FDA授予A4250治疗罕见肝病的孤儿药资格认定
胆道闭锁是最常见的罕见小儿肝病之一，也是最常见的需要进行肝移植的小儿肝病。Albireo Pharma是一家正在开发新型胆汁酸调节剂以治疗罕见小儿肝病的临床阶段制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其先导药物A450治疗胆道闭锁（biliary atresiaA450是一种回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，而胆道闭锁是一种罕见、危及生命的肝病，目前没有获
罕见病信息网 - 罕见肝病 - 2019-02-19
我国罕见病患儿超千万，罕见病并不罕见
每年二月的最后一天是国际罕见病日，今天是第11届国际罕见病日，也是上海第三届罕见病宣传日。本届国际罕见病日的主题是“罕见病，并不罕见”，因此今年上海市卫计委也相应将本次宣传日的主题定为“关注罕见病，改善诊治环境”。
医学界儿科频道 - 罕见病，患儿，中国 - 2018-02-28
全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批，治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症
20余年历程，RNAi疗法的时代正在逐步到来。最近，
MedSci - RNAi疗法，原发性高草酸尿症，Lumasiran - 2020-10-27
罕见病：太过罕见，难以开发？
统计表明，一共有6000-7000种罕见病，患病率为全部人口的6-8%，全球范围看患者数量大约3.5亿。只有5%的罕见病有获得批准的治疗药物。
DIA《全球论坛》 - 罕见病，基因，药物 - 2017-02-28
2.28国际罕见病日：罕见病指南合集
罕见病，又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病。根据WHO的定义，罕见病是患病人数占总人口0.65‰～1‰的一类疾病的统称为罕见病。目前，全球已知的罕见病有近7000种，80%以上属于遗传性疾病，且90%的罕见病是严重性疾病。罕见病约占人类疾病总数的10%，其中约有50%的罕见病患者为儿童，30%的患儿寿命不足五年。2018年2月28日是第十个国际罕见病日，主题为「因你珍稀 所以珍惜」。为了增加人类
MedSci原创 - 罕见病 - 2018-02-27
整合罕见病防治资源 提升罕见病诊治能力
中国罕见病联盟正式成立。联盟选举北京协和医院赵玉沛院长担任理事长，北京协和医院张抒扬副院长担任副理事长、秘书处秘书长。联盟的成立，旨在促进罕见病临床、科研与孤儿药开发的协同创新，推动我国生物医药发展和医学技术进步。
北京协和医院 - 罕见病，防治资源，诊治能力 - 2018-10-30
罕见病不再“罕见”？孤儿药市场前景良好
导语：罕见病泛指一类发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病，包括Alpers综合征、软骨发育不良、甲基丙二酸血症、白化病、戈谢氏病……罕见病，又称“孤儿病”，泛指一类发病率极低的疾病世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。中国罕见病发展中心（CORD）创始人和主任黄如方先生曾在报告中这
生物探索 - 罕见病，药物 - 2016-09-20
肝病超声诊断指南
近年来,超声检查新技术如超声造影、弹性成像发展迅速,可有效鉴别肝内占位性病变性质、评估肝纤维化和门静脉高压程度以及监测肝病
临床肝胆病杂志. 2021,37(08) - 肝病超声 - 2021-08-31
2012年亚太肝病年会酒精性肝病纪要
文章作者：段晓燕 范建高 第22届亚太肝病年会于2012年2月16日至19日在台湾台北召开。下面将此次会议有关酒精性肝病(ALD)方面的研究作一简要概括。 ALD是全球慢性肝病的主要病因之一，可发展为肝纤维化和肝硬化
：实用肝脏病杂志 - 亚太肝病年会，酒精性肝病，ALD，MBD，CPM - 2012-07-25
慢性肝病问卷(CLDQ)
2019-06-22
《2018年欧洲肝病学会临床实践指南：酒精性肝病管理》摘译
欧洲肝病学会（ＥＡＳＬ）理事会批准成立了肝病和酒精相关性肝病（ＡＬＤ）专业临床医师小组，该小组于２０１６ 年１１ 月－２０１７ 年３ 月撰写并讨论了新的ＡＬＤ 管理临床实践指南。
临床肝胆病杂志.2018.34(7):1415-1419. - 酒精性肝病 - 2018-07-12
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