAA - 2019-04-18

Blood：发现新一种人类白细胞抗原基因突变导致<font color="red">获得性</font><font color="red">再生障碍</font><font color="red">性贫血</font>

Blood：发现新一种人类白细胞抗原基因突变导致获得性再生障碍性贫血

为了鉴定获得性再生障碍性贫血中自身抗原呈递中紧密相关的HLA等位基因的突变，研究人员研究了312例再生障碍性贫血患者的HLA等位基因突变频率。

MedSci原创 - 获得性再生障碍性贫血，人类白细胞抗原基因突变，自身过免疫反应 - 2017-05-30

Blood：脐带血移植为<font color="red">难治</font><font color="red">性</font>重度<font color="red">再生障碍</font><font color="red">性贫血</font>患者带来新的希望

Blood：脐带血移植为难治性重度再生障碍性贫血患者带来新的希望

中心点：对于难治性SAA患者，经FLU-CY-ATG-2-GyTBI诱导缓解后，进行脐带血移植（至少4x107个冷冻有核细胞/kg），可获得较高的总体存活率。对于无合适匹配供体的难治性特发性SAA患者，脐带血移植是一个极具价值的治疗选择。摘要：难治性重度再生障碍性贫血（SAA）患者预后仍是不尽如人意。或许该考虑更换供体移植，但既往研究结果并不支持这么做。

MedSci原创 - 脐带血移植，重度再生障碍性贫血 - 2018-05-15