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2023 WHF共识：转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变心肌病</font>（ATTR-CM）

2023 WHF共识：转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种进行性和致命性疾病，需要早期诊断、管理和特殊治疗。新的疾病改善疗法的可用性使成功治疗成为现实。本文主要提供了ATTR淀粉样变的全面介绍。

Glob Heart - 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 - 2023-11-02

Circ-Heart Fail：Tafamidis对<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">运载</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变心肌病</font>患者长期生存的疗效

Circ-Heart Fail：Tafamidis对甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病患者长期生存的疗效

最初在ATTR-ACT试验中接受Tafamidis治疗的患者的生存率明显高于最初接受安慰剂治疗的患者，这突出了早期诊断和治疗对于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的重要性。

MedSci原创 - 长期生存，Tafamidis，甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 - 2021-12-29

2022 亚洲临床建议：转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变心肌病</font>患者的诊断和监测

2022 亚洲临床建议：转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者的诊断和监测

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的临床表现多样，为一种衰弱和致命性疾病。本文主要针对亚洲ATTR-CM的诊断和监测提供了实用性指导建议。

Clin Cardiol.2022 Jul 6. - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 - 2022-07-11

《新英格兰杂志》：Acoramidis治疗转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变心肌病</font>的疗效和安全性

《新英格兰杂志》：Acoramidis治疗转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病的疗效和安全性

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA）心肌病的患者，俗称“淀粉人”。这是一种罕见的致死性疾病，患者往往

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病 - 2024-03-14

NEJM：NI006抗体对转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性<font color="red">心肌病</font>初见曙光

NEJM：NI006抗体对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病初见曙光

2022年3月1日，全球领先制药公司阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，NI006 - 2023-05-20

NEJM：氯苯唑酸治疗转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性<font color="red">心肌病</font>的疗效

NEJM：氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效

由此可见，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中，与安慰剂相比，氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率，并且减缓了功能性能力和生活质量的下降速度。

MedSci原创 - 氯苯唑酸，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，疗效 - 2018-09-13

Circulation：转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉样</font>变性<font color="red">心肌病</font>——老年人的又一杀手

Circulation：转甲状腺素淀粉样变性心肌病——老年人的又一杀手

转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是老年人心力衰竭的一个病因。现研究人员对ATTR-CM的发病过程进行归纳总结，并比较获得性和遗传性ATTR-CM患者的预后和生活质量。

MedSci原创 - 转甲状腺素淀粉样变性心肌病，ATTR-CM，心衰，V122I - 2019-07-06

JAHA：神经激素阻断与<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">运载</font><font color="red">蛋白</font>心脏<font color="red">淀粉样</font>变性患者生存率无关

JAHA：神经激素阻断与甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性患者生存率无关

使用神经激素阻滞剂与转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性患者的存活率无关。对于整个队列，停用βB治疗可能与提高患者生存率有关。但需要更多的研究来证实这些结果。

MedSci原创 - 生存率，神经激素阻断，甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性 - 2021-11-04

EUR HEART J：野生型<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">运载</font><font color="red">蛋白</font>——心脏<font color="red">淀粉样</font>变性的临床特征

EUR HEART J：野生型甲状腺素运载蛋白——心脏淀粉样变性的临床特征

野生型甲状腺素运载蛋白淀粉样变性(ATTRwt)主要被认为是一种以老年男性为主的疾病，其特征为向心性左心室（LV）肥厚、残留的左心室射血分数（LVEF）和低的QRS电压。

MedSci原创 - ATTRwt，心脏淀粉样变性，心室肥大 - 2017-06-25

辉瑞罕见<font color="red">病</font>创新药维万心®在中国获批，助力转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性<font color="red">心肌病</font>治疗

辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批，助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗

辉瑞公司今日（10月9日）宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。

医谷网 - 维万心 - 2020-10-09

AHA 2022：新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">心肌病</font>

AHA 2022：新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病

新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病

MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病 - 2022-11-07

NEJM：Inotersen治疗遗传性运<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性

NEJM：Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量

MedSci原创 - 遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性，反义核苷酸，Inotersen - 2018-07-05

NEJM：Acoramidis治疗转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">心肌病</font>的疗效和安全性

NEJM：Acoramidis治疗转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效和安全性

在转甲状腺蛋白淀粉样心肌病患者中，与安慰剂相比，接受Acoramidis可显著改善包含死亡率、发病率和功能成分的初级分级结果。两组的不良事件相似。

MedSci原创 - 限制性心肌病，Acoramidis，转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-01-11

转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>心脏<font color="red">淀粉样</font>变诊断与治疗中国专家共识

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗中国专家共识

转甲状腺素心脏淀粉样变是转甲状腺素蛋白在心肌间质外沉积所致，临床主要表现为心力衰竭和心律失常，严重影响患者的生活质量和生存率。由于该病临床表现缺乏特异性、既往缺乏无创性确诊手段和有效治疗药物，导致临床

中华心血管病杂志.2021.49(4):324-332. - 心脏淀粉样变 - 2021-05-18

Neurology：获得性转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性的临床特征

Neurology：获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的临床特征

由此可见，由于从DLT到疾病发作的时间范围较广，而且DLT受者的临床特征不同于肝脏供体，所以需要仔细监测ATTv肝移植的DLT受者。

MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，临床特征 - 2019-09-12

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